SYMKEVI 50 mg/75 mg, comprimé pelliculé — Ivacaftor and tezacaftor

Titulaire AMM : VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND)

Commercialisée comprimé pelliculé orale Médicament d'Intérêt Thérapeutique Majeur

Informations sur le médicament

Dénomination	SYMKEVI 50 mg/75 mg, comprimé pelliculé
Fabricant / Titulaire	VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND)
Forme pharmaceutique	comprimé pelliculé
Voie d'administration	orale
Conditions de prescription	prescription initiale hospitalière semestrielle liste I renouvellement non restreint À quoi correspondent ces classifications ? Liste I Risques élevés. Ordonnance obligatoire, valable 3 mois max, délivrance uniquement sur ordonnance originale. Liste II Risques modérés. Ordonnance obligatoire, valable 12 mois max. Stupéfiants Ordonnance sécurisée, quantité limitée à 28 jours, délivrance fractionnée. Réservé à l'usage hospitalier Non disponible en pharmacie de ville. Prescription réservée aux spécialistes Primo-prescription par spécialiste obligatoire. Renouvellement possible par le médecin traitant. Source : Code de la santé publique — Art. L.5132-1 ↗
Fiche BDPM	Voir sur medicaments.gouv.fr ↗
Intérêt thérapeutique	MITM — Oui

Mise sur le marché

État	Commercialisée
Date AMM	25/11/2020
Statut autorisation	Autorisation active
Type de procédure	Procédure centralisée
N° autorisation EU	EU/1/18/1306
Titulaire	VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND)
Code CIS	62984481
Code CIP13	3400930220276
Code ATC	R07AX31

Classification ATC

Groupe anatomique principalRSystème respiratoire

Sous-groupe thérapeutiqueR07Autres médicaments du système respiratoire

Sous-groupe pharmacologiqueR07AAutres médicaments du système respiratoire

Sous-groupe chimiqueR07AXAutres médicaments du système respiratoire

Sous-groupe substance chimiqueR07AX31ivacaftor and tezacaftor

Notice officielle européenne

Source : Agence Européenne des Médicaments (EMA)

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Présentations commercialisées

💊 plaquette(s) polychlortrifluoroéthylène PVC aluminium de 28 comprimé(s)

CIP13 : 3400930220276 · Présentation active · Déclaration de commercialisation
Date : 22/02/2022 · Collectivités : oui
Remboursement SS : 65 %

Prix de vente : 4,063,01 €

dont 4,061,99 € + honoraires 1,02 €

Composition chimique

comprimé

50 mg de TEZACAFTOR dans un comprimé

Principe actif

75 mg de IVACAFTOR dans un comprimé

Principe actif

Avis ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu)

▸ 30/06/2021 Amélioration mineure (IV) — Inscription (CT) Avis le plus récent

Date de l'avis	30/06/2021
Valeur ASMR	Amélioration mineure (IV)
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Compte tenu : • de la démonstration d’une efficacité modérée en termes de variation absolue de l’indice de clairance pulmonaire ICP2,5 moyenne (critère de jugement principal) jusqu’à 8 semaines de traitement avec une différence de -0,51 points (IC95% [-0,74 . -0,29] . p<0,0001) en faveur de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor) par rapport au placebo dans une étude de phase III ayant inclus une majorité de patients (77,6%) homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et une minorité (22,4%) de patients hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR, • du profil de tolérance qui apparait acceptable chez l’enfant âgé de 6 ans à 11 ans, • du besoin médical identifié dans cette maladie rare, relayé par l’association de patients, Et malgré : • les résultats exploratoires sur les paramètres biologiques, de croissance staturo-pondérale, symptomatiques et sur la qualité de vie de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor), • l’absence de données comparatives à ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), la Commission considère que comme chez les patients âgés de 12 ans et plus, SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del.
Code dossier HAS	CT-19156

▸ 30/06/2021 Amélioration modérée (III) — Inscription (CT)

Date de l'avis	30/06/2021
Valeur ASMR	Amélioration modérée (III)
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Compte tenu : • de la démonstration d’une efficacité modérée en termes de variation absolue de l’indice de clairance pulmonaire ICP2,5 moyenne (critère de jugement principal) jusqu’à 8 semaines de traitement avec une différence de -0,51 points (IC95% [-0,74 . -0,29] . p<0,0001) en faveur de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor) par rapport au placebo dans une étude de phase III ayant inclus une majorité de patients (77,6%) homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et une minorité (22,4%) de patients hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR, • du profil de tolérance qui apparait acceptable chez l’enfant âgé de 6 ans à 11 ans, • du besoin médical important car non couvert en l’absence d’alternative disponible pour ces patients hétérozygotes pour la mutation F508del, relayé par l’association de patients, Et malgré : • les résultats exploratoires sur les paramètres biologiques, de croissance staturopondérale, symptomatiques et sur la qualité de vie de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor), la Commission considère que comme chez les patients de 12 ans et plus, SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus, hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs de l’une des mutations suivantes du gène CFTR : P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A¿G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G¿A, 3272 26A¿G et 3849+10kbC¿T.
Code dossier HAS	CT-19156

Avis SMR (Service Médical Rendu)

▸ 30/06/2021 Important — Inscription (CT) Avis le plus récent

Date de l'avis	30/06/2021
Valeur SMR	Important
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Le service médical rendu par SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) est important dans l’extension d’indication de l’AMM de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) 100 mg/150 mg, comprimé pelliculé et de KALYDECO (ivacaftor) 150 mg, comprimé pelliculé et dans l’indication de l’AMM de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) 50 mg/75 mg, comprimé pelliculé et de KALYDECO (ivacaftor) 75 mg, comprimé pelliculé.
Code dossier HAS	CT-19156