ORKAMBI 150 mg/188 mg, granulés en sachet — Ivacaftor and lumacaftor
Titulaire AMM : VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND)
Informations sur le médicament
| Dénomination | ORKAMBI 150 mg/188 mg, granulés en sachet |
| Fabricant / Titulaire | VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) |
| Forme pharmaceutique | granulés |
| Voie d'administration | orale |
| Conditions de prescription |
prescription initiale hospitalière semestrielle
liste I renouvellement non restreint À quoi correspondent ces classifications ?
|
| Fiche BDPM | Voir sur medicaments.gouv.fr ↗ |
| Intérêt thérapeutique | MITM — Oui |
Mise sur le marché
| État | Commercialisée |
| Date AMM | 15/01/2019 |
| Statut autorisation | Autorisation active |
| Type de procédure | Procédure centralisée |
| N° autorisation EU | EU/1/15/1059 |
| Titulaire | VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) |
| Code CIS | 66209488 |
| Code CIP13 | 3400930167458 |
| Code ATC | R07AX30 |
Classification ATC
Notice officielle européenne
Source : Agence Européenne des Médicaments (EMA)
Chargement de la notice...
Présentations commercialisées
💊 56 sachet(s) BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium
CIP13 : 3400930167458
· Présentation active
· Déclaration de commercialisation
Date : 17/12/2019 · Collectivités : oui
Remboursement SS : 65%
Date : 17/12/2019 · Collectivités : oui
Remboursement SS : 65%
Prix de vente : 10,101,03 €
dont 10,100,01 € + honoraires 1,02 €
Composition chimique
granulés
150 mg de LUMACAFTOR dans un sachet
Principe actif
188 mg de IVACAFTOR dans un sachet
Principe actif
Avis ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu)
▸ 18/10/2023 Amélioration mineure (IV) — Extension d'indication Avis le plus récent
| Date de l'avis | 18/10/2023 |
| Valeur ASMR | Amélioration mineure (IV) |
| Motif | Extension d'indication |
| Libellé | Compte tenu : • des données d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans, reposant sur les résultats d’une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal de la partie A de l’étude d’une durée de 2 semaines, 15 patients inclus) et la tolérance (critère de jugement principal de la partie B de l’étude d’une durée 24 semaines, 46 patients inclus), • des résultats observés sur la partie B de l’étude sur les critères de jugement secondaires d’efficacité exploratoires qui étaient des critères biologiques (variation du chlore sudoral et de différents marqueurs digestifs) suggérant une quantité d’effet modeste d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), • du profil de tolérance d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) qui apparait acceptable chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans, • du recul limité à un maximum de 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme, • du besoin médical identifié en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie, la Commission considère qu’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) apporte, comme chez les patients âgés de plus de 2 ans, une amélioration du service médical rendu mineure (de niveau IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR. |
| Code dossier HAS | CT-20457 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 18/09/2019 Amélioration mineure (IV) — Inscription (CT)
| Date de l'avis | 18/09/2019 |
| Valeur ASMR | Amélioration mineure (IV) |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Compte tenu : • d’une efficacité et d’une tolérance d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans qui apparaissent similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants de 6 ans et plus, reposant sur : o les résultats d’une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal de la partie A de l’étude d’une durée de 2 semaines) et la tolérance (critère de jugement principal de la partie B de l’étude d’une durée de 24 semaines) d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans, o du profil de tolérance d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) qui apparait acceptable chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans, • du recul limité à un maximum de 26 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme, • du besoin médical identifié en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie, la Commission considère qu’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 6 ans, une amélioration du service médical rendu mineure (de niveau IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants âgés de 2 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR. |
| Code dossier HAS | CT-17846 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
Avis SMR (Service Médical Rendu)
▸ 18/10/2023 Important — Extension d'indication Avis le plus récent
| Date de l'avis | 18/10/2023 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Extension d'indication |
| Libellé | Le service médical rendu par ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), granulés en sachet, est important dans l’extension d’indication de l’AMM. |
| Code dossier HAS | CT-20457 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 18/09/2019 Important — Inscription (CT)
| Date de l'avis | 18/09/2019 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Le service médical rendu par ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) est important dans l’indication de l’AMM. |
| Code dossier HAS | CT-17846 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
📊 Statistiques de remboursement (Assurance Maladie)
Nombre de boîtes remboursées par année
Pharmacie de ville
Hôpital
| Indicateur | 2015 | 2016 | 2017 | 2018 | 2019 | 2020 | 2021 | 2022 | 2023 | 2024 | 2025 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 💊 Boîtes ville | |||||||||||
| 🏥 Boîtes hôpital | |||||||||||
| ∑ Boîtes total | |||||||||||
| ∑ Base remboursement | |||||||||||
| ∑ Montant remboursé |
Source : Données ouvertes de l'Assurance Maladie (Open MEDIC) — pharmacies de ville et établissements hospitaliers.
Vous avez constaté un effet indésirable ?
⚠ Signaler un effet indésirable ↗
Tout professionnel de santé ou patient peut signaler un effet indésirable suspecté aux services de l'État via le portail national de signalement.
Autres médicaments de la même classe ATC — R07AX30
Classification OMS — Anatomical Therapeutic Chemical Classification System.
Autres médicaments de VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND)
Liste partielle — 20 médicaments commercialisés par ce titulaire d'AMM.
RSS 2.0
