1. Accueil >
  2. Fabricant >
  3. VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) >
  4. orkambi-100-mg125-mg-granules-en-sachet

ORKAMBI 100 mg/125 mg, granulés en sachet

Cette fiche contient les informations concernant ORKAMBI 100 mg/125 mg, granulés en sachet, médicament fabriqué par VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) et commercialisé en France suite à l'autorisation du mise sur le marche en date du 15/01/2019.
Ces informations proviennent sans modification de la base de données publique des médicaments et sont actualisées chaque jour à 18h30.

Informations sur le médicament

ℹ️ Dénomination ORKAMBI 100 mg/125 mg, granulés en sachet
🏭 Fabricant VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND)
💊 Forme pharmaceutique granulés
👅 Voie d'administration orale
⚠️⚠️ Surveillance renforcée Non
Lien BDPM https://base-donnees-publique.medicaments.gouv.fr/extrait.php?specid=65639871
Conditions de prescription prescription initiale hospitalière semestrielle
liste I
renouvellement non restreint
Médicament d'intérêt thérapeutique majeur ✅ Oui https://base-donnees-publique.medicaments.gouv.fr/extrait.php?specid=65639871

Mise sur le marché

Etat commercialisation Commercialisée
📅 Date Autorisation Mise sur le Marché 15/01/2019
Statut de l'autorisation MM Autorisation active
Type procédure d'autorisation MM Procédure centralisée
Numéro autorisation européenne EU/1/15/1059

Référencement/classement

Code CIS 65639871
Code ATC R07AX30
Libelle ATC1 SYSTEME RESPIRATOIRE
Libelle ATC2 AUTRES MEDICAMENTS DE L'APPAREIL RESPIRATOIRE
Libelle ATC3 AUTRES MEDICAMENTS DE L'APPAREIL RESPIRATOIRE
Libelle ATC4 AUTRES MEDICAMENTS DU SYSTEME RESPIRATOIRE
Libelle ATC5 IVACAFTOR + LUMACAFTOR

Présentations commercialisées par le fabricant

Ce médicament est commercialisé sous différentes formes, appelées aussi 'présentations'

    💊 56 sachet(s) BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium - CIP13 : 3400930167441
    Présentation active - Déclaration de commercialisation - Date : 18/12/2019 - collectivités :
    Taux de remboursement SS : 65 %
    Prix : 10,141,00 € + Honoraires de dispensation : 1,02 € = Prix de vente : 10,142,10 € ✅ aucune alerte de difficulté

Avis de Amélioration du Service Médical Rendu

l'ASMR...

Date de l'avis : 18/10/2023
Valeur ASMR IV
Motif Extension d'indication
libelle Compte tenu :
• des données d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans, reposant sur les résultats d’une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal de la partie A de l’étude d’une durée de 2 semaines, 15 patients inclus) et la tolérance (critère de jugement principal de la partie B de l’étude d’une durée 24 semaines, 46 patients inclus),
• des résultats observés sur la partie B de l’étude sur les critères de jugement secondaires d’efficacité exploratoires qui étaient des critères biologiques (variation du chlore sudoral et de différents marqueurs digestifs) suggérant une quantité d’effet modeste d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor),
• du profil de tolérance d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) qui apparait acceptable chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans,
• du recul limité à un maximum de 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme,
• du besoin médical identifié en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie,

la Commission considère qu’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) apporte, comme chez les patients âgés de plus de 2 ans, une amélioration du service médical rendu mineure (de niveau IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.
Code dossier CT-20457
Lien avis HAS voir avis HAS
Date de l'avis : 18/09/2019
Valeur ASMR IV
Motif Inscription (CT)
libelle Compte tenu :
• d’une efficacité et d’une tolérance d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans qui apparaissent similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants de 6 ans et plus, reposant sur :
o les résultats d’une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal de la partie A de l’étude d’une durée de 2 semaines) et la tolérance (critère de jugement principal de la partie B de l’étude d’une durée de 24 semaines) d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans,
o du profil de tolérance d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) qui apparait acceptable chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans,
• du recul limité à un maximum de 26 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme,
• du besoin médical identifié en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie,
la Commission considère qu’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 6 ans, une amélioration du service médical rendu mineure (de niveau IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants âgés de 2 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.
Code dossier CT-17846
Lien avis HAS voir avis HAS

Composition chimique

Element considéré granulés
Substance 100 mg de LUMACAFTOR dans un sachet
Principe actif
Substance 125 mg de IVACAFTOR dans un sachet
Principe actif

Médicaments sur le marché avec des présentatons différentes

Les médicaments ci-dessous sont classés dans la même catégorie ATC : R07AX30. La catégorie ATC (Anatomical Therapeutic Chemical Classification System) est une classification internationale des médicaments, développée par l’OMS, qui permet de regrouper les médicaments selon leur action thérapeutique, leur cible anatomique, et leur composition chimique.