EVKEEZA 150 mg/ml, solution à diluer pour perfusion
Titulaire AMM : ULTRAGENYX GERMANY (ALLEMAGNE)
Informations sur le médicament
⚠
Ce médicament est soumis à une surveillance renforcée.
Tout effet indésirable suspecté doit être signalé.
| Dénomination | EVKEEZA 150 mg/ml, solution à diluer pour perfusion |
| Fabricant / Titulaire | ULTRAGENYX GERMANY (ALLEMAGNE) |
| Forme pharmaceutique | solution à diluer pour perfusion |
| Voie d'administration | intraveineuse |
| Conditions de prescription |
réservé à l'usage HOSPITALIER
renouvellement de la prescription réservé aux spécialistes en CARDIOLOGIE renouvellement de la prescription réservé aux spécialistes en MEDECINE INTERNE prescription initiale réservée à certains spécialistes renouvellement de la prescription réservé aux spécialistes en PEDIATRIE renouvellement de la prescription réservé aux spécialistes en ENDOCRINOLOGIE liste I renouvellement de la prescription réservé aux spécialistes en DIABETOLOGIE renouvellement de la prescription réservé aux spécialistes en NUTRITION renouvellement de la prescription réservé aux spécialistes en CARDIOLOGIE PEDIATRIQUE ET CONGENITALE À quoi correspondent ces classifications ?
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Mise sur le marché
| État | Commercialisée |
| Date AMM | 17/06/2021 |
| Statut autorisation | Autorisation active |
| Type de procédure | Procédure centralisée |
| N° autorisation EU | EU/1/21/1551 |
| Titulaire | ULTRAGENYX GERMANY (ALLEMAGNE) |
| Code CIS | 64336907 |
| Code CIP13 | 3400955089049 |
Notice officielle européenne
Source : Agence Européenne des Médicaments (EMA)
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Présentations commercialisées
💊 1 flacon(s) en verre de 2,3 mL
CIP13 : 3400955089049
· Présentation active
· Déclaration de commercialisation
Date : 18/07/2023 · Collectivités : non
Date : 18/07/2023 · Collectivités : non
Composition chimique
solution
150 mg de ÉVINACUMAB dans 1 mL de solution à diluer
Principe actif
Avis ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu)
▸ 02/09/2025 Amélioration mineure (IV) — Extension d'indication Avis le plus récent
| Date de l'avis | 02/09/2025 |
| Valeur ASMR | Amélioration mineure (IV) |
| Motif | Extension d'indication |
| Libellé | Compte tenu : • de l’absence de donnée issue d’étude clinique pour la population des enfants âgés de moins de 5 ans . • des données précédemment déposées et analysées concernant les autres populations pour lesquelles l’évinacumab est indiqué (enfants âgés de 5 à 11 ans [étude non comparative CL-17100 et données d’extrapolation] et adultes et adolescents [étude comparative ELIPSE-HoFH]) . • de données d’utilisation rassurantes issues d’accès compassionnels chez les enfants de moins de 5 ans et d’une analyse d’extrapolation de l’efficacité de l’évinacumab dans cette population fondée sur un modèle de simulation pharmacocinétique (PK) et PK/PD (pharmacodynamie) . • de l’absence de nouveau signal de sécurité et du profil de tolérance plutôt favorable de l’évinacumab . la Commission considère qu’EVKEEZA (évinacumab) 150 mg/ml, solution à diluer pour perfusion, apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle de prise en charge des enfants âgés de 6 mois à 4 ans ayant une hypercholestérolémie familiale homozygote. |
| Code dossier HAS | CT-21220 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 24/04/2024 Amélioration modérée (III) — Extension d'indication
| Date de l'avis | 24/04/2024 |
| Valeur ASMR | Amélioration modérée (III) |
| Motif | Extension d'indication |
| Libellé | Compte tenu : • de la démonstration d’une réduction du taux de LDL-c de 48,3 % à 24 semaines chez les enfants de 5 à 11 ans ayant une hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo) non contrôlée par une thérapie hypolipémiante optimisée dans une étude de phase Ib/III non comparative mais dont les résultats sont cohérents avec ceux obtenus chez l’adulte et l’adolescent . • de l’extrapolation considérée comme valide par l’EMA des données d’efficacité de l’évinacumab aux enfants ayant une HFHo à partir des résultats obtenus chez l’adulte et l’adolescent dans l’étude randomisée, en double aveugle, multicentrique ELIPSE-HoFH qui avaient démontré une réduction du taux de LDL-c de 49 % à 24 semaines . • du besoin médical insuffisamment couvert à disposer de médicaments efficaces et bien tolérés chez des enfants non contrôlés malgré un traitement hypolipémiant optimisé, notamment ceux ayant une mutation bi-allélique sur le gène LDLR dépourvus de récepteurs LDLR fonctionnels . • du profil de tolérance de l’évinacumab dans la population pédiatrique jugé acceptable à ce jour et cohérent avec celui observé chez les patients adultes et adolescents âgés de 12 ans et plus . et malgré : • l’absence de données comparatives . • les incertitudes sur le profil de tolérance de l’évinacumab du fait d’un nouveau mécanisme d’action et d’un recul limité dans la population pédiatrique âgée de 5 à 11 ans . • l’absence de données de qualité de vie . la Commission considère que EVKEEZA (évinacumab) 150 mg/ml, solution à diluer pour perfusion, apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie de prise en charge des enfants âgés de 5 à 11 ans atteints d’hypercholestérolémie familiale homozygote, en complément d’un régime alimentaire et d’autres thérapies réduisant le taux de cholestérol des LDL-c. |
| Code dossier HAS | CT-20699 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 24/04/2024 Amélioration modérée (III) — Réévaluation ASMR
| Date de l'avis | 24/04/2024 |
| Valeur ASMR | Amélioration modérée (III) |
| Motif | Réévaluation ASMR |
| Libellé | Compte tenu : • des résultats finaux de l’étude d’extension en ouvert (OLE) avec une durée de suivi du traitement par évinacumab à plus long terme chez 116 patients (durée médiane de suivi de 2 ans avec environ 25 % des patients ayant une durée de suivi de traitement = 2,5 ans) qui montrent un maintien de l’efficacité de l’évinacumab sur la réduction du taux de LDL-c et qui confortent le profil de tolérance jugé favorable de l’évinacumab sans aucun nouveau signal de sécurité observé . • du besoin médical insuffisamment couvert à disposer de médicaments efficaces et bien tolérés permettant de diminuer le recours aux LDL aphérèses, chez des patients non contrôlés malgré un traitement hypolipémiant optimisé, notamment ceux ayant une mutation bi-allélique sur le gène LDLR dépourvus de récepteurs LDLR fonctionnels . la Commission de la Transparence considère qu’EVKEEZA (évinacumab) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie de prise en charge des patients adultes et des adolescents âgés de 12 ans et plus atteints d’hypercholestérolémie familiale homozygote, en complément d’un régime alimentaire et d’autres thérapies réduisant le taux de cholestérol des LDL-c. |
| Code dossier HAS | CT-20698 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 30/08/2023 Amélioration mineure (IV) — Réévaluation ASMR
| Date de l'avis | 30/08/2023 |
| Valeur ASMR | Amélioration mineure (IV) |
| Motif | Réévaluation ASMR |
| Libellé | EVKEEZA (évinacumab) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie de prise en charge des patients adultes et des adolescents âgés de 12 ans et plus atteints d’hypercholestérolémie familiale homozygote, en complément d’un régime alimentaire et d’autres thérapies réduisant le taux de cholestérol des LDL-c. |
| Code dossier HAS | CT-20205 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 19/10/2022 Amélioration mineure (IV) — Inscription (CT)
| Date de l'avis | 19/10/2022 |
| Valeur ASMR | Amélioration mineure (IV) |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Compte tenu : • de la démonstration de supériorité de l’efficacité d’EVKEEZA (évinacumab) par rapport au pla-cebo sur la réduction du taux de LDL-c (critère de jugement biologique), chez des patients at-teints d’hypercholestérolémie familiale homozygote non contrôlés par d’autres hypolipémiants, dans une étude randomisée, en double aveugle, multicentrique (étude ELIPSE HoFH) . • de la quantité d’effet importante démontrée (différence de - 49,0%, IC95% [-65,0 . -33,1] . p<0,0001), dans une population toutefois relativement âgée pour cette pathologie (âge moyen de 41 ans), avec un taux de LDL-c médian à l’inclusion de 2,0 g/l et ayant en majorité des an-técédents de maladie coronarienne . • du besoin médical insuffisamment couvert à disposer de médicaments efficaces et bien tolé-rés permettant de diminuer le recours aux LDL-aphérèses, chez des patients non contrôlés malgré un traitement hypolipémiant optimisé, notamment ceux ayant une mutation bi-allélique sur le gène LDLR, dépourvus de récepteurs LDLR fonctionnels . • de son profil de tolérance acceptable à ce jour, Mais au regard : • des incertitudes sur le profil de tolérance du fait d’un nouveau mécanisme d’action et d’un recul limité (données de sécurité < 2 ans) . • de l’absence de données sur des critères de jugement cliniquement pertinents de morbi-mortalité . • de l’absence de comparaison directe par rapport aux autres hypolipémiants dans cette indica-tion . • de l’absence de donnée robuste de qualité de vie, la Commission de la Transparence considère que EVKEEZA (évinacumab) apporte une amé-lioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie de prise en charge des patients adultes et des adolescents âgés de 12 ans et plus atteints d’hypercholestérolémie homozygote familiale, en complément d’un régime alimentaire et d’autres thérapies réduisant le taux de cholestérol des LDL-c. |
| Code dossier HAS | CT-19900 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
Avis SMR (Service Médical Rendu)
▸ 02/09/2025 Modr — Extension d'indication Avis le plus récent
| Date de l'avis | 02/09/2025 |
| Valeur SMR | Modr |
| Motif | Extension d'indication |
| Libellé | Le service médical rendu par EVKEEZA (évinacumab) 150 mg/ml, solution à diluer pour perfusion, est modéré dans l’indication de l’AMM. |
| Code dossier HAS | CT-21220 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 24/04/2024 Important — Extension d'indication
| Date de l'avis | 24/04/2024 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Extension d'indication |
| Libellé | Le service médical rendu par EVKEEZA (évinacumab) 150 mg/ml, solution à diluer pour perfusion, est important dans l’indication de l’AMM. |
| Code dossier HAS | CT-20699 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 24/04/2024 Important — Réévaluation ASMR
| Date de l'avis | 24/04/2024 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Réévaluation ASMR |
| Libellé | Le service médical rendu par EVKEEZA (évinacumab) reste important dans l’indication de l’AMM. |
| Code dossier HAS | CT-20698 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 30/08/2023 Important — Réévaluation ASMR
| Date de l'avis | 30/08/2023 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Réévaluation ASMR |
| Libellé | Le service médical rendu par EVKEEZA (évinacumab) reste important dans l’indication de l’AMM. |
| Code dossier HAS | CT-20205 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 19/10/2022 Important — Inscription (CT)
| Date de l'avis | 19/10/2022 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Le service médical rendu par EVKEEZA (évinacumab) est important dans l’indication de l’AMM. |
| Code dossier HAS | CT-19900 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
📊 Statistiques de remboursement (Assurance Maladie)
Nombre de boîtes remboursées par année
Pharmacie de ville
Hôpital
| Indicateur | 2015 | 2016 | 2017 | 2018 | 2019 | 2020 | 2021 | 2022 | 2023 | 2024 | 2025 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 💊 Boîtes ville | |||||||||||
| 🏥 Boîtes hôpital | |||||||||||
| ∑ Boîtes total | |||||||||||
| ∑ Base remboursement | |||||||||||
| ∑ Montant remboursé |
Source : Données ouvertes de l'Assurance Maladie (Open MEDIC) — pharmacies de ville et établissements hospitaliers.
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