TRANSLARNA 1000 mg, granulés pour suspension buvable

Titulaire AMM : PTC THERAPEUTICS INTERNATIONAL (IRLANDE)

Non commercialisée granulés pour suspension buvable orale

Informations sur le médicament

Dénomination	TRANSLARNA 1000 mg, granulés pour suspension buvable
Fabricant / Titulaire	PTC THERAPEUTICS INTERNATIONAL (IRLANDE)
Forme pharmaceutique	granulés pour suspension buvable
Voie d'administration	orale
Conditions de prescription	prescription réservée aux spécialistes et services NEUROLOGIE prescription réservée aux spécialistes et services PEDIATRIE médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement prescription hospitalière liste I À quoi correspondent ces classifications ? Liste I Risques élevés. Ordonnance obligatoire, valable 3 mois max, délivrance uniquement sur ordonnance originale. Liste II Risques modérés. Ordonnance obligatoire, valable 12 mois max. Stupéfiants Ordonnance sécurisée, quantité limitée à 28 jours, délivrance fractionnée. Réservé à l'usage hospitalier Non disponible en pharmacie de ville. Prescription réservée aux spécialistes Primo-prescription par spécialiste obligatoire. Renouvellement possible par le médecin traitant. Source : Code de la santé publique — Art. L.5132-1 ↗
Disponibilité	Alerte

Mise sur le marché

État	Non commercialisée
Date AMM	31/07/2014
Statut autorisation	Autorisation archivée
Type de procédure	Procédure centralisée
N° autorisation EU	EU/1/13/902
Titulaire	PTC THERAPEUTICS INTERNATIONAL (IRLANDE)
Code CIS	68469328
Code CIP13	3400927959370

Notice officielle européenne

Source : Agence Européenne des Médicaments (EMA)

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Présentations commercialisées

💊 30 sachet(s) aluminium

CIP13 : 3400927959370 · Présentation active · Arrêt de commercialisation (le médicament n'a plus d'autorisatio
Date : 28/03/2025 · Collectivités : non

Composition chimique

granulés

1000 mg de ATALUREN dans un sachet

Principe actif

Avis ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu)

▸ 23/10/2019 Pas d'amélioration (V) — Extension d'indication Avis le plus récent

Date de l'avis	23/10/2019
Valeur ASMR	Pas d'amélioration (V)
Motif	Extension d'indication
Libellé	Compte tenu : des résultats d’efficacité reposant sur l’évaluation après 28 semaines de traitement de critères cliniques fonctionnels qui étaient des critères de jugement secondaires, issus d’une étude de phase II, ouverte, non comparative, de la faible ampleur des évolutions constatées sur les différents critères cliniques fonctionnels, mais avec toutefois une évolution homogène de ces critères suggérant une faible amélioration avec TRANSLARNA, des limites d’interprétation de ces résultats compte tenu de l’absence de groupe contrôle, de la difficulté d’interprétation de la mise en perspective des résultats de l’étude de phase II avec ceux d’une cohorte historique, du profil de tolérance de TRANSLARNA qui apparait favorable, du besoin médical identifié mal couvert, la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 2 ans à 5 ans, qui comprend notamment des corticostéroïdes et soins de support.
Code dossier HAS	CT-17722
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▸ 05/07/2017 Pas d'amélioration (V) — Réévaluation SMR et ASMR

Date de l'avis	05/07/2017
Valeur ASMR	Pas d'amélioration (V)
Motif	Réévaluation SMR et ASMR
Libellé	Au vu des données disponibles et compte tenu : • du choix d’un critère de jugement peu cliniquement pertinent, • de l’absence de démonstration d’une efficacité de TRANSLARNA versus placebo, • des limites d’interprétation des résultats des analyses en sous-groupes et de la méta-analyse des études de phase IIb et III, • de l’absence de données, comme demandé par la Commission, permettant d’apprécier l’impact de ce traitement sur l’âge de la perte de la marche, la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans ou plus, qui comprend notamment des corticostéroïdes.
Code dossier HAS	CT-15820
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

▸ 21/01/2015 Amélioration mineure (IV) — Inscription (CT)

Date de l'avis	21/01/2015
Valeur ASMR	Amélioration mineure (IV)
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Au vu des données disponibles, qui suggèrent : • un bénéfice potentiel, mal démontré et modeste, en termes de ralentissement de la perte de la marche chez certains enfants atteints de myopathie de Duchenne, • une tolérance acceptable, mais, considérant l’absence actuelle de données permettant d’apprécier l’impact du traitement sur l’âge de la perte de la marche, la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge en raison de la gravité de la maladie et de l’absence d’alternative thérapeutique disposant d’une AMM validée.
Code dossier HAS	CT-13938
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Avis SMR (Service Médical Rendu)

▸ 23/10/2024 Insuffisant (radiation) — Réévaluation suite à résultats étude post-inscript Avis le plus récent

Date de l'avis	23/10/2024
Valeur SMR	Insuffisant (radiation)
Motif	Réévaluation suite à résultats étude post-inscript
Libellé	Le service médical rendu par TRANSLARNA 125 mg, 250 mg, 1 000 mg (ataluren), granulés pour suspension buvable, est insuffisant dans l’indication de l’AMM pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale.
Code dossier HAS	CT-20679
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▸ 23/10/2019 Faible — Extension d'indication

Date de l'avis	23/10/2019
Valeur SMR	Faible
Motif	Extension d'indication
Libellé	Le service médical rendu par TRANSLARNA (ataluren) est faible dans l’extension d’indication de l’AMM.
Code dossier HAS	CT-17722
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▸ 05/07/2017 Faible — Réévaluation SMR et ASMR

Date de l'avis	05/07/2017
Valeur SMR	Faible
Motif	Réévaluation SMR et ASMR
Libellé	Le service médical rendu par TRANSLARNA est faible dans l’indication de l’AMM.
Code dossier HAS	CT-15820
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▸ 21/01/2015 Mod�r� — Inscription (CT)

Date de l'avis	21/01/2015
Valeur SMR	Mod�r�
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Le service médical rendu par TRANSLARNA est modéré dans l’indication de l’AMM.
Code dossier HAS	CT-13938
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

📊 Statistiques de remboursement (Assurance Maladie)

Nombre de boîtes remboursées par année

Pharmacie de ville Hôpital

Indicateur	2015	2016	2017	2018	2019	2020	2021	2022	2023	2024	2025
💊 Boîtes ville
🏥 Boîtes hôpital
∑ Boîtes total
∑ Base remboursement
∑ Montant remboursé

Source : Données ouvertes de l'Assurance Maladie (Open MEDIC) — pharmacies de ville et établissements hospitaliers.

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