SEPHIENCE 250 mg, poudre orale en sachet
Titulaire AMM : PTC THERAPEUTICS INTERNATIONAL (IRLANDE)
Informations sur le médicament
⚠
Ce médicament est soumis à une surveillance renforcée.
Tout effet indésirable suspecté doit être signalé.
| Dénomination | SEPHIENCE 250 mg, poudre orale en sachet |
| Fabricant / Titulaire | PTC THERAPEUTICS INTERNATIONAL (IRLANDE) |
| Forme pharmaceutique | poudre |
| Voie d'administration | orale |
| Conditions de prescription |
prescription hospitalière
liste I À quoi correspondent ces classifications ?
|
Mise sur le marché
| État | Commercialisée |
| Date AMM | 19/06/2025 |
| Statut autorisation | Autorisation active |
| Type de procédure | Procédure centralisée |
| N° autorisation EU | EU/1/25/1939 |
| Titulaire | PTC THERAPEUTICS INTERNATIONAL (IRLANDE) |
| Code CIS | 66347126 |
| Code CIP13 | 3400930318881 |
Notice officielle européenne
Source : Agence Européenne des Médicaments (EMA)
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Présentations commercialisées
💊 30 sachet(s) polytéréphtalate (PET) PE-aluminium polyéthylène
CIP13 : 3400930318881
· Présentation active
· Déclaration de commercialisation
Date : 27/04/2026 · Collectivités : non
Date : 27/04/2026 · Collectivités : non
Composition chimique
poudre
250 mg de SÉPIAPTÉRINE dans un sachet
Principe actif
Avis ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu)
▸ 10/06/2026 Amélioration mineure (IV) — Inscription (CT) Avis le plus récent
| Date de l'avis | 10/06/2026 |
| Valeur ASMR | Amélioration mineure (IV) |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Prenant en compte : • la supériorité de la sépiaptérine démontrée à court terme en matière de diminution du taux sanguin de phénylalanine en comparaison à la sépiaptérine et au placebo, critère de jugement biologique pertinent dans la PCU, avec une quantité d’effet jugée significative, • le fait que le bénéfice ait été démontré chez des patients préalablement sélectionnés comme répondeurs à la sépiaptérine, avec une sous-représentation des patients atteints de PCU classique (forme la plus sévère de la maladie), • la qualité non optimale de cette démonstration dans l’étude AMPLIPHY qui a pu conduire à une surestimation du bénéfice observé versus saproptérine, du fait que l’étude ait été conduite en ouvert et que des patients non répondeurs au test à la saproptérine aient été inclus contrairement à l’indication AMM validée en France tandis que seuls les patients répondeurs à la sépiaptérine ont été randomisés, • l’absence de données permettant d’évaluer de façon robuste le bénéfice versus saproptérine dans certaines sous-populations, à savoir chez les patients non répondeurs au test au BH4 et ceux atteints de PCU classique compte tenu du faible nombre de patients inclus, et chez les patients avec un taux de phénylalanine < 600 µmol/L à l’inclusion au regard de l’analyse en sous-groupe suggérant que le bénéfice pourrait être moindre dans cette population (cf. figure 5 de l’avis), • l’absence de bénéfice démontré sur la qualité de vie, • le profil de tolérance acceptable, la Commission considère que SEPHIENCE 250 mg et 1 000 mg (sépiaptérine), poudre orale en sachet, apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) par rapport à la saproptérine dans l’indication de l’AMM. |
| Code dossier HAS | CT-21738 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
Avis SMR (Service Médical Rendu)
▸ 10/06/2026 Important — Inscription (CT) Avis le plus récent
| Date de l'avis | 10/06/2026 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Le service médical rendu par SEPHIENCE (sépiaptérine) 250 mg et 1 000 mg, poudre orale en sachet, est important dans l’indication de l’AMM. |
| Code dossier HAS | CT-21738 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
📊 Statistiques de remboursement (Assurance Maladie)
Nombre de boîtes remboursées par année
Pharmacie de ville
Hôpital
| Indicateur | 2015 | 2016 | 2017 | 2018 | 2019 | 2020 | 2021 | 2022 | 2023 | 2024 | 2025 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 💊 Boîtes ville | |||||||||||
| 🏥 Boîtes hôpital | |||||||||||
| ∑ Boîtes total | |||||||||||
| ∑ Base remboursement | |||||||||||
| ∑ Montant remboursé |
Source : Données ouvertes de l'Assurance Maladie (Open MEDIC) — pharmacies de ville et établissements hospitaliers.
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