LIBMELDY 2-10 x 1 000 000 cellules / ml, dispersion pour perfusion — Atidarsagene autotemcel

Titulaire AMM : ORCHARD THERAPEUTICS (NETHERLANDS) (PAYS-BAS)

Commercialisée dispersion pour perfusion intraveineuse Médicament d'Intérêt Thérapeutique Majeur ⚠ Surveillance renforcée

Informations sur le médicament

⚠ Ce médicament est soumis à une surveillance renforcée. Tout effet indésirable suspecté doit être signalé.

Dénomination	LIBMELDY 2-10 x 1 000 000 cellules / ml, dispersion pour perfusion
Fabricant / Titulaire	ORCHARD THERAPEUTICS (NETHERLANDS) (PAYS-BAS)
Forme pharmaceutique	dispersion pour perfusion
Voie d'administration	intraveineuse
Conditions de prescription	réservé à l'usage HOSPITALIER prescription réservée aux spécialistes et services NEUROLOGIE prescription réservée aux spécialistes et services PEDIATRIE médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement liste I À quoi correspondent ces classifications ? Liste I Risques élevés. Ordonnance obligatoire, valable 3 mois max, délivrance uniquement sur ordonnance originale. Liste II Risques modérés. Ordonnance obligatoire, valable 12 mois max. Stupéfiants Ordonnance sécurisée, quantité limitée à 28 jours, délivrance fractionnée. Réservé à l'usage hospitalier Non disponible en pharmacie de ville. Prescription réservée aux spécialistes Primo-prescription par spécialiste obligatoire. Renouvellement possible par le médecin traitant. Source : Code de la santé publique — Art. L.5132-1 ↗
Fiche BDPM	Voir sur medicaments.gouv.fr ↗
Intérêt thérapeutique	MITM — Oui

Mise sur le marché

État	Commercialisée
Date AMM	17/12/2020
Statut autorisation	Autorisation active
Type de procédure	Procédure centralisée
N° autorisation EU	EU/1/20/1493
Titulaire	ORCHARD THERAPEUTICS (NETHERLANDS) (PAYS-BAS)
Code CIS	63621440
Code CIP13	3400955079521
Code ATC	A16AB21

Classification ATC

Groupe anatomique principalASystème digestif et métabolisme

Sous-groupe thérapeutiqueA16Autres produits du tractus digestif et du métabolisme

Sous-groupe pharmacologiqueA16AAutres produits du tractus digestif et du métabolisme

Sous-groupe chimiqueA16ABEnzymes

Sous-groupe substance chimiqueA16AB21atidarsagene autotemcel

Notice officielle européenne

Source : Agence Européenne des Médicaments (EMA)

↓ PDF

Présentations commercialisées

💊 poche (s) EVA : éthylène vinyl acétate copolymère suremballée(s)/surpochée(s) de 10 - 20 mL - 1 ou plusieurs poches

CIP13 : 3400955079521 · Présentation active · Déclaration de commercialisation
Date : 30/11/2021 · Collectivités : non

Composition chimique

dispersion

2-10 x 1 000 000 cellules de POPULATION ENRICHIE EN CELLULES CD34+ AUTOLOGUES CONTENANT DES CELLULES SOUCHES ET PROGÉNITRICES HÉMATOPOÏÉTIQUES TRANSDUITES EX VIVO AVEC UN VECTEUR LENTIVIRAL CODANT POUR L&RSQUO;ARYLSULFATASE A (ARSA) HUMAINE dans 1 mL de dispersion

Principe actif

Avis ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu)

▸ 06/11/2024 Amélioration mineure (IV) — Inscription (CT) Avis le plus récent

Date de l'avis	06/11/2024
Valeur ASMR	Amélioration mineure (IV)
Motif	Inscription (CT)
Libellé	LIBMELDY (atidarsagène autotemcel) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge des enfants symptomatiques, présentant des manifestations cliniques précoces de la maladie, qui ont conservé la capacité de marcher indépendamment et avant l’apparition du déclin cognitif, atteints de la forme juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) de leucodystrophie métachromatique.
Code dossier HAS	CT-20867
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

▸ 06/11/2024 Amélioration modérée (III) — Inscription (CT)

Date de l'avis	06/11/2024
Valeur ASMR	Amélioration modérée (III)
Motif	Inscription (CT)
Libellé	LIBMELDY (atidarsagène autotemcel) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la prise en charge des enfants asymptomatiques sans manifestation clinique de la maladie, que ce soit en termes d’atteinte motrice, cognitive et/ou comportementale, atteints de la forme infantile tardive (se manifestant avant 30 mois) ou juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) de leucodystrophie métachromatique.
Code dossier HAS	CT-20867
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

▸ 21/04/2021 Amélioration modérée (III) — Inscription (CT)

Date de l'avis	21/04/2021
Valeur ASMR	Amélioration modérée (III)
Motif	Inscription (CT)
Libellé	LIBMELDY apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la prise en charge des enfants asymptomatiques sans manifestation clinique de la maladie, que ce soit en termes d’atteinte motrice, cognitive et/ou comportementale, atteints de forme infantile tardive (se manifestant avant 30 mois) ou juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) de leucodystrophie métachromatique.
Code dossier HAS	CT-18847
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

Avis SMR (Service Médical Rendu)

▸ 06/11/2024 Important — Inscription (CT) Avis le plus récent

Date de l'avis	06/11/2024
Valeur SMR	Important
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Le service médical rendu par LIBMELDY (atidarsagène autotemcel) est important dans les indications de l’AMM.
Code dossier HAS	CT-20867
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

▸ 21/04/2021 Important — Inscription (CT)

Date de l'avis	21/04/2021
Valeur SMR	Important
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Le service médical rendu par LIBMELDY (Population autologue enrichie en cellules CD34+ qui contient des cellules souches progénitrices hématopoïétiques transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral codant le gène de l’arylsulfatase A humaine) est important uniquement chez les enfants asymptomatiques sans manifestation clinique de la maladie, que ce soit en termes d’atteinte motrice, cognitive et/ou comportementale, atteints de la forme infantile tardive (se manifestant avant 30 mois) ou juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) de leucodystrophie métachromatique.
Code dossier HAS	CT-18847
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

▸ 21/04/2021 Insuffisant (radiation) — Inscription (CT)

Date de l'avis	21/04/2021
Valeur SMR	Insuffisant (radiation)
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Le service médical rendu par LIBMELDY (Population autologue enrichie en cellules CD34+ qui contient des cellules souches progénitrices hématopoïétiques transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral codant le gène de l’arylsulfatase A humaine) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale chez les autres enfants du périmètre de l’AMM correspondant aux enfants symptomatiques, présentant des manifestations cliniques précoces de la maladie, qui ont conservé la capacité de marcher indépendamment et avant l’apparition du déclin cognitif, atteints de la forme juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) de leucodystrophie métachromatique.
Code dossier HAS	CT-18847
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

📊 Statistiques de remboursement (Assurance Maladie)

Nombre de boîtes remboursées par année

Pharmacie de ville Hôpital

Indicateur	2015	2016	2017	2018	2019	2020	2021	2022	2023	2024	2025
💊 Boîtes ville
🏥 Boîtes hôpital
∑ Boîtes total
∑ Base remboursement
∑ Montant remboursé

Source : Données ouvertes de l'Assurance Maladie (Open MEDIC) — pharmacies de ville et établissements hospitaliers.

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