AYVAKYT 100 mg, comprimé pelliculé — Avapritinib

Titulaire AMM : BLUEPRINT MEDICINES (PAYS-BAS))

Commercialisée comprimé pelliculé orale Médicament d'Intérêt Thérapeutique Majeur ⚠ Surveillance renforcée

Informations sur le médicament

⚠ Ce médicament est soumis à une surveillance renforcée. Tout effet indésirable suspecté doit être signalé.

Dénomination	AYVAKYT 100 mg, comprimé pelliculé
Fabricant / Titulaire	BLUEPRINT MEDICINES (PAYS-BAS))
Forme pharmaceutique	comprimé pelliculé
Voie d'administration	orale
Conditions de prescription	médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement prescription réservée aux spécialistes et services ONCOLOGIE MEDICALE prescription réservée aux spécialistes et services MEDECINE INTERNE prescription hospitalière liste I prescription réservée aux médecins compétents en CANCEROLOGIE À quoi correspondent ces classifications ? Liste I Risques élevés. Ordonnance obligatoire, valable 3 mois max, délivrance uniquement sur ordonnance originale. Liste II Risques modérés. Ordonnance obligatoire, valable 12 mois max. Stupéfiants Ordonnance sécurisée, quantité limitée à 28 jours, délivrance fractionnée. Réservé à l'usage hospitalier Non disponible en pharmacie de ville. Prescription réservée aux spécialistes Primo-prescription par spécialiste obligatoire. Renouvellement possible par le médecin traitant. Source : Code de la santé publique — Art. L.5132-1 ↗
Fiche BDPM	Voir sur medicaments.gouv.fr ↗
Intérêt thérapeutique	MITM — Oui

Mise sur le marché

État	Commercialisée
Date AMM	24/09/2020
Statut autorisation	Autorisation active
Type de procédure	Procédure centralisée
N° autorisation EU	EU/1/20/1473
Titulaire	BLUEPRINT MEDICINES (PAYS-BAS))
Code CIS	64069767
Code CIP13	3400930214756
Code ATC	L01EX18

Classification ATC

Groupe anatomique principalLAgents antinéoplasiques et immunomodulants

Sous-groupe thérapeutiqueL01Agents antinéoplasiques

Sous-groupe pharmacologiqueL01EInhibiteurs de protéine kinase

Sous-groupe chimiqueL01EXAutres inhibiteurs de protéine kinase

Sous-groupe substance chimiqueL01EX18avapritinib

Notice officielle européenne

Source : Agence Européenne des Médicaments (EMA)

↓ PDF

Présentations commercialisées

💊 1 flacon polyéthylène haute densité (PEHD) avec fermeture de sécurité enfant de 30 comprimé(s)

CIP13 : 3400930214756 · Présentation active · Déclaration de commercialisation
Date : 01/04/2021 · Collectivités : oui
Remboursement SS : 100%

Prix de vente : 16,985,51 €

dont 16,984,49 € + honoraires 1,02 €

Composition chimique

comprimé

100 mg de AVAPRITINIB dans un comprimé

Principe actif

Avis ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu)

▸ 28/05/2025 Pas d'amélioration (V) — Réévaluation suite à résultats étude post-inscript Avis le plus récent

Date de l'avis	28/05/2025
Valeur ASMR	Pas d'amélioration (V)
Motif	Réévaluation suite à résultats étude post-inscript
Libellé	Compte tenu : • de la qualité peu robuste de la démonstration initiale de son efficacité en termes de taux de réponse tumorale basée sur les résultats dans un sous-groupe de patients (N = 38) issu d’une étude de phase I ouverte non comparative et sur la comparaison externe avec une cohorte historique non prévue au protocole, • du profil de tolérance de l’avapritinib (nombreux effets indésirables incluant notamment la survenue de troubles neurologiques graves), • des incertitudes sur son effet sur le pronostic, • de l’absence d’évaluation de la qualité de vie, • et de l’absence de donnée clinique nouvelle susceptible de remettre en cause l’évaluation initiale, la Commission considère qu’AYVAKYT (avapritinib) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge des patients adultes atteints de tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST) non résécables ou métastatiques porteuses de la mutation D842V du récepteur alpha du facteur de croissance dérivé des plaquettes (PDGFRA).
Code dossier HAS	CT-21023
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

▸ 21/09/2022 Amélioration mineure (IV) — Extension d'indication

Date de l'avis	21/09/2022
Valeur ASMR	Amélioration mineure (IV)
Motif	Extension d'indication
Libellé	En prenant en compte : • les données de l’étude pivot de phase II non comparative ayant montré un taux de réponse global de 59,6% dans une cohorte de patients en majorité en échec à la midostaurine, • le besoin médical à cette ligne de traitement (faible niveau de preuve des alternatives disponibles), • les données de la comparaison indirecte suggérant une supériorité du traitement par rapport aux alternatives disponibles malgré les limites méthodologiques relevées, La Commission estime qu’AYVAKYT (avapritinib) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie de prise en charge des patients adultes atteints de mastocytose systémique agressive (ASM), de mastocytose systémique associée à un néoplasme hématologique (SM-AHN) ou de leucémie à mastocytes (MCL), après au moins un traitement systémique.
Code dossier HAS	CT-19825
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

▸ 10/03/2021 Pas d'amélioration (V) — Inscription (CT)

Date de l'avis	10/03/2021
Valeur ASMR	Pas d'amélioration (V)
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Compte tenu : • de la qualité peu robuste de la démonstration de son efficacité en termes de taux de réponse tumorale basée sur les résultats dans un sous-groupe de patients (N = 38) issu d’une étude de phase I ouverte non comparative et sur la comparaison externe avec une cohorte historique non prévue au protocole, • de l’absence d’évaluation de la qualité de vie et, • du profil de tolérance de l’avapritinib (nombreux effets indésirables incluant notamment la survenue de troubles neurologiques graves), • des incertitudes sur le maintien de l’efficacité et de son effet sur le pronostic ainsi que des incertitudes sur le profil de tolérance au long cours de l’avapritinib, la Commission considère qu’en l’état actuel des connaissances, AYVAKYT (avapritinib) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge des patients adultes atteints de tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST) non résécables ou métastatiques porteuses de la mutation D842V du récepteur alpha du facteur de croissance dérivé des plaquettes (PDGFRA).
Code dossier HAS	CT-18953
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

Avis SMR (Service Médical Rendu)

▸ 28/05/2025 Important — Réévaluation suite à résultats étude post-inscript Avis le plus récent

Date de l'avis	28/05/2025
Valeur SMR	Important
Motif	Réévaluation suite à résultats étude post-inscript
Libellé	Le service médical rendu par AYVAKYT 100, 200 et 300 mg, comprimés pelliculés (avapriti-nib), reste important dans cette indication de l’AMM.
Code dossier HAS	CT-21023
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

▸ 21/09/2022 Faible — Extension d'indication

Date de l'avis	21/09/2022
Valeur SMR	Faible
Motif	Extension d'indication
Libellé	Le service médical rendu par AYVAKYT (avapritinib) est faible dans l’extension d’indication « en monothérapie pour le traitement de patients adultes atteints de mastocy-tose systémique agressive (ASM), de mastocytose systémique associée à un néoplasme hématologique (SM-AHN) ou de leucémie à mastocytes (MCL), après au moins un traite-ment systémique. »
Code dossier HAS	CT-19825
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

▸ 10/03/2021 Important conditionnel — Inscription (CT)

Date de l'avis	10/03/2021
Valeur SMR	Important conditionnel
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Le service médical rendu par AYVAKYT (avapritinib) est important dans l’indication de l’AMM. La Commission conditionne le maintien du SMR IMPORTANT à la réévaluation d’AYVAKYT (avapritinib) dans un délai maximal de 3 ans, sur la base notamment des résultats : • de l’étude BLU-285-1303 de phase III ouverte, randomisée, en cours, comparant l’avapritinib au régorafénib chez des patients atteints de GIST localement avancés non résécables ou métastatiques (résultats attendus en juin 2021), • d’un registre exhaustif recensant tous les patients atteints de GIST non résécable ou métastatique traités par avapritinib (AYVAKYT) en France (cf. recommandations de la Commission).
Code dossier HAS	CT-18953
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗