VIMIZIM 1 mg/ml, solution à diluer pour perfusion
Titulaire AMM : BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED (IRLANDE)
Informations sur le médicament
⚠
Ce médicament est soumis à une surveillance renforcée.
Tout effet indésirable suspecté doit être signalé.
| Dénomination | VIMIZIM 1 mg/ml, solution à diluer pour perfusion |
| Fabricant / Titulaire | BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED (IRLANDE) |
| Forme pharmaceutique | solution à diluer pour perfusion |
| Voie d'administration | intraveineuse |
| Conditions de prescription |
prescription hospitalière
liste I les premières administrations doivent être effectuées en milieu hospitalier À quoi correspondent ces classifications ?
|
Mise sur le marché
| État | Commercialisée |
| Date AMM | 28/04/2014 |
| Statut autorisation | Autorisation active |
| Type de procédure | Procédure centralisée |
| N° autorisation EU | EU/1/14/914 |
| Titulaire | BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED (IRLANDE) |
| Code CIS | 61673965 |
| Code CIP13 | 3400958672705 |
Notice officielle européenne
Source : Agence Européenne des Médicaments (EMA)
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Présentations commercialisées
💊 1 flacon(s) en verre
CIP13 : 3400958672705
· Présentation active
· Déclaration de commercialisation
Date : 28/04/2014 · Collectivités : oui
Date : 28/04/2014 · Collectivités : oui
Composition chimique
solution
1 mg de ÉLOSULFASE ALFA dans 1 ml de solution
Principe actif
Avis ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu)
▸ 21/06/2023 Amélioration mineure (IV) — Réévaluation suite à résultats étude post-inscript Avis le plus récent
| Date de l'avis | 21/06/2023 |
| Valeur ASMR | Amélioration mineure (IV) |
| Motif | Réévaluation suite à résultats étude post-inscript |
| Libellé | Compte tenu : • des données initiales évaluées par la Commission qui avaient montré une efficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) uniquement sur le test de marche à 6 minutes dans des études réalisées à court terme (48 semaines), sans bénéfice démontré en termes de manifestations cliniques de la maladie et de pronostic à long terme, • des nouvelles données cliniques avec un recul plus important (120 semaines) mais restant néanmoins limité compte tenu de l’évolution lente de cette maladie, • des limites de ces données portant uniquement sur des patients peu sévèrement atteints car en capacité de marcher, de l’absence d’information sur l’impact de VIMIZIM (elosulfase alpha) sur l’évolution de la taille, critère de jugement cliniquement pertinent dans cette maladie, • de l’analyse des données du registre qui ne permet pas de lever les incertitudes sur l’efficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) relevées dans les études cliniques, • de l’absence d’information sur l’impact du traitement par VIMIZIM (elosulfase alpha) sur un éventuel moindre recours à la chirurgie, laquelle est source de complications parfois létales, • de l’absence de résultat exploitable sur l’impact du traitement par VIMIZIM (elosulfase alpha) sur la qualité de vie dans cette maladie à impact notable sur celle-ci, • d’une efficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) qui apparait globalement modeste, • de son profil de tolérance qui apparait globalement favorable, malgré la possibilité de survenue de réactions graves à la perfusion, mais prenant compte : • la gravité de la maladie, • le besoin médical partiellement couvert, la Commission considère que VIMIZIM (elosulfase alpha) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend uniquement des soins de support à visée symptomatique, sans autre médicament autorisé. |
| Code dossier HAS | CT-20160 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 01/10/2014 Amélioration modérée (III) — Inscription (CT)
| Date de l'avis | 01/10/2014 |
| Valeur ASMR | Amélioration modérée (III) |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Considérant la gravité de la maladie, les seules alternatives thérapeutiques disponibles palliatives et l’efficacité modeste de l’elosulfase alpha sur le périmètre de marche, démontrée à court terme, la Commission estime que VIMIZIM apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) aux patients ayant un syndrome de Morquio A (mucopolysaccharidose de type IV A). |
| Code dossier HAS | CT-13698 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
Avis SMR (Service Médical Rendu)
▸ 21/06/2023 Important — Réévaluation suite à résultats étude post-inscript Avis le plus récent
| Date de l'avis | 21/06/2023 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Réévaluation suite à résultats étude post-inscript |
| Libellé | Le service médical rendu par VIMIZIM (elosulfase alpha) reste important dans l’indication de l’AMM. |
| Code dossier HAS | CT-20160 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 01/10/2014 Important — Inscription (CT)
| Date de l'avis | 01/10/2014 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Le service médical rendu par VIMIZIM est important dans l’indication de l’AMM. |
| Code dossier HAS | CT-13698 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
📊 Statistiques de remboursement (Assurance Maladie)
Nombre de boîtes remboursées par année
Pharmacie de ville
Hôpital
| Indicateur | 2015 | 2016 | 2017 | 2018 | 2019 | 2020 | 2021 | 2022 | 2023 | 2024 | 2025 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 💊 Boîtes ville | |||||||||||
| 🏥 Boîtes hôpital | |||||||||||
| ∑ Boîtes total | |||||||||||
| ∑ Base remboursement | |||||||||||
| ∑ Montant remboursé |
Source : Données ouvertes de l'Assurance Maladie (Open MEDIC) — pharmacies de ville et établissements hospitaliers.
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