OPFOLDA 65 mg, gélule — Miglustat
Titulaire AMM : AMICUS THERAPEUTICS EUROPE (IRLANDE)
Informations sur le médicament
| Dénomination | OPFOLDA 65 mg, gélule |
| Fabricant / Titulaire | AMICUS THERAPEUTICS EUROPE (IRLANDE) |
| Forme pharmaceutique | gélule |
| Voie d'administration | orale |
| Conditions de prescription |
prescription hospitalière
liste I À quoi correspondent ces classifications ?
|
| Fiche BDPM | Voir sur medicaments.gouv.fr ↗ |
| Intérêt thérapeutique | MITM — Oui |
Mise sur le marché
| État | Commercialisée |
| Date AMM | 26/06/2023 |
| Statut autorisation | Autorisation active |
| Type de procédure | Procédure centralisée |
| N° autorisation EU | EU/1/23/1737 |
| Titulaire | AMICUS THERAPEUTICS EUROPE (IRLANDE) |
| Code CIS | 61479921 |
| Code CIP13 | 3400955096313 |
| Code ATC | A16AX06 |
Classification ATC
Notice officielle européenne
Source : Agence Européenne des Médicaments (EMA)
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Présentations commercialisées
💊 1 bouteille polyéthylène haute densité (PEHD) avec fermeture de sécurité enfant de 24 gélules
CIP13 : 3400955096313
· Présentation active
· Déclaration de commercialisation
Date : 09/11/2023 · Collectivités : non
Date : 09/11/2023 · Collectivités : non
Composition chimique
gélule
65 mg de MIGLUSTAT dans une gélule
Principe actif
Avis ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu)
▸ 18/10/2023 Pas d'amélioration (V) — Inscription (CT) Avis le plus récent
| Date de l'avis | 18/10/2023 |
| Valeur ASMR | Pas d'amélioration (V) |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Compte tenu du fait que : • POMBILITI (cipaglucosidase alfa) en association avec OPFOLDA (miglustat) n’a pas démontré de supériorité par rapport à alglucosidase alfa (MYOZYME) associé au placebo sur le critère de jugement principal qui était la fonction motrice, mesurée par le test de marche de 6 minutes (6MWT pour 6-minute walk test) évalué après 52 semaines de traitement, dans la population globale incluse dans l’étude, majoritairement préalablement traitée par alglucosidase alfa, selon l’EPAR, l'effet observé est considéré comme cliniquement pertinent car la différence minimale cliniquement importante était d'environ 21 mètres dans le groupe cipaglucosidase alfa/miglustat, majoritairement préalablement traité par alglucosidase alfa, • le profil de tolérance de l’association POMBILITI (cipaglucosidase alfa) et OPFOLDA (miglustat) apparait favorable, • le besoin médical est partiellement couvert chez les patients en échec de traitement enzymatique substitutif dans cette maladie grave rare et invalidante, la Commission considère que POMBILITI (cipaglucosidase alfa) 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion et OPFOLDA (miglustat) 65 mg, gélule n’apportent pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à MYOZYME (alglucosidase alfa). |
| Code dossier HAS | CT-20406 |
Avis SMR (Service Médical Rendu)
▸ 18/10/2023 Faible — Inscription (CT) Avis le plus récent
| Date de l'avis | 18/10/2023 |
| Valeur SMR | Faible |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en a-glucosidase acide [GAA]) chez les patients préalablement traités par traitement enzymatique substitutif |
| Code dossier HAS | CT-20406 |
▸ 18/10/2023 Insuffisant (radiation) — Inscription (CT)
| Date de l'avis | 18/10/2023 |
| Valeur SMR | Insuffisant (radiation) |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en a-glucosidase acide [GAA]) chez les patients naïfs de traitement enzymatique substitutif |
| Code dossier HAS | CT-20406 |
📊 Statistiques de remboursement (Assurance Maladie)
Nombre de boîtes remboursées par année
Pharmacie de ville
Hôpital
| Indicateur | 2015 | 2016 | 2017 | 2018 | 2019 | 2020 | 2021 | 2022 | 2023 | 2024 | 2025 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 💊 Boîtes ville | |||||||||||
| 🏥 Boîtes hôpital | |||||||||||
| ∑ Boîtes total | |||||||||||
| ∑ Base remboursement | |||||||||||
| ∑ Montant remboursé |
Source : Données ouvertes de l'Assurance Maladie (Open MEDIC) — pharmacies de ville et établissements hospitaliers.
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