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KALYDECO 75 mg, granulés en sachet

Cette fiche contient les informations concernant KALYDECO 75 mg, granulés en sachet, médicament fabriqué par VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) et commercialisé en France suite à l'autorisation du mise sur le marche en date du 16/11/2015.
Ces informations proviennent sans modification de la base de données publique des médicaments et sont actualisées chaque jour à 18h30.

Informations sur le médicament

ℹ️ Dénomination KALYDECO 75 mg, granulés en sachet
🏭 Fabricant VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND)
💊 Forme pharmaceutique granulés
👅 Voie d'administration orale
⚠️⚠️ Surveillance renforcée Non
Lien BDPM https://base-donnees-publique.medicaments.gouv.fr/extrait.php?specid=68381052
Conditions de prescription prescription initiale hospitalière semestrielle
liste I
renouvellement non restreint
Médicament d'intérêt thérapeutique majeur ✅ Oui https://base-donnees-publique.medicaments.gouv.fr/extrait.php?specid=68381052

Mise sur le marché

Etat commercialisation Commercialisée
📅 Date Autorisation Mise sur le Marché 16/11/2015
Statut de l'autorisation MM Autorisation active
Type procédure d'autorisation MM Procédure centralisée
Numéro autorisation européenne EU/1/12/782

Référencement/classement

Code CIS 68381052
Code ATC R07AX02
Libelle ATC1 SYSTEME RESPIRATOIRE
Libelle ATC2 AUTRES MEDICAMENTS DE L'APPAREIL RESPIRATOIRE
Libelle ATC3 AUTRES MEDICAMENTS DE L'APPAREIL RESPIRATOIRE
Libelle ATC4 AUTRES MEDICAMENTS DU SYSTEME RESPIRATOIRE
Libelle ATC5 IVACAFTOR

Présentations commercialisées par le fabricant

Ce médicament est commercialisé sous différentes formes, appelées aussi 'présentations'

    💊 28 (4 x 7) sachets BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium (conditionnement multiple) - CIP13 : 3400930280751
    Présentation active - Déclaration de commercialisation - Date : 15/02/2024 - collectivités : ✅ aucune alerte de difficulté

    💊 56 sachet(s) (4x14) BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium - CIP13 : 3400930041000
    Présentation active - Déclaration de commercialisation - Date : 17/03/2017 - collectivités :
    Taux de remboursement SS : 65%
    Prix : 10,170,40 € + Honoraires de dispensation : 1,02 € = Prix de vente : 10,171,40 €
    Indications remboursement : Ce médicament peut être pris en charge ou remboursé par l'Assurance Maladie dans les cas suivants :

    - Mucoviscidose (maladie génétique se traduisant en particulier par une production trop importante de mucus, et qui provoque une grave atteinte de certains organes comme les poumons ou le foie), chez des enfants de plus de 6 mois et pesant de 5 à 25 kg. ; JOURNAL OFFICIEL ; 20/11/20 ✅ aucune alerte de difficulté

Avis de Amélioration du Service Médical Rendu

l'ASMR...

Date de l'avis : 18/12/2024
Valeur ASMR II
Motif Inscription (CT)
libelle Compte tenu :
• d’une efficacité et d’une tolérance de l’ivacaftor chez les nourrissons âgés d’au moins 1 mois à moins de 4 mois similaires à celles observées chez les enfants plus âgés reposant sur les résultats de la même étude de phase III non comparative,
• du profil de tolérance de l’ivacaftor qui apparait acceptable dans cette tranche d’âge,
• du besoin médical important dans la prise en charge de la mucoviscidose chez les patients porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR mentionnées dans l’AMM, en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie,
et malgré :
• le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme de l’ivacaftor,
• le faible effectif de la cohorte concernée par la tranche d’âge 1 mois à 4 mois, les données manquantes et l’absence de données comparatives à une cohorte historique, par exemple,

la Commission considère que KALYDECO (ivacaftor) 13,4 mg, 25 mg, 50 mg, 75 mg, granulés en sachet, apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 4 mois, une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les nourrissons âgés d’au moins 1 mois à moins de 4 mois, pesant de 3 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
Code dossier CT-21030
Lien avis HAS voir avis HAS
Date de l'avis : 10/04/2024
Valeur ASMR II
Motif Inscription (CT)
libelle Comme chez les patients âgés de 6 ans et plus, que KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, 60 mg/40 mg/80 mg (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) granulés en sachet en association à KALYDECO 59,5 mg, 75 mg (ivacaftor) granulés en sachet apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose des patients âgés de 2 ans à moins de 6 ans homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR ou hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d’une mutation du gène CFTR à fonction minimale.
Code dossier CT-20659
Lien avis HAS voir avis HAS
Date de l'avis : 10/04/2024
Valeur ASMR IV
Motif Inscription (CT)
libelle Comme chez les patients âgés de 6 ans et plus, que KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, 60 mg/40 mg/80 mg (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) granulés en sachet en association à KALYDECO 59,5 mg, 75 mg (ivacaftor) granulés en sachet apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose des patients âgés de 2 ans à moins de 6 ans hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d’une mutation à fonction résiduelle ou d’une mutation dite gating.
Code dossier CT-20659
Lien avis HAS voir avis HAS
Date de l'avis : 13/10/2021
Valeur ASMR Commentaires sans chiffrage de l'ASMR
Motif Réévaluation suite à résultats étude post-inscript
libelle La Commission estime que les données de cette étude ne sont pas de nature à modifier l’appréciation de l’amélioration du service médical rendu formulée dans les avis précédents du 7/11/2012, 5/11/2014, 2/03/2016, 10/7/2019, 3/06/2020, 30/06/2021.
Code dossier CT-19340
Lien avis HAS voir avis HAS
Date de l'avis : 30/06/2021
Valeur ASMR III
Motif Extension d'indication
libelle Compte tenu :
• d’une efficacité et d’une tolérance de l’ivacaftor chez les nourrissons âgés d’au moins 4 mois à moins de 6 mois similaires à celles observées chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à moins de 1 an reposant sur les résultats d’une étude de phase III non comparative,
• du profil de tolérance de l’ivacaftor qui apparait acceptable,
• du besoin médical important dans la prise en charge de la mucoviscidose en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie, relayé par l’association de patients,
et malgré :
• le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme de l’ivacaftor,
• le faible effectif des cohortes de l’étude et l’absence de données comparatives à une cohorte historique par exemple,
la Commission considère que KALYDECO (ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 6 mois, une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les nourrissons âgés d’au moins 4 mois à moins de 6 mois, pesant de 5 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
Code dossier CT-19126
Lien avis HAS voir avis HAS
Date de l'avis : 03/06/2020
Valeur ASMR II
Motif Inscription (CT)
libelle Compte tenu :
• d’une efficacité et d’une tolérance de l’ivacaftor (KALYDECO) chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à 1 an similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants âgés de 1 an et plus à moins de 2 ans, reposant sur :
• les résultats d’une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal) et la tolérance de l’ivacaftor chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à 1 an,
• les résultats sur les critères secondaires ou tertiaires biologiques, symptomatiques, de croissance staturo-pondérale et de palatabilité issus d’analyses descriptives exploratoires de cette étude,
• du profil de tolérance de l’ivacaftor qui apparait acceptable chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à 1 an,
• du besoin médical identifié en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie,
et malgré :
• le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme,
la commission de la Transparence considère que KALYDECO (ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 1 an, une amélioration du service médical rendu importante (de niveau II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à 1 an et pesant de 5 kg à moins de 25 kg, porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
Code dossier CT-18423
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Date de l'avis : 10/07/2019
Valeur ASMR II
Motif Extension d'indication
libelle Compte tenu :
• d’une efficacité et d’une tolérance de l’ivacaftor (KALYDECO) chez les enfants âgés de 12 mois à moins de 2 ans similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants de 2 ans et plus, reposant sur :
o les résultats d’une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal) et la tolérance de l’ivacaftor chez les enfants de moins de 2 ans,
o les résultats sur les critères secondaires ou tertiares biologiques, symptomatiques et de croissance staturo-pondérale (variations du taux de chlorure sudoral moyen, taille, poids, IMC, marqueurs pancréatiques et intestinaux) issus d’analyses descriptives exploratoires de cette étude,
o du profil de tolérance de l’ivacaftor qui apparait acceptable chez les enfants de 12 mois jusqu’à 2 ans,
• du recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme,
• du besoin médical identifié en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie,
la Commission considère que KALYDECO apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 2 ans, une amélioration du service médical rendu importante (de niveau II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants de 12 mois à moins de 2 ans pesant de 7 kg à moins de 25 kg, porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
Code dossier CT-17670
Lien avis HAS voir avis HAS
Date de l'avis : 02/03/2016
Valeur ASMR II
Motif Inscription (CT)
libelle Comme chez les patients de 6 ans et plus, KALYDECO apporte une amélioration du service médical rendu importante (de niveau II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants de 2 ans et plus et pesant moins de 25 kg et porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
Code dossier CT-14863
Lien avis HAS voir avis HAS

Composition chimique

Element considéré granulés
Substance 75 mg de IVACAFTOR dans un sachet
Principe actif

Médicaments sur le marché avec des présentatons différentes

Les médicaments ci-dessous sont classés dans la même catégorie ATC : R07AX02. La catégorie ATC (Anatomical Therapeutic Chemical Classification System) est une classification internationale des médicaments, développée par l’OMS, qui permet de regrouper les médicaments selon leur action thérapeutique, leur cible anatomique, et leur composition chimique.