KALYDECO 75 mg, comprimé pelliculé — Ivacaftor
Titulaire AMM : VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND)
Informations sur le médicament
| Dénomination | KALYDECO 75 mg, comprimé pelliculé |
| Fabricant / Titulaire | VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) |
| Forme pharmaceutique | comprimé pelliculé |
| Voie d'administration | orale |
| Conditions de prescription |
prescription initiale hospitalière semestrielle
liste I renouvellement non restreint À quoi correspondent ces classifications ?
|
| Fiche BDPM | Voir sur medicaments.gouv.fr ↗ |
| Intérêt thérapeutique | MITM — Oui |
Mise sur le marché
| État | Commercialisée |
| Date AMM | 25/11/2020 |
| Statut autorisation | Autorisation active |
| Type de procédure | Procédure centralisée |
| N° autorisation EU | EU/1/12/782 |
| Titulaire | VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) |
| Code CIS | 66150577 |
| Code CIP13 | 3400930220269 |
| Code ATC | R07AX02 |
Classification ATC
Notice officielle européenne
Source : Agence Européenne des Médicaments (EMA)
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Présentations commercialisées
💊 plaquette(s) (ACLAR RX) polytrifluorochloroéthylène aluminium de 28 comprimé(s)
CIP13 : 3400930220269
· Présentation active
· Déclaration de commercialisation
Date : 22/02/2022 · Collectivités : oui
Remboursement SS : 65 %
Date : 22/02/2022 · Collectivités : oui
Remboursement SS : 65 %
Prix de vente : 5,005,75 €
dont 5,004,73 € + honoraires 1,02 €
Composition chimique
comprimé
75 mg de IVACAFTOR dans un comprimé
Principe actif
Avis ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu)
▸ 27/08/2025 Amélioration importante (II) — Extension d'indication Avis le plus récent
| Date de l'avis | 27/08/2025 |
| Valeur ASMR | Amélioration importante (II) |
| Motif | Extension d'indication |
| Libellé | La Commission considère que KAFTRIO 37,5 mg/25 mg/50 mg, 75 mg/50 mg/100 mg, (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) comprimé pelliculé, KAFTRIO 60 mg/40 mg/80 mg, 75 mg/50 mg/100 mg, (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) granulés en sachet en association à KALYDECO 75 mg, 150 mg (ivacaftor) comprimé pelliculé, KALYDECO 59,5 mg, 75 mg (ivacaftor) granulés en sachet apportent une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend le comparateur pertinent (cf. paragraphe 5.2). |
| Code dossier HAS | CT-21403 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 24/09/2025 Amélioration majeure (I) — Réévaluation suite à résultats étude post-inscript
| Date de l'avis | 24/09/2025 |
| Valeur ASMR | Amélioration majeure (I) |
| Motif | Réévaluation suite à résultats étude post-inscript |
| Libellé | KAFTRIO 37,5 mg/25 mg/50 mg, 75 mg/50 mg/100 mg, (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) comprimé pelliculé, KAFTRIO 60 mg/40 mg/80 mg, 75 mg/50 mg/100 mg, (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) granulés en sachet en association à KALYDECO 75 mg, 150 mg (ivacaftor) comprimé pelliculé, KALYDECO 59,5 mg, 75 mg (ivacaftor) granulés en sachet apportent une amélioration du service médical rendu majeure (ASMR I) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents (cf. paragraphe 5.2). |
| Code dossier HAS | CT-21271 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 11/05/2022 Amélioration importante (II) — Extension d'indication
| Date de l'avis | 11/05/2022 |
| Valeur ASMR | Amélioration importante (II) |
| Motif | Extension d'indication |
| Libellé | KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte : • une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose des patients âgés de 6 à 11 ans homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR ou hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d’une mutation du gène CFTR à fonction minimale. |
| Code dossier HAS | CT-19739 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 11/05/2022 Amélioration mineure (IV) — Extension d'indication
| Date de l'avis | 11/05/2022 |
| Valeur ASMR | Amélioration mineure (IV) |
| Motif | Extension d'indication |
| Libellé | KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte : • une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose des patients âgés de 6 ans à 11 ans hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d’une mutation à fonction résiduelle ou d’une mutation dite « gating ». |
| Code dossier HAS | CT-19739 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 30/06/2021 Amélioration mineure (IV) — Inscription (CT)
| Date de l'avis | 30/06/2021 |
| Valeur ASMR | Amélioration mineure (IV) |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Compte tenu : • de la démonstration d’une efficacité modérée en termes de variation absolue de l’indice de clairance pulmonaire ICP2,5 moyenne (critère de jugement principal) jusqu’à 8 semaines de traitement avec une différence de -0,51 points (IC95% [-0,74 . -0,29] . p<0,0001) en faveur de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor) par rapport au placebo dans une étude de phase III ayant inclus une majorité de patients (77,6%) homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et une minorité (22,4%) de patients hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR, • du profil de tolérance qui apparait acceptable chez l’enfant âgé de 6 ans à 11 ans, • du besoin médical identifié dans cette maladie rare, relayé par l’association de patients, Et malgré : • les résultats exploratoires sur les paramètres biologiques, de croissance staturopondérale, symptomatiques et sur la qualité de vie de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor), • l’absence de données comparatives à ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), la Commission considère que comme chez les patients âgés de 12 ans et plus, SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del. |
| Code dossier HAS | CT-19159 |
▸ 30/06/2021 Amélioration modérée (III) — Inscription (CT)
| Date de l'avis | 30/06/2021 |
| Valeur ASMR | Amélioration modérée (III) |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Compte tenu : • de la démonstration d’une efficacité modérée en termes de variation absolue de l’indice de clairance pulmonaire ICP2,5 moyenne (critère de jugement principal) jusqu’à 8 semaines de traitement avec une différence de -0,51 points (IC95% [-0,74 . -0,29] . p<0,0001) en faveur de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor) par rapport au placebo dans une étude de phase III ayant inclus une majorité de patients (77,6%) homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et une minorité (22,4%) de patients hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR, • du profil de tolérance qui apparait acceptable chez l’enfant âgé de 6 ans à 11 ans, • du besoin médical important car non couvert en l’absence d’alternative disponible pour ces patients hétérozygotes pour la mutation F508del, relayé par l’association de patients, Et malgré : • les résultats exploratoires sur les paramètres biologiques, de croissance staturopondérale, symptomatiques et sur la qualité de vie de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor), la Commission considère que comme chez les patients de 12 ans et plus, SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus, hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs de l’une des mutations suivantes du gène CFTR : P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A¿G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G¿A, 3272 26A¿G et 3849+10kbC¿T. |
| Code dossier HAS | CT-19159 |
Avis SMR (Service Médical Rendu)
▸ 27/08/2025 Important — Extension d'indication Avis le plus récent
| Date de l'avis | 27/08/2025 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Extension d'indication |
| Libellé | Le service médical rendu par KAFTRIO 37,5 mg/25 mg/50 mg, 75 mg/50 mg/100 mg (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), comprimé pelliculé, KAFTRIO 60 mg/40 mg/80 mg, 75 mg/50 mg/100 mg (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), granulés en sachet, en association à KALYDECO 75 mg, 150 mg (ivacaftor), comprimé pelliculé, KALYDECO 59,5 mg, 75 mg (ivacaftor), granulés en sachet ,est important dans l’extension d’indication de l’AMM. |
| Code dossier HAS | CT-21403 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 24/09/2025 Important — Réévaluation suite à résultats étude post-inscript
| Date de l'avis | 24/09/2025 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Réévaluation suite à résultats étude post-inscript |
| Libellé | Le service médical rendu par KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) reste important dans l’indication de l’AMM. |
| Code dossier HAS | CT-21271 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 11/05/2022 Important — Extension d'indication
| Date de l'avis | 11/05/2022 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Extension d'indication |
| Libellé | Le service médical rendu par l’association KAFTRIO (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) + KALYDECO (ivacaftor) est important dans l’indication du traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). |
| Code dossier HAS | CT-19739 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 30/06/2021 Important — Inscription (CT)
| Date de l'avis | 30/06/2021 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Le service médical rendu par SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) est important dans l’extension d’indication de l’AMM de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) 100 mg/150 mg, comprimé pelliculé et de KALYDECO (ivacaftor) 150 mg, comprimé pelliculé et dans l’indication de l’AMM de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) 50 mg/75 mg, comprimé pelliculé et de KALYDECO (ivacaftor) 75 mg, comprimé pelliculé. |
| Code dossier HAS | CT-19159 |
📊 Statistiques de remboursement (Assurance Maladie)
Nombre de boîtes remboursées par année
Pharmacie de ville
Hôpital
| Indicateur | 2015 | 2016 | 2017 | 2018 | 2019 | 2020 | 2021 | 2022 | 2023 | 2024 | 2025 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 💊 Boîtes ville | |||||||||||
| 🏥 Boîtes hôpital | |||||||||||
| ∑ Boîtes total | |||||||||||
| ∑ Base remboursement | |||||||||||
| ∑ Montant remboursé |
Source : Données ouvertes de l'Assurance Maladie (Open MEDIC) — pharmacies de ville et établissements hospitaliers.
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