KALYDECO 59,5 mg, granulés en sachet

Titulaire AMM : VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND)

Commercialisée granulés orale

Informations sur le médicament

Dénomination	KALYDECO 59,5 mg, granulés en sachet
Fabricant / Titulaire	VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND)
Forme pharmaceutique	granulés
Voie d'administration	orale
Conditions de prescription	prescription initiale hospitalière semestrielle liste I renouvellement non restreint À quoi correspondent ces classifications ? Liste I Risques élevés. Ordonnance obligatoire, valable 3 mois max, délivrance uniquement sur ordonnance originale. Liste II Risques modérés. Ordonnance obligatoire, valable 12 mois max. Stupéfiants Ordonnance sécurisée, quantité limitée à 28 jours, délivrance fractionnée. Réservé à l'usage hospitalier Non disponible en pharmacie de ville. Prescription réservée aux spécialistes Primo-prescription par spécialiste obligatoire. Renouvellement possible par le médecin traitant. Source : Code de la santé publique — Art. L.5132-1 ↗

Mise sur le marché

État	Commercialisée
Date AMM	20/11/2023
Statut autorisation	Autorisation active
Type de procédure	Procédure centralisée
N° autorisation EU	EU/1/12/782
Titulaire	VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND)
Code CIS	62159618
Code CIP13	3400930280768

Notice officielle européenne

Source : Agence Européenne des Médicaments (EMA)

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Présentations commercialisées

💊 28 (4 x 7) sachets BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium (conditionnement multiple)

CIP13 : 3400930280768 · Présentation active · Déclaration de commercialisation
Date : 15/02/2024 · Collectivités : oui
Remboursement SS : 65 %

Prix de vente : 5,005,75 €

dont 5,004,73 € + honoraires 1,02 €

Composition chimique

granulés

59,5 mg de IVACAFTOR dans un sachet

Principe actif

Avis ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu)

▸ 27/08/2025 Amélioration importante (II) — Extension d'indication Avis le plus récent

Date de l'avis	27/08/2025
Valeur ASMR	Amélioration importante (II)
Motif	Extension d'indication
Libellé	La Commission considère que KAFTRIO 37,5 mg/25 mg/50 mg, 75 mg/50 mg/100 mg, (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) comprimé pelliculé, KAFTRIO 60 mg/40 mg/80 mg, 75 mg/50 mg/100 mg, (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) granulés en sachet en association à KALYDECO 75 mg, 150 mg (ivacaftor) comprimé pelliculé, KALYDECO 59,5 mg, 75 mg (ivacaftor) granulés en sachet apportent une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend le comparateur pertinent (cf. paragraphe 5.2).
Code dossier HAS	CT-21403
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▸ 24/09/2025 Amélioration majeure (I) — Réévaluation suite à résultats étude post-inscript

Date de l'avis	24/09/2025
Valeur ASMR	Amélioration majeure (I)
Motif	Réévaluation suite à résultats étude post-inscript
Libellé	KAFTRIO 37,5 mg/25 mg/50 mg, 75 mg/50 mg/100 mg, (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) comprimé pelliculé, KAFTRIO 60 mg/40 mg/80 mg, 75 mg/50 mg/100 mg, (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) granulés en sachet en association à KALYDECO 75 mg, 150 mg (ivacaftor) comprimé pelliculé, KALYDECO 59,5 mg, 75 mg (ivacaftor) granulés en sachet apportent une amélioration du service médical rendu majeure (ASMR I) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents (cf. paragraphe 5.2).
Code dossier HAS	CT-21271
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

▸ 18/12/2024 Amélioration importante (II) — Inscription (CT)

Date de l'avis	18/12/2024
Valeur ASMR	Amélioration importante (II)
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Compte tenu : • d’une efficacité et d’une tolérance de l’ivacaftor chez les nourrissons âgés d’au moins 1 mois à moins de 4 mois similaires à celles observées chez les enfants plus âgés reposant sur les résultats de la même étude de phase III non comparative, • du profil de tolérance de l’ivacaftor qui apparait acceptable dans cette tranche d’âge, • du besoin médical important dans la prise en charge de la mucoviscidose chez les patients porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR mentionnées dans l’AMM, en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie, et malgré : • le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme de l’ivacaftor, • le faible effectif de la cohorte concernée par la tranche d’âge 1 mois à 4 mois, les données manquantes et l’absence de données comparatives à une cohorte historique, par exemple, la Commission considère que KALYDECO (ivacaftor) 13,4 mg, 25 mg, 50 mg, 75 mg, granulés en sachet, apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 4 mois, une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les nourrissons âgés d’au moins 1 mois à moins de 4 mois, pesant de 3 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
Code dossier HAS	CT-21030
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▸ 10/04/2024 Amélioration mineure (IV) — Inscription (CT)

Date de l'avis	10/04/2024
Valeur ASMR	Amélioration mineure (IV)
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Comme chez les patients âgés de 6 ans et plus, que KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, 60 mg/40 mg/80 mg (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) granulés en sachet en association à KALYDECO 59,5 mg, 75 mg (ivacaftor) granulés en sachet apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose des patients âgés de 2 ans à moins de 6 ans hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d’une mutation à fonction résiduelle ou d’une mutation dite gating.
Code dossier HAS	CT-20659
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▸ 10/04/2024 Amélioration importante (II) — Inscription (CT)

Date de l'avis	10/04/2024
Valeur ASMR	Amélioration importante (II)
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Comme chez les patients âgés de 6 ans et plus, que KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, 60 mg/40 mg/80 mg (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) granulés en sachet en association à KALYDECO 59,5 mg, 75 mg (ivacaftor) granulés en sachet apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose des patients âgés de 2 ans à moins de 6 ans homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR ou hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d’une mutation du gène CFTR à fonction minimale.
Code dossier HAS	CT-20659
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Avis SMR (Service Médical Rendu)

▸ 27/08/2025 Important — Extension d'indication Avis le plus récent

Date de l'avis	27/08/2025
Valeur SMR	Important
Motif	Extension d'indication
Libellé	Le service médical rendu par KAFTRIO 37,5 mg/25 mg/50 mg, 75 mg/50 mg/100 mg (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), comprimé pelliculé, KAFTRIO 60 mg/40 mg/80 mg, 75 mg/50 mg/100 mg (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), granulés en sachet, en association à KALYDECO 75 mg, 150 mg (ivacaftor), comprimé pelliculé, KALYDECO 59,5 mg, 75 mg (ivacaftor), granulés en sachet ,est important dans l’extension d’indication de l’AMM.
Code dossier HAS	CT-21403
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▸ 24/09/2025 Important — Réévaluation suite à résultats étude post-inscript

Date de l'avis	24/09/2025
Valeur SMR	Important
Motif	Réévaluation suite à résultats étude post-inscript
Libellé	Le service médical rendu par KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) reste important dans l’indication de l’AMM.
Code dossier HAS	CT-21271
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▸ 18/12/2024 Important — Inscription (CT)

Date de l'avis	18/12/2024
Valeur SMR	Important
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) 13,4 mg, 25 mg, 50 mg, 75 mg, granulés en sachet, est important uniquement dans l’indication « traitement des nourrissons âgés d’au moins 1 mois à moins de 4 mois, pesant de 3 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R ».
Code dossier HAS	CT-21030
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▸ 18/12/2024 Insuffisant (radiation) — Inscription (CT)

Date de l'avis	18/12/2024
Valeur SMR	Insuffisant (radiation)
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) 13,4 mg, 25 mg, 50 mg, 75 mg, granulés en sachet, est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de l’AMM.
Code dossier HAS	CT-21030
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

▸ 10/04/2024 Important — Inscription (CT)

Date de l'avis	10/04/2024
Valeur SMR	Important
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Le service médical rendu par KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, 60 mg/40 mg/80 mg (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) granulés en sachet en association avec KALYDECO 59,5 mg, 75 mg (ivacaftor) granulés en sachet est important dans l’indication de l’AMM.
Code dossier HAS	CT-20659
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗