1. Accueil >
  2. Fabricant >
  3. VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) >
  4. kalydeco-595-mg-granules-en-sachet
Aucun résultat

KALYDECO 59,5 mg, granulés en sachet

Cette fiche contient les informations concernant KALYDECO 59,5 mg, granulés en sachet, médicament fabriqué par VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) et commercialisé en France suite à l'autorisation du mise sur le marche en date du 20/11/2023.
Ces informations proviennent sans modification de la base de données publique des médicaments et sont actualisées chaque jour à 18h30.

Informations sur le médicament

ℹ️ Dénomination KALYDECO 59,5 mg, granulés en sachet
🏭 Fabricant VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND)
💊 Forme pharmaceutique granulés
👅 Voie d'administration orale
⚠️⚠️ Surveillance renforcée Non
Conditions de prescription prescription initiale hospitalière semestrielle
liste I
renouvellement non restreint
Médicament d'intérêt thérapeutique majeur ❌ Non

Mise sur le marché

Etat commercialisation Commercialisée
📅 Date Autorisation Mise sur le Marché 20/11/2023
Statut de l'autorisation MM Autorisation active
Type procédure d'autorisation MM Procédure centralisée
Numéro autorisation européenne EU/1/12/782

Référencement/classement

Code CIS 62159618

Présentations commercialisées par le fabricant

Ce médicament est commercialisé sous différentes formes, appelées aussi 'présentations'

    💊 28 (4 x 7) sachets BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium (conditionnement multiple) - CIP13 : 3400930280768
    Présentation active - Déclaration de commercialisation - Date : 15/02/2024 - collectivités : ✅ aucune alerte de difficulté

Avis de Amélioration du Service Médical Rendu

l'ASMR...

Date de l'avis : 18/12/2024
Valeur ASMR II
Motif Inscription (CT)
libelle Compte tenu :
• d’une efficacité et d’une tolérance de l’ivacaftor chez les nourrissons âgés d’au moins 1 mois à moins de 4 mois similaires à celles observées chez les enfants plus âgés reposant sur les résultats de la même étude de phase III non comparative,
• du profil de tolérance de l’ivacaftor qui apparait acceptable dans cette tranche d’âge,
• du besoin médical important dans la prise en charge de la mucoviscidose chez les patients porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR mentionnées dans l’AMM, en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie,
et malgré :
• le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme de l’ivacaftor,
• le faible effectif de la cohorte concernée par la tranche d’âge 1 mois à 4 mois, les données manquantes et l’absence de données comparatives à une cohorte historique, par exemple,

la Commission considère que KALYDECO (ivacaftor) 13,4 mg, 25 mg, 50 mg, 75 mg, granulés en sachet, apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 4 mois, une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les nourrissons âgés d’au moins 1 mois à moins de 4 mois, pesant de 3 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
Code dossier CT-21030
Lien avis HAS voir avis HAS
Date de l'avis : 10/04/2024
Valeur ASMR II
Motif Inscription (CT)
libelle Comme chez les patients âgés de 6 ans et plus, que KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, 60 mg/40 mg/80 mg (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) granulés en sachet en association à KALYDECO 59,5 mg, 75 mg (ivacaftor) granulés en sachet apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose des patients âgés de 2 ans à moins de 6 ans homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR ou hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d’une mutation du gène CFTR à fonction minimale.
Code dossier CT-20659
Lien avis HAS voir avis HAS
Date de l'avis : 10/04/2024
Valeur ASMR IV
Motif Inscription (CT)
libelle Comme chez les patients âgés de 6 ans et plus, que KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, 60 mg/40 mg/80 mg (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) granulés en sachet en association à KALYDECO 59,5 mg, 75 mg (ivacaftor) granulés en sachet apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose des patients âgés de 2 ans à moins de 6 ans hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d’une mutation à fonction résiduelle ou d’une mutation dite gating.
Code dossier CT-20659
Lien avis HAS voir avis HAS

Composition chimique

Element considéré granulés
Substance 59,5 mg de IVACAFTOR dans un sachet
Principe actif

Médicaments sur le marché avec des présentatons différentes

Aucun résultat