KALYDECO 25 mg, granulés en sachet — Ivacaftor

Titulaire AMM : VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND)

Commercialisée granulés orale Médicament d'Intérêt Thérapeutique Majeur

Informations sur le médicament

Dénomination	KALYDECO 25 mg, granulés en sachet
Fabricant / Titulaire	VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND)
Forme pharmaceutique	granulés
Voie d'administration	orale
Conditions de prescription	prescription initiale hospitalière semestrielle liste I renouvellement non restreint À quoi correspondent ces classifications ? Liste I Risques élevés. Ordonnance obligatoire, valable 3 mois max, délivrance uniquement sur ordonnance originale. Liste II Risques modérés. Ordonnance obligatoire, valable 12 mois max. Stupéfiants Ordonnance sécurisée, quantité limitée à 28 jours, délivrance fractionnée. Réservé à l'usage hospitalier Non disponible en pharmacie de ville. Prescription réservée aux spécialistes Primo-prescription par spécialiste obligatoire. Renouvellement possible par le médecin traitant. Source : Code de la santé publique — Art. L.5132-1 ↗
Fiche BDPM	Voir sur medicaments.gouv.fr ↗
Intérêt thérapeutique	MITM — Oui

Mise sur le marché

État	Commercialisée
Date AMM	09/12/2019
Statut autorisation	Autorisation active
Type de procédure	Procédure centralisée
N° autorisation EU	EU/1/12/782
Titulaire	VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND)
Code CIS	65261329
Code CIP13	3400930195154
Code ATC	R07AX02

Classification ATC

Groupe anatomique principalRSystème respiratoire

Sous-groupe thérapeutiqueR07Autres médicaments du système respiratoire

Sous-groupe pharmacologiqueR07AAutres médicaments du système respiratoire

Sous-groupe chimiqueR07AXAutres médicaments du système respiratoire

Sous-groupe substance chimiqueR07AX02ivacaftor

Notice officielle européenne

Source : Agence Européenne des Médicaments (EMA)

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Présentations commercialisées

💊 56 sachet(s) (4x14) BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium

CIP13 : 3400930195154 · Présentation active · Déclaration de commercialisation
Date : 23/11/2020 · Collectivités : oui
Remboursement SS : 65 %
Indications : Ce médicament peut être pris en charge ou remboursé par l'Assurance Maladie dans les cas suivants :

- Mucoviscidose (maladie génétique se traduisant en particulier par une production trop importante de mucus, et qui provoque une grave atteinte de certains organes comme les poumons ou le foie), chez des enfants de plus de 6 mois et pesant de 5 à 25 kg. ; JOURNAL OFFICIEL ; 20/11/20

Prix de vente : 9,877,59 €

dont 9,876,57 € + honoraires 1,02 €

Composition chimique

granulés

25 mg de IVACAFTOR dans un sachet

Principe actif

Avis ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu)

▸ 18/12/2024 Amélioration importante (II) — Inscription (CT) Avis le plus récent

Date de l'avis	18/12/2024
Valeur ASMR	Amélioration importante (II)
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Compte tenu : • d’une efficacité et d’une tolérance de l’ivacaftor chez les nourrissons âgés d’au moins 1 mois à moins de 4 mois similaires à celles observées chez les enfants plus âgés reposant sur les résultats de la même étude de phase III non comparative, • du profil de tolérance de l’ivacaftor qui apparait acceptable dans cette tranche d’âge, • du besoin médical important dans la prise en charge de la mucoviscidose chez les patients porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR mentionnées dans l’AMM, en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie, et malgré : • le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme de l’ivacaftor, • le faible effectif de la cohorte concernée par la tranche d’âge 1 mois à 4 mois, les données manquantes et l’absence de données comparatives à une cohorte historique, par exemple, la Commission considère que KALYDECO (ivacaftor) 13,4 mg, 25 mg, 50 mg, 75 mg, granulés en sachet, apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 4 mois, une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les nourrissons âgés d’au moins 1 mois à moins de 4 mois, pesant de 3 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
Code dossier HAS	CT-21030
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▸ 13/10/2021 COMMENTAIRES SANS CHIFFRAGE DE L'ASMR — Réévaluation suite à résultats étude post-inscript

Date de l'avis	13/10/2021
Valeur ASMR	COMMENTAIRES SANS CHIFFRAGE DE L'ASMR
Motif	Réévaluation suite à résultats étude post-inscript
Libellé	La Commission estime que les données de cette étude ne sont pas de nature à modifier l’appréciation de l’amélioration du service médical rendu formulée dans les avis précédents du 7/11/2012, 5/11/2014, 2/03/2016, 10/7/2019, 3/06/2020, 30/06/2021.
Code dossier HAS	CT-19340
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▸ 30/06/2021 Amélioration modérée (III) — Extension d'indication

Date de l'avis	30/06/2021
Valeur ASMR	Amélioration modérée (III)
Motif	Extension d'indication
Libellé	Compte tenu : • d’une efficacité et d’une tolérance de l’ivacaftor chez les nourrissons âgés d’au moins 4 mois à moins de 6 mois similaires à celles observées chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à moins de 1 an reposant sur les résultats d’une étude de phase III non comparative, • du profil de tolérance de l’ivacaftor qui apparait acceptable, • du besoin médical important dans la prise en charge de la mucoviscidose en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie, relayé par l’association de patients, et malgré : • le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme de l’ivacaftor, • le faible effectif des cohortes de l’étude et l’absence de données comparatives à une cohorte historique par exemple, la Commission considère que KALYDECO (ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 6 mois, une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les nourrissons âgés d’au moins 4 mois à moins de 6 mois, pesant de 5 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
Code dossier HAS	CT-19126
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▸ 03/06/2020 Amélioration importante (II) — Inscription (CT)

Date de l'avis	03/06/2020
Valeur ASMR	Amélioration importante (II)
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Compte tenu : • d’une efficacité et d’une tolérance de l’ivacaftor (KALYDECO) chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à 1 an similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants âgés de 1 an et plus à moins de 2 ans, reposant sur : • les résultats d’une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal) et la tolérance de l’ivacaftor chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à 1 an, • les résultats sur les critères secondaires ou tertiaires biologiques, symptomatiques, de croissance staturo-pondérale et de palatabilité issus d’analyses descriptives exploratoires de cette étude, • du profil de tolérance de l’ivacaftor qui apparait acceptable chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à 1 an, • du besoin médical identifié en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie, et malgré : • le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme, la commission de la Transparence considère que KALYDECO (ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 1 an, une amélioration du service médical rendu importante (de niveau II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à 1 an et pesant de 5 kg à moins de 25 kg, porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
Code dossier HAS	CT-18423
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Avis SMR (Service Médical Rendu)

▸ 18/12/2024 Important — Inscription (CT) Avis le plus récent

Date de l'avis	18/12/2024
Valeur SMR	Important
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) 13,4 mg, 25 mg, 50 mg, 75 mg, granulés en sachet, est important uniquement dans l’indication « traitement des nourrissons âgés d’au moins 1 mois à moins de 4 mois, pesant de 3 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R ».
Code dossier HAS	CT-21030
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▸ 18/12/2024 Insuffisant (radiation) — Inscription (CT)

Date de l'avis	18/12/2024
Valeur SMR	Insuffisant (radiation)
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) 13,4 mg, 25 mg, 50 mg, 75 mg, granulés en sachet, est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de l’AMM.
Code dossier HAS	CT-21030
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▸ 13/10/2021 Important — Réévaluation suite à résultats étude post-inscript

Date de l'avis	13/10/2021
Valeur SMR	Important
Motif	Réévaluation suite à résultats étude post-inscript
Libellé	La Commission considère que le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) reste important dans l’indication de l’AMM.
Code dossier HAS	CT-19340
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▸ 30/06/2021 Important — Extension d'indication

Date de l'avis	30/06/2021
Valeur SMR	Important
Motif	Extension d'indication
Libellé	Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) est important dans l’indication de l’AMM chez les nourrissons âgés d’au moins 4 mois à moins de 6 mois.
Code dossier HAS	CT-19126
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

▸ 03/06/2020 Important — Inscription (CT)

Date de l'avis	03/06/2020
Valeur SMR	Important
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) est important dans l’indication de l’AMM pour le dosage à 25 mg et dans l’extension d’indication de l’AMM pour les dosages à 50 mg et à 75 mg.
Code dossier HAS	CT-18423
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗