SYMKEVI 100 mg/150 mg, comprimé pelliculé — Ivacaftor and tezacaftor
Titulaire AMM : VERTEX PHARMACEUTICALS (EUROPE) ROYAUME-UNI)
Informations sur le médicament
| Dénomination | SYMKEVI 100 mg/150 mg, comprimé pelliculé |
| Fabricant / Titulaire | VERTEX PHARMACEUTICALS (EUROPE) ROYAUME-UNI) |
| Forme pharmaceutique | comprimé pelliculé |
| Voie d'administration | orale |
| Conditions de prescription |
prescription initiale hospitalière semestrielle
liste I renouvellement non restreint À quoi correspondent ces classifications ?
|
| Fiche BDPM | Voir sur medicaments.gouv.fr ↗ |
| Intérêt thérapeutique | MITM — Oui |
Mise sur le marché
| État | Commercialisée |
| Date AMM | 31/10/2018 |
| Statut autorisation | Autorisation active |
| Type de procédure | Procédure centralisée |
| N° autorisation EU | EU/1/18/1306 |
| Titulaire | VERTEX PHARMACEUTICALS (EUROPE) ROYAUME-UNI) |
| Code CIS | 66848831 |
| Code CIP13 | 3400930157848 |
| Code ATC | R07AX31 |
Classification ATC
Notice officielle européenne
Source : Agence Européenne des Médicaments (EMA)
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Présentations commercialisées
💊 plaquette(s) polychlortrifluoroéthylène PVC aluminium de 28 comprimé(s)
CIP13 : 3400930157848
· Présentation active
· Déclaration de commercialisation
Date : 06/07/2021 · Collectivités : oui
Remboursement SS : 65 %
Date : 06/07/2021 · Collectivités : oui
Remboursement SS : 65 %
Prix de vente : 4,063,01 €
dont 4,061,99 € + honoraires 1,02 €
Composition chimique
comprimé
100 mg de TEZACAFTOR dans un comprimé
Principe actif
150 mg de IVACAFTOR dans un comprimé
Principe actif
Avis ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu)
▸ 30/06/2021 Amélioration mineure (IV) — Extension d'indication Avis le plus récent
| Date de l'avis | 30/06/2021 |
| Valeur ASMR | Amélioration mineure (IV) |
| Motif | Extension d'indication |
| Libellé | Compte tenu : • de la démonstration d’une efficacité modérée en termes de variation absolue de l’indice de clairance pulmonaire ICP2,5 moyenne (critère de jugement principal) jusqu’à 8 semaines de traitement avec une différence de -0,51 points (IC95% [-0,74 . -0,29] . p<0,0001) en faveur de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor) par rapport au placebo dans une étude de phase III ayant inclus une majorité de patients (77,6%) homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et une minorité (22,4%) de patients hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR, • du profil de tolérance qui apparait acceptable chez l’enfant âgé de 6 ans à 11 ans, • du besoin médical identifié dans cette maladie rare, relayé par l’association de patients, Et malgré : • les résultats exploratoires sur les paramètres biologiques, de croissance staturo-pondérale, symptomatiques et sur la qualité de vie de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor), • l’absence de données comparatives à ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), la Commission considère que comme chez les patients âgés de 12 ans et plus, SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del. |
| Code dossier HAS | CT-19158 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 30/06/2021 Amélioration modérée (III) — Extension d'indication
| Date de l'avis | 30/06/2021 |
| Valeur ASMR | Amélioration modérée (III) |
| Motif | Extension d'indication |
| Libellé | Compte tenu : • de la démonstration d’une efficacité modérée en termes de variation absolue de l’indice de clairance pulmonaire ICP2,5 moyenne (critère de jugement principal) jusqu’à 8 semaines de traitement avec une différence de -0,51 points (IC95% [-0,74 . -0,29] . p<0,0001) en faveur de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor) par rapport au placebo dans une étude de phase III ayant inclus une majorité de patients (77,6%) homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et une minorité (22,4%) de patients hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR, • du profil de tolérance qui apparait acceptable chez l’enfant âgé de 6 ans à 11 ans, • du besoin médical important car non couvert en l’absence d’alternative disponible pour ces patients hétérozygotes pour la mutation F508del, relayé par l’association de patients, Et malgré : • les résultats exploratoires sur les paramètres biologiques, de croissance staturopondérale, symptomatiques et sur la qualité de vie de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor), la Commission considère que comme chez les patients de 12 ans et plus, SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus, hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs de l’une des mutations suivantes du gène CFTR : P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A¿G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G¿A, 3272 26A¿G et 3849+10kbC¿T. |
| Code dossier HAS | CT-19158 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 13/05/2020 Amélioration mineure (IV) — Inscription (CT)
| Date de l'avis | 13/05/2020 |
| Valeur ASMR | Amélioration mineure (IV) |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Compte tenu : • de la démonstration d’une efficacité modérée en termes de variation absolue du VEMS jusqu’à 24 semaines de traitement (critère de jugement principal) en faveur de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) par rapport au placebo avec une différence intergroupe de +4,0 points (IC95% [3,1 . 4,8], p<0,0001) dans une étude de phase III, • de la démonstration d’une diminution du taux d’exacerbations pulmonaires jusqu’à 24 semaines de traitement en faveur de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) par rapport au placebo, autre critère de jugement d’intérêt dans cette maladie qui était un critère de jugement secondaire hiérarchisé (0,99/an dans le groupe placebo versus 0,64/an dans le groupe tezacaftor/ivacaftor (soit un rapport de 0,65 (IC95% [0,48 .0,88], p=0,0054), • du profil de tolérance de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) qui apparait acceptable dans cette indication, mais considérant, • l’absence de comparaison directe à ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) du fait de leur développement concomitant, • les résultats d’une comparaison indirecte ne permettant pas de hiérarchiser sans biais ces 2 traitements dans la stratégie de prise en charge de la mucoviscidose, • les résultats exploratoires en termes de bénéfice sur la qualité de vie de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor), la Commission considère que SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte, comme ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del. |
| Code dossier HAS | CT-18280 |
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▸ 13/05/2020 Amélioration modérée (III) — Inscription (CT)
| Date de l'avis | 13/05/2020 |
| Valeur ASMR | Amélioration modérée (III) |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Compte tenu : • de la démonstration d’une efficacité cliniquement pertinente en termes de variation absolue du VEMS (critère de jugement principal) avec une différence intergroupe de + 6,8 points (IC95% [5,7 . 7,8], p<0,0001) en faveur de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) par rapport au placebo dans une étude de phase III, • du résultat observé sur le score du domaine respiratoire du questionnaire CFQ-R (critère de jugement secondaire hiérarchisé) avec une différence intergroupe de 11,1 IC95% [8,7 . 13,6], p <0,0001 en faveur de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) par rapport au placebo dans cette même étude, • du profil de tolérance de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) qui apparait acceptable dans cette indication, • du besoin médical non couvert en l’absence d’alternative disponible pour ces patients hétérozygotes pour la mutation F508del, • et malgré l’absence de résultat interprétable en termes d’efficacité sur le taux d’exacerbations pulmonaires, autre critère de jugement d’intérêt dans cette maladie, évalué dans cette étude en tant que critère de jugement exploratoire, la Commission considère que SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 12 ans et plus, hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs de l’une des mutations suivantes du gène CFTR : P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A¿G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G¿A, 3272 26A¿G et 3849+10kbC¿T. |
| Code dossier HAS | CT-18280 |
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Avis SMR (Service Médical Rendu)
▸ 30/06/2021 Important — Extension d'indication Avis le plus récent
| Date de l'avis | 30/06/2021 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Extension d'indication |
| Libellé | Le service médical rendu par SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) est important dans l’extension d’indication de l’AMM de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) 100 mg/150 mg, comprimé pelliculé et de KALYDECO (ivacaftor) 150 mg, comprimé pelliculé et dans l’indication de l’AMM de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) 50 mg/75 mg, comprimé pelliculé et de KALYDECO (ivacaftor) 75 mg, comprimé pelliculé. |
| Code dossier HAS | CT-19158 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 13/05/2020 Important — Inscription (CT)
| Date de l'avis | 13/05/2020 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Le service médical rendu par SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) est important dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del ainsi que dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 12 ans et plus, hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs de l’une des mutations suivantes du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) : P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A¿G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G¿A, 3272 26A¿G et 3849+10kbC¿T. |
| Code dossier HAS | CT-18280 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
📊 Statistiques de remboursement (Assurance Maladie)
Nombre de boîtes remboursées par année
Pharmacie de ville
Hôpital
| Indicateur | 2015 | 2016 | 2017 | 2018 | 2019 | 2020 | 2021 | 2022 | 2023 | 2024 | 2025 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 💊 Boîtes ville | |||||||||||
| 🏥 Boîtes hôpital | |||||||||||
| ∑ Boîtes total | |||||||||||
| ∑ Base remboursement | |||||||||||
| ∑ Montant remboursé |
Source : Données ouvertes de l'Assurance Maladie (Open MEDIC) — pharmacies de ville et établissements hospitaliers.
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