CASGEVY 4 à 13 x 1 000 000 cellules/mL, dispersion pour perfusion

Commercialisée dispersion pour perfusion intraveineuse ⚠ Surveillance renforcée

Informations sur le médicament

⚠ Ce médicament est soumis à une surveillance renforcée. Tout effet indésirable suspecté doit être signalé.

Dénomination	CASGEVY 4 à 13 x 1 000 000 cellules/mL, dispersion pour perfusion
Fabricant / Titulaire	VERTEX PHARMACEUTICALS (EUROPE) LIMITED
Forme pharmaceutique	dispersion pour perfusion
Voie d'administration	intraveineuse
Conditions de prescription	réservé à l'usage HOSPITALIER médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement prescription réservée aux spécialistes et services HEMATOLOGIE liste I prescription réservée aux médecins compétents en maladie du sang À quoi correspondent ces classifications ? Liste I Risques élevés. Ordonnance obligatoire, valable 3 mois max, délivrance uniquement sur ordonnance originale. Liste II Risques modérés. Ordonnance obligatoire, valable 12 mois max. Stupéfiants Ordonnance sécurisée, quantité limitée à 28 jours, délivrance fractionnée. Réservé à l'usage hospitalier Non disponible en pharmacie de ville. Prescription réservée aux spécialistes Primo-prescription par spécialiste obligatoire. Renouvellement possible par le médecin traitant. Source : Code de la santé publique — Art. L.5132-1 ↗

Mise sur le marché

État	Commercialisée
Date AMM	09/02/2024
Statut autorisation	Autorisation active
Type de procédure	Procédure centralisée
N° autorisation EU	EU/1/23/1787
Titulaire	VERTEX PHARMACEUTICALS (EUROPE) LIMITED
Code CIS	66578108
Code CIP13	3400955099574

Présentations commercialisées

💊 1 ou plusieurs flacons copolymère de cyclooléfines (COC) de 1.5 mL à 20 mL. Spécifique au patient.

CIP13 : 3400955099574 · Présentation active · Déclaration de commercialisation
Date : 25/02/2025 · Collectivités : non

Composition chimique

dispersion

4 à 13 × 1 000 000 cellules de EXAGAMGLOGÈNE AUTOTEMCEL dans 1 mL de dispersion

Principe actif

Avis ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu)

Date de l'avis	28/08/2024
Valeur ASMR	V
Motif	Inscription (CT)
Libellé	CASGEVY 4 à 13 x 106 cellules/mL (exagamglogène autotemcel) napporte pas damélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents (cf. 5.2).
Code dossier HAS	CT-20799
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Date de l'avis	25/09/2024
Valeur ASMR	IV
Motif	Inscription (CT)
Libellé	CASGEVY 4 à 13 x 106 cellules/mL (exagamglogène autotemcel) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents (cf. 5.2).
Code dossier HAS	CT-20794
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Avis SMR (Service Médical Rendu)

Date de l'avis	28/08/2024
Valeur SMR	Insuffisant
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Le service médical rendu par CASGEVY 4 à 13 x 106 cellules/mL (exagamglogène autotemcel) est insuffisant pour justifier dune prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de lAMM.
Code dossier HAS	CT-20799
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Date de l'avis	28/08/2024
Valeur SMR	Modéré conditionnel
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Le service médical rendu par CASGEVY 4 à 13 x 106 cellules/mL (exagamglogène autotemcel) est modéré dans le traitement de la drépanocytose sévère uniquement chez des patients âgés de 12 à 35 ans présentant des crises vaso-occlusives récurrentes (CVO) malgré un traitement bien conduit par hydroxycarbamide éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) et pour lesquels un donneur apparenté HLA (antigène leucocytaire humain) compatible n'est pas disponible et dont la sévérité de la maladie est établie par : la mise en place d'un programme transfusionnel depuis au moins 6 mois pour épisodes vaso-occlusifs récurrents (population pédiatrique et adulte), ET/OU, pour la population adulte seulement, la persistance d'épisodes vaso-occlusifs ayant nécessité une hospitalisation conventionnelle dans l'année (>= 2 épisodes/an ou >= 1 épisode/an ayant nécessité une transfusion). La Commission conditionne le maintien du SMR modéré à sa réévaluation dans un délai maximal de 3 ans, sur la base des résultats complémentaires attendus (cf. 5.6 Demandes de données).
Code dossier HAS	CT-20799
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Date de l'avis	25/09/2024
Valeur SMR	Important conditionnel
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Le service médical rendu par CASGEVY 4 à 13 x 106 cellules/mL (exagamglogène autotemcel) est important dans lindication « traitement de la ß-thalassémie dépendante des transfusions (TDT) chez les patients âgés de 12 ans à 35 ans éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) et pour lesquels un donneur apparenté HLA (antigène leucocytaire humain) compatible nest pas disponible ». La Commission conditionne le maintien du SMR important à sa réévaluation dans un délai maximal de 3 ans, sur la base des résultats des résultats complémentaires attendus (cf. 5.6 Demandes de données).
Code dossier HAS	CT-20794
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Date de l'avis	25/09/2024
Valeur SMR	Insuffisant
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Le service médical rendu par CASGEVY 4 à 13 x 106 cellules/mL (exagamglogène autotemcel) est insuffisant pour justifier dune prise en charge par la solidarité nationale au regard des alternatives disponibles dans les autres situations de lAMM (patients âgés de 35 ans et plus).
Code dossier HAS	CT-20794
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