MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion — Alglucosidase alfa

Commercialisée poudre pour solution à diluer pour perfusion intraveineuse Médicament d'Intérêt Thérapeutique Majeur

Informations sur le médicament

Dénomination	MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
Fabricant / Titulaire	SANOFI (PAYS-BAS)
Forme pharmaceutique	poudre pour solution à diluer pour perfusion
Voie d'administration	intraveineuse
Conditions de prescription	prescription hospitalière liste I les six premières administrations doivent être effectuées en milieu hospitalier À quoi correspondent ces classifications ? Liste I Risques élevés. Ordonnance obligatoire, valable 3 mois max, délivrance uniquement sur ordonnance originale. Liste II Risques modérés. Ordonnance obligatoire, valable 12 mois max. Stupéfiants Ordonnance sécurisée, quantité limitée à 28 jours, délivrance fractionnée. Réservé à l'usage hospitalier Non disponible en pharmacie de ville. Prescription réservée aux spécialistes Primo-prescription par spécialiste obligatoire. Renouvellement possible par le médecin traitant. Source : Code de la santé publique — Art. L.5132-1 ↗
Fiche BDPM	Voir sur medicaments.gouv.fr ↗
Intérêt thérapeutique	MITM — Oui

Mise sur le marché

État	Commercialisée
Date AMM	29/03/2006
Statut autorisation	Autorisation active
Type de procédure	Procédure centralisée
N° autorisation EU	EU/1/06/333
Titulaire	SANOFI (PAYS-BAS)
Code CIS	61065137
Code CIP13	3400930247006
Code ATC	A16AB07

Classification ATC

Groupe anatomique principalASystème digestif et métabolisme

Sous-groupe thérapeutiqueA16Autres produits du tractus digestif et du métabolisme

Sous-groupe pharmacologiqueA16AAutres produits du tractus digestif et du métabolisme

Sous-groupe chimiqueA16ABEnzymes

Sous-groupe substance chimiqueA16AB07alglucosidase alfa

Notice officielle européenne

Source : Agence Européenne des Médicaments (EMA)

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Présentations commercialisées

💊 1 flacon(s) en verre ( abrogée le 09/01/2023)

CIP13 : 3400956957514 · Présentation abrog� · Déclaration de commercialisation
Date : 12/10/2006 · Collectivités : non

💊 1 flacon(s) en verre de 20 ml

CIP13 : 3400930247006 · Présentation active · Déclaration de commercialisation
Date : 09/01/2023 · Collectivités : oui

💊 10 flacon(s) en verre ( abrogée le 09/01/2023)

CIP13 : 3400956957682 · Présentation abrog� · Déclaration de commercialisation
Date : 12/10/2006 · Collectivités : non

💊 10 flacon(s) en verre de 20 ml

CIP13 : 3400930247013 · Présentation active · Déclaration de commercialisation
Date : 09/01/2023 · Collectivités : oui

Composition chimique

poudre

50 mg de ALGLUCOSIDASE ALFA dans un flacon

Principe actif

Avis ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu)

▸ 14/02/2024 Amélioration modérée (III) — Inscription (CT) Avis le plus récent

Date de l'avis	14/02/2024
Valeur ASMR	Amélioration modérée (III)
Motif	Inscription (CT)
Libellé	MYOZYME (alpha alglucosidase) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique des formes infantiles de la maladie de Pompe.
Code dossier HAS	CT-20549
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▸ 14/02/2024 Amélioration mineure (IV) — Inscription (CT)

Date de l'avis	14/02/2024
Valeur ASMR	Amélioration mineure (IV)
Motif	Inscription (CT)
Libellé	MYOZYME (alpha alglucosidase) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique des formes tardives de la maladie de Pompe.
Code dossier HAS	CT-20549
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

▸ 22/03/2017 Amélioration modérée (III) — Réévaluation SMR et ASMR

Date de l'avis	22/03/2017
Valeur ASMR	Amélioration modérée (III)
Motif	Réévaluation SMR et ASMR
Libellé	Prenant en compte : • les nouvelles données disponibles confirmant le bénéfice sur la survie globale des patients à court terme, • l’absence d’impact sur les atteintes neurologiques provoquant à terme un handicap majeur et une mortalité importante, • et l’absence d’alternative thérapeutique dans un contexte où le besoin thérapeutique reste important, La Commission considère que MYOZYME apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique des formes infantiles de la maladie de Pompe.
Code dossier HAS	CT-15569
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▸ 22/03/2017 Amélioration mineure (IV) — Réévaluation SMR et ASMR

Date de l'avis	22/03/2017
Valeur ASMR	Amélioration mineure (IV)
Motif	Réévaluation SMR et ASMR
Libellé	Prenant en compte : • les nouvelles données disponibles confirmant le bénéfice transitoire sur des critères fonctionnels (6MWT, CVF), • l’absence de démonstration, avec un niveau de preuve optimal, d’un impact sur le handicap à long terme et la survie globale des patients, • et l’absence d’alternative thérapeutique dans un contexte où le besoin thérapeutique reste important, la Commission considère que MYOZYME apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique des formes tardives de la maladie de Pompe dans l’attente d’une mise à disposition d’un conditionnement adapté au traitement de l’adulte.
Code dossier HAS	CT-15569
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

▸ 09/01/2013 Amélioration mineure (IV) — Réévaluation SMR et ASMR

Date de l'avis	09/01/2013
Valeur ASMR	Amélioration mineure (IV)
Motif	Réévaluation SMR et ASMR
Libellé	Au vu des données disponibles, la Commission considère que l’amélioration du service médical rendu par MYOZYME reste mineure (niveau IV) dans la forme tardive de la maladie de Pompe.
Code dossier HAS	CT-12440
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▸ 16/06/2010 Amélioration mineure (IV) — Modification des conditions d'inscription (CT)

Date de l'avis	16/06/2010
Valeur ASMR	Amélioration mineure (IV)
Motif	Modification des conditions d'inscription (CT)
Libellé	Compte tenu de la faible quantité d'effet observée, de l'absence de donnée concernant l'efficacité à long terme (notamment l'effet sur le passage à la ventilation assistée) et malgré l'absence d'alternative thérapeutique, Myozyme apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge de la forme tardive de la maladie de Pompe.
Code dossier HAS	CT-7575
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▸ 19/07/2006 Amélioration importante (II) — Inscription (CT)

Date de l'avis	19/07/2006
Valeur ASMR	Amélioration importante (II)
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Myozyme apporte une amélioration importante (niveau II) du service médical dans le cadre de la prise en charge de la seule forme infantile de la maladie de Pompe.
Code dossier HAS	CT-3008
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Avis SMR (Service Médical Rendu)

▸ 14/02/2024 Faible — Inscription (CT) Avis le plus récent

Date de l'avis	14/02/2024
Valeur SMR	Faible
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Le service médical rendu par MYOZYME (alpha alglucosidase) est faible dans les formes tardives de la maladie de Pompe.
Code dossier HAS	CT-20549
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▸ 14/02/2024 Important — Inscription (CT)

Date de l'avis	14/02/2024
Valeur SMR	Important
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Le service médical rendu par MYOZYME (alpha alglucosidase) est important dans les formes infantiles de la maladie de Pompe.
Code dossier HAS	CT-20549
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▸ 17/11/2021 Faible — Réévaluation SMR

Date de l'avis	17/11/2021
Valeur SMR	Faible
Motif	Réévaluation SMR
Libellé	La Commission considère que le service médical rendu par MYOZYME (alpha alglucosidase) reste faible dans la forme tardive de la maladie de Pompe.
Code dossier HAS	CT-19179
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▸ 22/03/2017 Faible — Réévaluation SMR et ASMR

Date de l'avis	22/03/2017
Valeur SMR	Faible
Motif	Réévaluation SMR et ASMR
Libellé	Le service médical rendu par MYOZYME reste faible dans les formes tardives de la maladie de Pompe dans l’attente d’une mise à disposition d’un conditionnement adapté au traitement de l’adulte.
Code dossier HAS	CT-15569
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

▸ 22/03/2017 Important — Réévaluation SMR et ASMR

Date de l'avis	22/03/2017
Valeur SMR	Important
Motif	Réévaluation SMR et ASMR
Libellé	Le service médical rendu par MYOZYME reste important dans les formes infantiles de la maladie de Pompe.
Code dossier HAS	CT-15569
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

▸ 09/01/2013 Faible — Réévaluation SMR et ASMR

Date de l'avis	09/01/2013
Valeur SMR	Faible
Motif	Réévaluation SMR et ASMR
Libellé	La Commission considère que le service médical rendu par MYOZYME reste faible dans le traitement de la forme tardive de la maladie de Pompe.
Code dossier HAS	CT-12440
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

▸ 16/06/2010 Faible — Modification des conditions d'inscription (CT)

Date de l'avis	16/06/2010
Valeur SMR	Faible
Motif	Modification des conditions d'inscription (CT)
Libellé	Le service médical rendu par cette spécialité est faible dans son indication.
Code dossier HAS	CT-7575
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

▸ 19/07/2006 Important — Inscription (CT)

Date de l'avis	19/07/2006
Valeur SMR	Important
Motif	Inscription (CT)
Libellé	La Commission considère que le service médical rendu est important dans la forme infantile de la maladie de Pompe.
Code dossier HAS	CT-3008
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▸ 19/07/2006 Insuffisant (radiation) — Inscription (CT)

Date de l'avis	19/07/2006
Valeur SMR	Insuffisant (radiation)
Motif	Inscription (CT)
Libellé	La Commission considère que le service médical rendu est insuffisant en l'absence de démonstration actuelle formelle d'efficacité dans la forme tardive de la maladie de Pompe. d'après les données cliniques disponibles, la Commission a considéré que la forme tardive correspondait à un âge de début des symptômes au delà de 5 ans.
Code dossier HAS	CT-3008
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📊 Statistiques de remboursement (Assurance Maladie)

Nombre de boîtes remboursées par année

Pharmacie de ville Hôpital

Indicateur	2015	2016	2017	2018	2019	2020	2021	2022	2023	2024	2025
💊 Boîtes ville
🏥 Boîtes hôpital
∑ Boîtes total
∑ Base remboursement
∑ Montant remboursé

Source : Données ouvertes de l'Assurance Maladie (Open MEDIC) — pharmacies de ville et établissements hospitaliers.

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