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TRANSLARNA 125 mg, granulés pour suspension buvable

Cette fiche contient les informations concernant TRANSLARNA 125 mg, granulés pour suspension buvable, médicament fabriqué par PTC THERAPEUTICS INTERNATIONAL (IRLANDE) et commercialisé en France suite à l'autorisation du mise sur le marche en date du 31/07/2014.
Ces informations proviennent sans modification de la base de données publique des médicaments et sont actualisées chaque jour à 18h30.

Informations sur le médicament

ℹ️ Dénomination TRANSLARNA 125 mg, granulés pour suspension buvable
🏭 Fabricant PTC THERAPEUTICS INTERNATIONAL (IRLANDE)
💊 Forme pharmaceutique granulés pour suspension buvable
👅 Voie d'administration orale
⚠️⚠️ Surveillance renforcée Non
Conditions de prescription prescription réservée aux spécialistes et services NEUROLOGIE
prescription réservée aux spécialistes et services PEDIATRIE
médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement
prescription hospitalière
liste I
Médicament d'intérêt thérapeutique majeur ❌ Non

Mise sur le marché

Etat commercialisation Non commercialisée
📅 Date Autorisation Mise sur le Marché 31/07/2014
Statut de l'autorisation MM Autorisation archivée
Type procédure d'autorisation MM Procédure centralisée
Numéro autorisation européenne EU/1/13/902

Référencement/classement

Code CIS 67503464

Présentations commercialisées par le fabricant

Ce médicament est commercialisé sous différentes formes, appelées aussi 'présentations'

    💊 30 sachet(s) aluminium - CIP13 : 3400927959141
    Présentation active - Déclaration de commercialisation - Date : 15/12/2014 - collectivités : ✅ aucune alerte de difficulté

Avis de Amélioration du Service Médical Rendu

l'ASMR...

Date de l'avis : 23/10/2019
Valeur ASMR V
Motif Extension d'indication
libelle Compte tenu :
­ des résultats d’efficacité reposant sur l’évaluation après 28 semaines de traitement de critères cliniques fonctionnels qui étaient des critères de jugement secondaires, issus d’une étude de phase II, ouverte, non comparative,
­ de la faible ampleur des évolutions constatées sur les différents critères cliniques fonctionnels, mais avec toutefois une évolution homogène de ces critères suggérant une faible amélioration avec TRANSLARNA,
­ des limites d’interprétation de ces résultats compte tenu de l’absence de groupe contrôle,
­ de la difficulté d’interprétation de la mise en perspective des résultats de l’étude de phase II avec ceux d’une cohorte historique,
­ du profil de tolérance de TRANSLARNA qui apparait favorable,
­ du besoin médical identifié mal couvert,
la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 2 ans à 5 ans, qui comprend notamment des corticostéroïdes et soins de support.
Code dossier CT-17722
Lien avis HAS voir avis HAS
Date de l'avis : 05/07/2017
Valeur ASMR V
Motif Réévaluation SMR et ASMR
libelle Au vu des données disponibles et compte tenu :
• du choix d’un critère de jugement peu cliniquement pertinent,
• de l’absence de démonstration d’une efficacité de TRANSLARNA versus placebo,
• des limites d’interprétation des résultats des analyses en sous-groupes et de la méta-analyse des études de phase IIb et III,
• de l’absence de données, comme demandé par la Commission, permettant d’apprécier l’impact de ce traitement sur l’âge de la perte de la marche,
la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans ou plus, qui comprend notamment des corticostéroïdes.
Code dossier CT-15820
Lien avis HAS voir avis HAS
Date de l'avis : 21/01/2015
Valeur ASMR IV
Motif Inscription (CT)
libelle Au vu des données disponibles, qui suggèrent :
• un bénéfice potentiel, mal démontré et modeste, en termes de ralentissement de la perte de la marche chez certains enfants atteints de myopathie de Duchenne,
• une tolérance acceptable,
mais, considérant l’absence actuelle de données permettant d’apprécier l’impact du traitement sur l’âge de la perte de la marche,
la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge en raison de la gravité de la maladie et de l’absence d’alternative thérapeutique disposant d’une AMM validée.
Code dossier CT-13938
Lien avis HAS voir avis HAS

Composition chimique

Element considéré granulés
Substance 125 mg de ATALUREN dans un sachet
Principe actif

Médicaments sur le marché avec des présentatons différentes

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