ZOLGENSMA 2 x 10 000 000 000 000 du vecteur/mL, solution pour perfusion — Onasemnogene abeparvovec
Titulaire AMM : NOVARTIS EUROPHARM (IRLANDE)
Informations sur le médicament
⚠
Ce médicament est soumis à une surveillance renforcée.
Tout effet indésirable suspecté doit être signalé.
| Dénomination | ZOLGENSMA 2 x 10 000 000 000 000 du vecteur/mL, solution pour perfusion |
| Fabricant / Titulaire | NOVARTIS EUROPHARM (IRLANDE) |
| Forme pharmaceutique | solution pour perfusion |
| Voie d'administration | intraveineuse |
| Conditions de prescription |
réservé à l'usage HOSPITALIER
prescription réservée aux spécialistes et services NEUROLOGIE prescription réservée aux spécialistes et services PEDIATRIE médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement liste I À quoi correspondent ces classifications ?
|
| Fiche BDPM | Voir sur medicaments.gouv.fr ↗ |
| Intérêt thérapeutique | MITM — Oui |
Mise sur le marché
| État | Commercialisée |
| Date AMM | 18/05/2020 |
| Statut autorisation | Autorisation active |
| Type de procédure | Procédure centralisée |
| N° autorisation EU | EU/1/20/1443 |
| Titulaire | NOVARTIS EUROPHARM (IRLANDE) |
| Code CIS | 69200149 |
| Code CIP13 | 3400955075066 |
| Code ATC | M09AX09 |
Classification ATC
⚠ Informations importantes de sécurité
Alerte valable du 19/01/2023
au 19/01/2027
Alerte valable du 01/03/2023
au 01/03/2027
Notice officielle européenne
Source : Agence Européenne des Médicaments (EMA)
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Présentations commercialisées
💊 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 10 flacon(s) de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075356
· Présentation active
· Déclaration de commercialisation
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
💊 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 11 flacon(s) de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075387
· Présentation active
· Déclaration de commercialisation
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
💊 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 12 flacon(s) de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075417
· Présentation active
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Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
💊 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 13 flacon(s) de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075448
· Présentation active
· Déclaration de commercialisation
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
💊 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 2 flacon(s) de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075080
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Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
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💊 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 3 flacon(s) de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075110
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Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
💊 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 4 flacon(s) de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075141
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Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
💊 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 5 flacon(s) de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075172
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Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
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💊 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 6 flacon(s) de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075219
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Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
💊 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 7 flacon(s) de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075240
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💊 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 8 flacon(s) de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075288
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Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
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💊 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 9 flacon(s) de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075325
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Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
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💊 10 flacon(s) en verre de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075332
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Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
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💊 11 flacon(s) en verre de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075363
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Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
💊 12 flacon(s) en verre de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075394
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Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
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💊 13 flacon(s) en verre de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075424
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Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
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💊 14 flacon(s) en verre de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075455
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Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
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💊 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 1 flacon(s) de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075073
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Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
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💊 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 10 flacon(s) de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075370
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Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
💊 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 11 flacon(s) de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075400
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Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
💊 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 12 flacon(s) de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075431
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Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
💊 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 2 flacon(s) de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075103
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Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
💊 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 3 flacon(s) de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075134
· Présentation active
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Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
💊 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 4 flacon(s) de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075165
· Présentation active
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Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
💊 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 5 flacon(s) de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075202
· Présentation active
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Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
💊 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 6 flacon(s) de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075233
· Présentation active
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Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
💊 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 7 flacon(s) de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075271
· Présentation active
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Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
💊 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 8 flacon(s) de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075301
· Présentation active
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Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
💊 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 9 flacon(s) de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075349
· Présentation active
· Déclaration de commercialisation
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
💊 2 flacon(s) en verre de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075066
· Présentation active
· Déclaration de commercialisation
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
💊 3 flacon(s) en verre de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075097
· Présentation active
· Déclaration de commercialisation
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
💊 4 flacon(s) en verre de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075127
· Présentation active
· Déclaration de commercialisation
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
💊 5 flacon(s) en verre de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075158
· Présentation active
· Déclaration de commercialisation
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
💊 6 flacon(s) en verre de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075189
· Présentation active
· Déclaration de commercialisation
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
💊 7 flacon(s) en verre de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075226
· Présentation active
· Déclaration de commercialisation
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
💊 8 flacon(s) en verre de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075264
· Présentation active
· Déclaration de commercialisation
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
💊 9 flacon(s) en verre de 8,3 ml
CIP13 : 3400955075295
· Présentation active
· Déclaration de commercialisation
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
Date : 19/05/2021 · Collectivités : non
Composition chimique
solution
2 x 10 000 000 000 000 génomes du vecteur de ONASEMNOGÈNE ABÉPARVOVEC dans 1 mL de solution
Principe actif
Avis ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu)
▸ 10/05/2023 Pas d'amélioration (V) — Réévaluation SMR et ASMR Avis le plus récent
| Date de l'avis | 10/05/2023 |
| Valeur ASMR | Pas d'amélioration (V) |
| Motif | Réévaluation SMR et ASMR |
| Libellé | Patients ayant une SMA de type 2 ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique, excluant SPINRAZA (nusinersen) et EVRYSDI (risdiplam). |
| Code dossier HAS | CT-20080 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 10/05/2023 Amélioration modérée (III) — Réévaluation SMR et ASMR
| Date de l'avis | 10/05/2023 |
| Valeur ASMR | Amélioration modérée (III) |
| Motif | Réévaluation SMR et ASMR |
| Libellé | Patients présymptomatiques ayant 3 copies du gène SMN2 La Commission considère que ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique, au même titre que SPINRAZA (nusinersen). Patients présymptomatiques ayant 1 ou 2 copies du gène SMN2 La Commission considère que ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique, au même titre que SPINRAZA (nusinersen). Patients ayant une SMA de type 1 La Commission considère que ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique, au même titre que SPINRAZA (nusinersen) et EVRYSDI (risdiplam). |
| Code dossier HAS | CT-20080 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 08/09/2021 Pas d'amélioration (V) — Réévaluation SMR et ASMR
| Date de l'avis | 08/09/2021 |
| Valeur ASMR | Pas d'amélioration (V) |
| Motif | Réévaluation SMR et ASMR |
| Libellé | ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique, excluant SPINRAZA (nusinersen), chez : • les patients symptomatiques avec un diagnostic de SMA de type 2, • les patients pré-symptomatiques avec un diagnostic génétique de SMA et 3 copies du gène SMN2. |
| Code dossier HAS | CT-19301 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 08/09/2021 Amélioration modérée (III) — Réévaluation SMR et ASMR
| Date de l'avis | 08/09/2021 |
| Valeur ASMR | Amélioration modérée (III) |
| Motif | Réévaluation SMR et ASMR |
| Libellé | ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) conserve une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique, au même titre que SPINRAZA (nusinersen), chez : • les patients symptomatiques avec un diagnostic de SMA de type 1, • les patients pré-symptomatiques avec un diagnostic génétique de SMA et 1 à 2 copies du gène SMN2. |
| Code dossier HAS | CT-19301 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 16/12/2020 Amélioration modérée (III) — Inscription (CT)
| Date de l'avis | 16/12/2020 |
| Valeur ASMR | Amélioration modérée (III) |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III), au même titre que SPINRAZA (nusinersen), dans la stratégie thérapeutique : • des patients atteints de SMA de type I, • des patients pré-symptomatiques avec un diagnostic génétique de SMA (mutation bi-allélique du gène SMN1) et 1 à 2 copies du gène SMN2. |
| Code dossier HAS | CT-18743 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 16/12/2020 Pas d'amélioration (V) — Inscription (CT)
| Date de l'avis | 16/12/2020 |
| Valeur ASMR | Pas d'amélioration (V) |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique, excluant SPINRAZA (nusinersen) : • des patients atteints de SMA de type II, • des patients pré-symptomatiques avec un diagnostic génétique de SMA (mutation bi-allélique du gène SMN1) et 3 copies du gène SMN2. |
| Code dossier HAS | CT-18743 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
Avis SMR (Service Médical Rendu)
▸ 10/05/2023 Important — Réévaluation SMR et ASMR Avis le plus récent
| Date de l'avis | 10/05/2023 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Réévaluation SMR et ASMR |
| Libellé | Le service médical rendu par ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec), solution pour perfusion, est important uniquement dans le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale 5q (mutation bi allélique du gène SMN1) : • chez les patients présymptomatiques et ayant jusqu’à 3 copies du gène SMN2, • avec un diagnostic clinique de SMA de type 1 • avec un diagnostic clinique de SMA de type 2. |
| Code dossier HAS | CT-20080 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 10/05/2023 Insuffisant (radiation) — Réévaluation SMR et ASMR
| Date de l'avis | 10/05/2023 |
| Valeur SMR | Insuffisant (radiation) |
| Motif | Réévaluation SMR et ASMR |
| Libellé | Le service médical rendu par ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec), solution pour perfusion, est insuffisant dans le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale 5q (mutation bi allélique du gène SMN1) avec un diagnostic clinique de SMA de type 3, pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale aux regard des alternatives disponibles. |
| Code dossier HAS | CT-20080 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 08/09/2021 Important — Réévaluation SMR et ASMR
| Date de l'avis | 08/09/2021 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Réévaluation SMR et ASMR |
| Libellé | Le service médical rendu par ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) reste IMPORTANT dans le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale 5q (mutation bi allélique du gène SMN1) avec un diagnostic clinique de SMA de type 1 et 2 ou des patients pré-symptomatiques, ayant jusqu’à 3 copies du gène SMN2. |
| Code dossier HAS | CT-19301 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 16/12/2020 Important — Inscription (CT)
| Date de l'avis | 16/12/2020 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Le service médical rendu par ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) est important dans le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale 5q (mutation bi allélique du gène SMN1), avec un diagnostic clinique de SMA de type I et II, ou des patients pré-symptomatiques, et ayant jusqu’à 3 copies du gène SMN2. |
| Code dossier HAS | CT-18743 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 16/12/2020 Insuffisant (radiation) — Inscription (CT)
| Date de l'avis | 16/12/2020 |
| Valeur SMR | Insuffisant (radiation) |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Le service médical rendu par ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale 5q (mutation bi allélique du gène SMN1) avec un diagnostic clinique de SMA de type III. |
| Code dossier HAS | CT-18743 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
📊 Statistiques de remboursement (Assurance Maladie)
Nombre de boîtes remboursées par année
Pharmacie de ville
Hôpital
| Indicateur | 2015 | 2016 | 2017 | 2018 | 2019 | 2020 | 2021 | 2022 | 2023 | 2024 | 2025 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 💊 Boîtes ville | |||||||||||
| 🏥 Boîtes hôpital | |||||||||||
| ∑ Boîtes total | |||||||||||
| ∑ Base remboursement | |||||||||||
| ∑ Montant remboursé |
Source : Données ouvertes de l'Assurance Maladie (Open MEDIC) — pharmacies de ville et établissements hospitaliers.
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Autres médicaments de la même classe ATC — M09AX09
Classification OMS — Anatomical Therapeutic Chemical Classification System.
ZOLGENSMA 2 x 10 000 000 000 000 du vecteur/mL, solution pour perfusion
NOVARTIS EUROPHARM (IRLANDE)
NOVARTIS EUROPHARM (IRLANDE)
Autres médicaments de NOVARTIS EUROPHARM (IRLANDE)
Liste partielle — 20 médicaments commercialisés par ce titulaire d'AMM.
ATECTURA BREEZHALER 125 microgrammes/127,5 microgrammes, poudre pour inhalation en gélule
poudre pour inhalation en gélule
poudre pour inhalation en gélule
ATECTURA BREEZHALER 125 microgrammes/260 microgrammes, poudre pour inhalation en gélule
poudre pour inhalation en gélule
poudre pour inhalation en gélule
ATECTURA BREEZHALER 125 microgrammes/62,5 microgrammes, poudre pour inhalation en gélule
poudre pour inhalation en gélule
poudre pour inhalation en gélule
ENERZAIR BREEZHALER 114 microgrammes/46 microgrammes/136 microgrammes, poudre pour inhalation en gélule
poudre pour inhalation en gélule
poudre pour inhalation en gélule
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