LUXTURNA 5 x 1 000 000 000 000 génomes de vecteur/mL, solution à diluer et solvant pour solution injectable
Titulaire AMM : NOVARTIS EUROPHARM (IRLANDE)
Informations sur le médicament
⚠
Ce médicament est soumis à une surveillance renforcée.
Tout effet indésirable suspecté doit être signalé.
| Dénomination | LUXTURNA 5 x 1 000 000 000 000 génomes de vecteur/mL, solution à diluer et solvant pour solution injectable |
| Fabricant / Titulaire | NOVARTIS EUROPHARM (IRLANDE) |
| Forme pharmaceutique | solution à diluer et solvant pour solution injectable |
| Voie d'administration | subrétinale |
| Conditions de prescription |
réservé à l'usage HOSPITALIER
médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement prescription réservée aux spécialistes et services OPHTALMOLOGIE liste I À quoi correspondent ces classifications ?
|
Mise sur le marché
| État | Commercialisée |
| Date AMM | 22/11/2018 |
| Statut autorisation | Autorisation active |
| Type de procédure | Procédure centralisée |
| N° autorisation EU | EU/1/18/1331 |
| Titulaire | NOVARTIS EUROPHARM (IRLANDE) |
| Code CIS | 69302990 |
| Code CIP13 | 3400955060796 |
Notice officielle européenne
Source : Agence Européenne des Médicaments (EMA)
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Présentations commercialisées
💊 1 flacon(s) copolymère de cyclooléfines de 0,5 ml - 2 flacon(s) copolymère de cyclooléfines de 1,7 ml
CIP13 : 3400955060796
· Présentation active
· Déclaration de commercialisation
Date : 30/04/2019 · Collectivités : oui
Date : 30/04/2019 · Collectivités : oui
Composition chimique
solution
5 x 1 000 000 000 000 génomes de vecteur de VORETIGÈNE NÉPARVOVEC dans 1 mL de solution à diluer
Principe actif
Avis ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu)
▸ 17/07/2024 Amélioration importante (II) — Réévaluation suite à résultats étude post-inscript Avis le plus récent
| Date de l'avis | 17/07/2024 |
| Valeur ASMR | Amélioration importante (II) |
| Motif | Réévaluation suite à résultats étude post-inscript |
| Libellé | Prenant en compte : • le besoin médical non couvert dans une maladie invalidante et évoluant vers la cécité en l’absence d’autres traitements à visée curative, • la qualité de la démonstration de l’efficacité de LUXTURNA (voretigene neparvovec) dans l’étude de phase III 301 versus l’absence de traitement, randomisée, multicentrique, et malgré le caractère ouvert de l’étude, • la pertinence du critère de jugement principal évaluant la vision fonctionnelle des patients par un test de mobilité en ambiance lumineuse variable (MLMT) et la pertinence clinique de l’effet observé après 1 an de suivi par rapport à l’absence de traitement, • les données de suivi à long terme dans 3 études (prolongation de l’étude 301 avec données exploitables jusqu’à 6 ans de recul, étude PASS PERCEIVE à partir des données du registre international sur 198 patients avec un suivi 1-2 ans voire 1 année supplémentaire pour les patients français et une étude observationnelle LIGHT sur 12 patients avec un suivi supérieur ou égal à 1 an) montrant le maintien des réponses cliniques sur les tests de mobilité, le seuil de sensibilité en lumière blanche plein champ et champ visuel, • une tolérance globalement inchangée depuis la commercialisation, malgré : • l’absence de démonstration robuste d’un effet de LUXTURNA (voretigene neparvovec) sur la qualité de vie, • la survenue fréquente d’une atrophie chorio-rétinienne progressive ayant eu peu d’impact sur l’évaluation des critères de jugement mais dont l’évolution à long terme doit être évaluée, la Commission considère que l’amélioration du service médical rendu par LUXTURNA 5 x 1012 génomes de vecteur/ml (voretigene neparvovec), solution à diluer injectable, reste importante (ASMR II) dans la prise en charge des patients adultes et pédiatriques ayant une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire résultant de mutations bi-alléliques confirmées du gène RPE65 et possédant suffisamment de cellules rétiniennes viables. |
| Code dossier HAS | CT-20838 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 03/04/2019 Amélioration importante (II) — Inscription (CT)
| Date de l'avis | 03/04/2019 |
| Valeur ASMR | Amélioration importante (II) |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Prenant en compte : • la qualité de la démonstration de l’efficacité de LUXTURNA dans une étude de phase III versus l’absence de traitement, randomisée, multicentrique, et malgré le caractère ouvert de l’étude, • la pertinence du critère de jugement principal évaluant la vision fonctionnelle des patients par un test de mobilité en ambiance lumineuse variable (MLMT) et la pertinence clinique de l’effet observé après 1 an de suivi par rapport à l’absence de traitement, • le besoin médical non couvert dans une maladie invalidante et évoluant vers la cécité, • l’absence de démonstration robuste d’un effet de LUXTURNA sur la qualité de vie, la Commission considère que LUXTURNA 5 x 1012 génomes de vecteur/ml, solution à diluer injectable, apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge des patients adultes et pédiatriques ayant une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire résultant de mutations bi-alléliques confirmées du gène RPE65 et possédant suffisamment de cellules rétiniennes viables. |
| Code dossier HAS | CT-17535 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
Avis SMR (Service Médical Rendu)
▸ 17/07/2024 Important — Réévaluation suite à résultats étude post-inscript Avis le plus récent
| Date de l'avis | 17/07/2024 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Réévaluation suite à résultats étude post-inscript |
| Libellé | Le service médical rendu par LUXTURNA 5 x 1012 génomes de vecteur/ml, solution à diluer, reste important dans l’indication de l’AMM. |
| Code dossier HAS | CT-20838 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 03/04/2019 Important — Inscription (CT)
| Date de l'avis | 03/04/2019 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Le service médical rendu par LUXTURNA 5 x 1012 génomes de vecteur/ml, solution à diluer, est important dans l’indication de l’AMM. |
| Code dossier HAS | CT-17535 |
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📊 Statistiques de remboursement (Assurance Maladie)
Nombre de boîtes remboursées par année
Pharmacie de ville
Hôpital
| Indicateur | 2015 | 2016 | 2017 | 2018 | 2019 | 2020 | 2021 | 2022 | 2023 | 2024 | 2025 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 💊 Boîtes ville | |||||||||||
| 🏥 Boîtes hôpital | |||||||||||
| ∑ Boîtes total | |||||||||||
| ∑ Base remboursement | |||||||||||
| ∑ Montant remboursé |
Source : Données ouvertes de l'Assurance Maladie (Open MEDIC) — pharmacies de ville et établissements hospitaliers.
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