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LUXTURNA 5 x 1 000 000 000 000 génomes de vecteur/mL, solution à diluer et solvant pour solution injectable

Cette fiche contient les informations concernant LUXTURNA 5 x 1 000 000 000 000 génomes de vecteur/mL, solution à diluer et solvant pour solution injectable, médicament fabriqué par NOVARTIS EUROPHARM (IRLANDE) et commercialisé en France suite à l'autorisation du mise sur le marche en date du 22/11/2018.
Ces informations proviennent sans modification de la base de données publique des médicaments et sont actualisées chaque jour à 18h30.

Informations sur le médicament

ℹ️ Dénomination LUXTURNA 5 x 1 000 000 000 000 génomes de vecteur/mL, solution à diluer et solvant pour solution injectable
🏭 Fabricant NOVARTIS EUROPHARM (IRLANDE)
💊 Forme pharmaceutique solution à diluer et solvant pour solution injectable
👅 Voie d'administration subrétinale
⚠️⚠️ Surveillance renforcée Oui
Conditions de prescription réservé à l'usage HOSPITALIER
médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement
prescription réservée aux spécialistes et services OPHTALMOLOGIE
liste I
Médicament d'intérêt thérapeutique majeur ❌ Non

Mise sur le marché

Etat commercialisation Commercialisée
📅 Date Autorisation Mise sur le Marché 22/11/2018
Statut de l'autorisation MM Autorisation active
Type procédure d'autorisation MM Procédure centralisée
Numéro autorisation européenne EU/1/18/1331

Référencement/classement

Code CIS 69302990

Présentations commercialisées par le fabricant

Ce médicament est commercialisé sous différentes formes, appelées aussi 'présentations'

    💊 1 flacon(s) copolymère de cyclooléfines de 0,5 ml - 2 flacon(s) copolymère de cyclooléfines de 1,7 ml - CIP13 : 3400955060796
    Présentation active - Déclaration de commercialisation - Date : 30/04/2019 - collectivités : ✅ aucune alerte de difficulté

Avis de Amélioration du Service Médical Rendu

l'ASMR...

Date de l'avis : 17/07/2024
Valeur ASMR II
Motif Réévaluation suite à résultats étude post-inscript
libelle Prenant en compte :
• le besoin médical non couvert dans une maladie invalidante et évoluant vers la cécité en l’absence d’autres traitements à visée curative,
• la qualité de la démonstration de l’efficacité de LUXTURNA (voretigene neparvovec) dans l’étude de phase III 301 versus l’absence de traitement, randomisée, multicentrique, et malgré le caractère ouvert de l’étude,
• la pertinence du critère de jugement principal évaluant la vision fonctionnelle des patients par un test de mobilité en ambiance lumineuse variable (MLMT) et la pertinence clinique de l’effet observé après 1 an de suivi par rapport à l’absence de traitement,
• les données de suivi à long terme dans 3 études (prolongation de l’étude 301 avec données exploitables jusqu’à 6 ans de recul, étude PASS PERCEIVE à partir des données du registre international sur 198 patients avec un suivi 1-2 ans voire 1 année supplémentaire pour les patients français et une étude observationnelle LIGHT sur 12 patients avec un suivi supérieur ou égal à 1 an) montrant le maintien des réponses cliniques sur les tests de mobilité, le seuil de sensibilité en lumière blanche plein champ et champ visuel,
• une tolérance globalement inchangée depuis la commercialisation,
malgré :
• l’absence de démonstration robuste d’un effet de LUXTURNA (voretigene neparvovec) sur la qualité de vie,
• la survenue fréquente d’une atrophie chorio-rétinienne progressive ayant eu peu d’impact sur l’évaluation des critères de jugement mais dont l’évolution à long terme doit être évaluée,
la Commission considère que l’amélioration du service médical rendu par LUXTURNA 5 x 1012 génomes de vecteur/ml (voretigene neparvovec), solution à diluer injectable, reste importante (ASMR II) dans la prise en charge des patients adultes et pédiatriques ayant une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire résultant de mutations bi-alléliques confirmées du gène RPE65 et possédant suffisamment de cellules rétiniennes viables.
Code dossier CT-20838
Lien avis HAS voir avis HAS
Date de l'avis : 03/04/2019
Valeur ASMR II
Motif Inscription (CT)
libelle Prenant en compte :
• la qualité de la démonstration de l’efficacité de LUXTURNA dans une étude de phase III versus l’absence de traitement, randomisée, multicentrique, et malgré le caractère ouvert de l’étude,
• la pertinence du critère de jugement principal évaluant la vision fonctionnelle des patients par un test de mobilité en ambiance lumineuse variable (MLMT) et la pertinence clinique de l’effet observé après 1 an de suivi par rapport à l’absence de traitement,
• le besoin médical non couvert dans une maladie invalidante et évoluant vers la cécité,
• l’absence de démonstration robuste d’un effet de LUXTURNA sur la qualité de vie,
la Commission considère que LUXTURNA 5 x 1012 génomes de vecteur/ml, solution à diluer injectable, apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge des patients adultes et pédiatriques ayant une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire résultant de mutations bi-alléliques confirmées du gène RPE65 et possédant suffisamment de cellules rétiniennes viables.
Code dossier CT-17535
Lien avis HAS voir avis HAS

Composition chimique

Element considéré solution
Substance 5 x 1 000 000 000 000 génomes de vecteur de VORETIGÈNE NÉPARVOVEC dans 1 mL de solution à diluer
Principe actif

Médicaments sur le marché avec des présentatons différentes

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