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HEMGENIX 1 x 10 000 000 000 000 copies du génome/mL, solution à diluer pour perfusion
Cette fiche contient les informations concernant HEMGENIX 1 x 10 000 000 000 000 copies du génome/mL, solution à diluer pour perfusion, médicament
fabriqué par CSL BEHRING (ALLEMAGNE) et commercialisé en France suite à l'autorisation du mise sur le marche
en date du 20/02/2023.
Ces informations proviennent sans modification de la base de données publique des médicaments
et sont actualisées chaque jour à 18h30.
Informations sur le médicament
| ℹ️ Dénomination | HEMGENIX 1 x 10 000 000 000 000 copies du génome/mL, solution à diluer pour perfusion |
| 🏭 Fabricant | CSL BEHRING (ALLEMAGNE) |
| 💊 Forme pharmaceutique | solution à diluer pour perfusion |
| 👅 Voie d'administration | intraveineuse |
| ⚠️⚠️ Surveillance renforcée | Oui |
| Conditions de prescription |
réservé à l'usage HOSPITALIER
médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement prescription réservée aux spécialistes et services HEMATOLOGIE liste I prescription réservée aux médecins compétents en maladie du sang |
| Médicament d'intérêt thérapeutique majeur | ❌ Non |
Mise sur le marché
| Etat commercialisation | Commercialisée |
| 📅 Date Autorisation Mise sur le Marché | 20/02/2023 |
| Statut de l'autorisation MM | Autorisation active |
| Type procédure d'autorisation MM | Procédure centralisée |
| Numéro autorisation européenne | EU/1/22/1715 |
Référencement/classement
| Code CIS | 63300452 |
Présentations commercialisées par le fabricant
Ce médicament est commercialisé sous différentes formes, appelées aussi 'présentations'
-
💊 flacon(s) en verre de 10 ml - CIP13 : 3400955094265
Présentation active - Déclaration de commercialisation - Date : 19/06/2024 - collectivités : ✅ aucune alerte de difficulté
Avis de Amélioration du Service Médical Rendu
l'ASMR...
| Date de l'avis : | 30/08/2023 |
| Valeur ASMR | IV |
| Motif | Inscription (CT) |
| libelle | Compte tenu : des données cliniques démontrant lefficacité de HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec), notamment sa supériorité par rapport à une prophylaxie conventionnelle continue par FIX à 18 mois post-traitement en matière de taux de saignement annualisé (critère principal de jugement), moyenne de 4,19 versus 1,51 soit un ratio des taux de 0,36 (IC95% = [0,20 . 0,64] . p = 0,0002)) et de ¿niveaux dactivité du FIX endogène dans une étude de phase III (HOPE-B) ayant inclus 54 patients hémophilies, des données exploratoires suggérant le maintien de cette efficacité à 2 ans dans létude pivot, avec labsence de recours à une prophylaxie par FIX pour 96% des patients, et à 3 ans dans une étude de phase II non comparative ayant inclus 3 patients, du besoin médical partiellement couvert par les concentrés de facteur IX, mais au regard des nombreuses incertitudes portant notamment sur : le caractère non optimal de la démonstration de la supériorité versus la prophylaxie par FIX, avec une possible surestimation du bénéfice observé (étude ouverte de faible effectif, comparaisons intra-patients, modalités de la prophylaxie préalable par FIX mal définies et possiblement non optimisée pour tous les patients), le maintien de lefficacité à long terme du fait dun recul maximal limité à ce jour à 3 ans et pour seulement 3 patients, la tolérance à long terme, notamment sur le risque potentiel de cancer lié à lintégration du vecteur et en particulier de carcinome hépatocellulaire (1 cas observé dans létude pivot), la Commission considère que HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) par rapport à la prophylaxie par concentrés de facteur IX. |
| Code dossier | CT-20242 |
| Lien avis HAS | voir avis HAS |
Composition chimique
| Element considéré | solution |
| Substance | 1x10 000 000 000 000 copies de génome de ÉTRANACOGÈNE DÉZAPARVOVEC dans 1 mL de solution à diluer
Principe actif |
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