VOXZOGO 0,4 mg, poudre et solvant pour solution injectable

Titulaire AMM : BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED (IRLANDE)

Commercialisée poudre et solvant pour solution injectable sous-cutanée ⚠ Surveillance renforcée

Informations sur le médicament

⚠ Ce médicament est soumis à une surveillance renforcée. Tout effet indésirable suspecté doit être signalé.

Dénomination	VOXZOGO 0,4 mg, poudre et solvant pour solution injectable
Fabricant / Titulaire	BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED (IRLANDE)
Forme pharmaceutique	poudre et solvant pour solution injectable
Voie d'administration	sous-cutanée
Conditions de prescription	médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement prescription initiale réservée à certains spécialistes prescription hospitalière renouvellement de la prescription réservé aux spécialistes en PEDIATRIE renouvellement de la prescription réservé aux spécialistes en ENDOCRINOLOGIE renouvellement de la prescription réservé aux spécialistes en RHUMATOLOGIE liste I renouvellement de la prescription réservé aux spécialistes en GENETIQUE MEDICALE À quoi correspondent ces classifications ? Liste I Risques élevés. Ordonnance obligatoire, valable 3 mois max, délivrance uniquement sur ordonnance originale. Liste II Risques modérés. Ordonnance obligatoire, valable 12 mois max. Stupéfiants Ordonnance sécurisée, quantité limitée à 28 jours, délivrance fractionnée. Réservé à l'usage hospitalier Non disponible en pharmacie de ville. Prescription réservée aux spécialistes Primo-prescription par spécialiste obligatoire. Renouvellement possible par le médecin traitant. Source : Code de la santé publique — Art. L.5132-1 ↗

Mise sur le marché

État	Commercialisée
Date AMM	26/08/2021
Statut autorisation	Autorisation active
Type de procédure	Procédure centralisée
N° autorisation EU	EU/1/21/1577
Titulaire	BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED (IRLANDE)
Code CIS	60787186
Code CIP13	3400930236673

⚠ Informations importantes de sécurité

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Retour d'information sur le PRAC de mai 2023 (10 - 12 mai)

Alerte valable du 25/05/2023 au 25/05/2027

🔴

Voxzogo (vosoritide) : modification de la seringue et de l'aiguille conduisant à une administration exprimée en unités (U) au lieu de ml

Alerte valable du 16/10/2023 au 16/10/2026

Notice officielle européenne

Source : Agence Européenne des Médicaments (EMA)

↓ PDF

Présentations commercialisées

💊 10 flacons en verre de 0,4 mg + 10 seringues préremplies en verre de 0,5 ml + 10 aiguilles + 10 seringues d'administration

CIP13 : 3400930236673 · Présentation active · Déclaration de commercialisation
Date : 01/04/2022 · Collectivités : oui
Remboursement SS : 65%

Prix de vente : 5,276,56 €

dont 5,275,54 € + honoraires 1,02 €

Composition chimique

poudre

0,4 mg de VOSORITIDE dans un flacon

Principe actif

Avis ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu)

▸ 12/02/2025 Pas d'amélioration (V) — Extension d'indication Avis le plus récent

Date de l'avis	12/02/2025
Valeur ASMR	Pas d'amélioration (V)
Motif	Extension d'indication
Libellé	Compte tenu : • des résultats d’une étude de phase II contrôlée randomisée en double aveugle ayant évalué le vosoritide chez des patients âgés de 4 mois à moins de 5 ans, qui ne permettent pas de conclure de façon robuste à sa supériorité par rapport au placebo après 52 semaines de traitement sur les principaux critères de croissance évalués, notamment sur le critère de jugement principal cliniquement pertinent qui était la variation du Z-score de la taille (différence non statistiquement significative), aussi bien dans les cohortes de patients âgés de 4 mois à moins de 2 ans que dans la cohorte de ceux âgés de 2 ans à moins de 5 ans, • du niveau de preuve de ces nouvelles données chez les patients âgés de 2 ans à moins de 5 ans, supérieur à celui des données disponibles pour l’évaluation initiale qui étaient uniquement descriptives et portaient sur 4 patients, • de l’absence de bénéfice démontré sur la qualité de vie dans cette population, celle-ci étant particulièrement impactée dans cette maladie, • des limites méthodologiques majeures des comparaisons externes fournies, qui ne permettent aucune conclusion formelle quant à un éventuel bénéfice à plus long terme du vosoritide versus l’absence de traitement, • du profil de tolérance, globalement similaire à celui déjà observé chez les patients de 5 ans et plus, mais marqué par davantage de réactions au site d’injection en particulier chez les patients les plus jeunes, la Commission considère que VOXZOGO (vosoritide), poudre et solution pour injection sous-cutanée n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la prise en charge habituelle de l’achondroplasie dans le périmètre de l’indication AMM faisant l’objet de l’évaluation : • Patients âgés de 4 mois à moins de 2 ans (extension d’indication) . • Patients âgés de 2 ans à moins de 5 ans (les nouvelles données fournies dans le cadre de la réévaluation sont de nature à modifier les conclusions précédentes de la Commission).
Code dossier HAS	CT-21021
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

▸ 15/12/2021 Amélioration modérée (III) — Inscription (CT)

Date de l'avis	15/12/2021
Valeur ASMR	Amélioration modérée (III)
Motif	Inscription (CT)
Libellé	La Commission considère que VOXZOGO (vosoritide), apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique par rapport à la prise en charge actuelle, dans le traitement de l’achondroplasie chez les enfants de 2 ans et plus et dont les épiphyses ne sont pas soudées.
Code dossier HAS	CT-19521
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

Avis SMR (Service Médical Rendu)

▸ 12/02/2025 Faible — Extension d'indication Avis le plus récent

Date de l'avis	12/02/2025
Valeur SMR	Faible
Motif	Extension d'indication
Libellé	Le service médical rendu par VOXZOGO (vosoritide), poudre et solution pour injection sous-cutanée, est faible dans le périmètre de l’indication AMM faisant l’objet de l’évaluation : • Patients âgés de 4 mois à moins de 2 ans (extension d’indication AMM) . • Patients âgés de 2 ans à moins de 5 ans (les nouvelles données fournies dans le cadre de la réévaluation sont de nature à modifier les conclusions précédentes de la Commission).
Code dossier HAS	CT-21021
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

▸ 15/12/2021 Important — Inscription (CT)

Date de l'avis	15/12/2021
Valeur SMR	Important
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Le service médical rendu par VOXZOGO (vosoritide) est important dans l’indication de l’AMM.
Code dossier HAS	CT-19521
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

📊 Statistiques de remboursement (Assurance Maladie)

Nombre de boîtes remboursées par année

Pharmacie de ville Hôpital

Indicateur	2015	2016	2017	2018	2019	2020	2021	2022	2023	2024	2025
💊 Boîtes ville
🏥 Boîtes hôpital
∑ Boîtes total
∑ Base remboursement
∑ Montant remboursé

Source : Données ouvertes de l'Assurance Maladie (Open MEDIC) — pharmacies de ville et établissements hospitaliers.

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