Aucun résultat

VOXZOGO 0,4 mg, poudre et solvant pour solution injectable

Cette fiche contient les informations concernant VOXZOGO 0,4 mg, poudre et solvant pour solution injectable, médicament fabriqué par BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED (IRLANDE) et commercialisé en France suite à l'autorisation du mise sur le marche en date du 26/08/2021.
Ces informations proviennent sans modification de la base de données publique des médicaments et sont actualisées chaque jour à 18h30.

Informations sur le médicament

ℹ️ Dénomination	VOXZOGO 0,4 mg, poudre et solvant pour solution injectable
🏭 Fabricant	BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED (IRLANDE)
💊 Forme pharmaceutique	poudre et solvant pour solution injectable
👅 Voie d'administration	sous-cutanée
⚠️⚠️ Surveillance renforcée	Oui
Conditions de prescription	médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement prescription initiale réservée à certains spécialistes prescription hospitalière renouvellement de la prescription réservé aux spécialistes en PEDIATRIE renouvellement de la prescription réservé aux spécialistes en ENDOCRINOLOGIE renouvellement de la prescription réservé aux spécialistes en RHUMATOLOGIE liste I renouvellement de la prescription réservé aux spécialistes en GENETIQUE MEDICALE
Informations importantes BDPM	Retour d'information sur le PRAC de mai 2023 (10 - 12 mai) - du 2023-05-25 au 2026-05-25 Voxzogo (vosoritide) : modification de la seringue et de l'aiguille conduisant à une administration exprimée en unités (U) au lieu de ml - du 2023-10-16 au 2025-10-16
Médicament d'intérêt thérapeutique majeur	❌ Non

Mise sur le marché

Etat commercialisation	Commercialisée
📅 Date Autorisation Mise sur le Marché	26/08/2021
Statut de l'autorisation MM	Autorisation active
Type procédure d'autorisation MM	Procédure centralisée
Numéro autorisation européenne	EU/1/21/1577

Référencement/classement

Code CIS

60787186

Présentations commercialisées par le fabricant

Ce médicament est commercialisé sous différentes formes, appelées aussi 'présentations'

10 flacons en verre de 0,4 mg + 10 seringues préremplies en verre de 0,5 ml + 10 aiguilles + 10 seringues d'administration

Prix de vente : 7,407,43 €

Avis de Amélioration du Service Médical Rendu

l'ASMR...

Date de l'avis :	12/02/2025
Valeur ASMR	V
Motif	Extension d'indication
libelle	Compte tenu : des résultats dune étude de phase II contrôlée randomisée en double aveugle ayant évalué le vosoritide chez des patients âgés de 4 mois à moins de 5 ans, qui ne permettent pas de conclure de façon robuste à sa supériorité par rapport au placebo après 52 semaines de traitement sur les principaux critères de croissance évalués, notamment sur le critère de jugement principal cliniquement pertinent qui était la variation du Z-score de la taille (différence non statistiquement significative), aussi bien dans les cohortes de patients âgés de 4 mois à moins de 2 ans que dans la cohorte de ceux âgés de 2 ans à moins de 5 ans, du niveau de preuve de ces nouvelles données chez les patients âgés de 2 ans à moins de 5 ans, supérieur à celui des données disponibles pour lévaluation initiale qui étaient uniquement descriptives et portaient sur 4 patients, de labsence de bénéfice démontré sur la qualité de vie dans cette population, celle-ci étant particulièrement impactée dans cette maladie, des limites méthodologiques majeures des comparaisons externes fournies, qui ne permettent aucune conclusion formelle quant à un éventuel bénéfice à plus long terme du vosoritide versus labsence de traitement, du profil de tolérance, globalement similaire à celui déjà observé chez les patients de 5 ans et plus, mais marqué par davantage de réactions au site dinjection en particulier chez les patients les plus jeunes, la Commission considère que VOXZOGO (vosoritide), poudre et solution pour injection sous-cutanée napporte pas damélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la prise en charge habituelle de lachondroplasie dans le périmètre de lindication AMM faisant lobjet de lévaluation : Patients âgés de 4 mois à moins de 2 ans (extension dindication) . Patients âgés de 2 ans à moins de 5 ans (les nouvelles données fournies dans le cadre de la réévaluation sont de nature à modifier les conclusions précédentes de la Commission).
Code dossier	CT-21021
Lien avis HAS	voir avis HAS

Date de l'avis :	15/12/2021
Valeur ASMR	III
Motif	Inscription (CT)
libelle	La Commission considère que VOXZOGO (vosoritide), apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique par rapport à la prise en charge actuelle, dans le traitement de lachondroplasie chez les enfants de 2 ans et plus et dont les épiphyses ne sont pas soudées.
Code dossier	CT-19521
Lien avis HAS	voir avis HAS

Composition chimique

Element considéré	poudre
Substance	0,4 mg de VOSORITIDE dans un flacon Principe actif

Médicaments sur le marché avec des présentatons différentes

Aucun résultat