SPINRAZA 12 mg, solution injectable — Nusinersen
Titulaire AMM : BIOGEN NETHERLANDS (PAYS-BAS)
Informations sur le médicament
| Dénomination | SPINRAZA 12 mg, solution injectable |
| Fabricant / Titulaire | BIOGEN NETHERLANDS (PAYS-BAS) |
| Forme pharmaceutique | solution injectable |
| Voie d'administration | intrathécale |
| Conditions de prescription |
réservé à l'usage HOSPITALIER
prescription réservée aux spécialistes et services NEUROLOGIE prescription réservée aux spécialistes et services PEDIATRIE liste I À quoi correspondent ces classifications ?
|
| Fiche BDPM | Voir sur medicaments.gouv.fr ↗ |
| Intérêt thérapeutique | MITM — Oui |
Mise sur le marché
| État | Commercialisée |
| Date AMM | 30/05/2017 |
| Statut autorisation | Autorisation active |
| Type de procédure | Procédure centralisée |
| N° autorisation EU | EU/1/17/1188 |
| Titulaire | BIOGEN NETHERLANDS (PAYS-BAS) |
| Code CIS | 65599882 |
| Code CIP13 | 3400955033158 |
| Code ATC | M09AX07 |
Classification ATC
Notice officielle européenne
Source : Agence Européenne des Médicaments (EMA)
Chargement de la notice...
Présentations commercialisées
💊 1 flacon(s) en verre de 5 ml
CIP13 : 3400955033158
· Présentation active
· Déclaration de commercialisation
Date : 21/08/2017 · Collectivités : oui
Date : 21/08/2017 · Collectivités : oui
Composition chimique
solution
12 mg de NUSINERSEN dans un flacon de 5 mL
Fraction thérapeutique
de NUSINERSEN SODIQUE
Principe actif
Avis ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu)
▸ 03/07/2024 Amélioration modérée (III) — Réévaluation suite à résultats étude post-inscript Avis le plus récent
| Date de l'avis | 03/07/2024 |
| Valeur ASMR | Amélioration modérée (III) |
| Motif | Réévaluation suite à résultats étude post-inscript |
| Libellé | Chez les patients pédiatriques présymptomatiques avec une amyotrophie spinale 5q génétiquement confirmée et ayant 2 à 3 copies du gène SMN2 : La Commission considère que SPINRAZA (nusinersen) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique, au même titre que ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec). Chez les patients ayant une amyotrophie spinale 5q de type 1 : La Commission considère que SPINRAZA (nusinersen) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique, au même titre que ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) et EVRYSDI (risdiplam). Chez les patients ayant une amyotrophie spinale 5q de type 2 : La Commission considère que SPINRAZA (nusinersen) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique, au même titre qu’EVRYSDI (risdiplam). |
| Code dossier HAS | CT-20615 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 03/07/2024 Pas d'amélioration (V) — Réévaluation suite à résultats étude post-inscript
| Date de l'avis | 03/07/2024 |
| Valeur ASMR | Pas d'amélioration (V) |
| Motif | Réévaluation suite à résultats étude post-inscript |
| Libellé | Chez les patients ayant une amyotrophie spinale 5q de type 3 : La Commission considère que SPINRAZA (nusinersen) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique. |
| Code dossier HAS | CT-20615 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 22/07/2020 Amélioration modérée (III) — Réévaluation SMR et ASMR
| Date de l'avis | 22/07/2020 |
| Valeur ASMR | Amélioration modérée (III) |
| Motif | Réévaluation SMR et ASMR |
| Libellé | Compte tenu : • de données suggérant une modification de l’histoire naturelle de la maladie issues d’une étude de phase 2, non comparative chez des enfants pré-symptomatiques avec 2 à 3 copies du gène SMN2 notamment en termes : • de survie sans ventilation (critère de jugement principal) pour 21 des 25 patients, • de survie (pour la totalité des 25 patients à un âge médian de 26 mois), • d’acquisition des fonctions motrices telles que la capacité à s’asseoir sans support pour la totalité de ces enfants . • du recul à un âge médian de 34,8 mois montrant une évolution de ces enfants plus favorable qu’en l’absence de traitement, mais sans guérison de la maladie, • du besoin médical non couvert ou partiellement couvert (via l’ATU de cohorte ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) réservée aux patients ayant une mutation bi-allélique du gène SMN1 et jusqu’à trois copies du gène SMN22) dans le traitement de l’amyotrophie spinale 5q des nourrissons et enfants au stade pré-symptomatique, Et malgré : • l’absence d’analyse robuste avec un appariement par rapport aux enfants d’une même fratrie, ce qui ne permet pas d’estimer précisément la quantité d’effet, la Commission considère que SPINRAZA (nusinersen) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) chez les nourrissons et enfants pré-symptomatiques avec une amyotrophie spinale 5q génétiquement confirmée et ayant 2 à 3 copies du gène SMN2. |
| Code dossier HAS | CT-18244 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 31/01/2018 Pas d'amélioration (V) — Inscription (CT)
| Date de l'avis | 31/01/2018 |
| Valeur ASMR | Pas d'amélioration (V) |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Compte tenu de : • de l’absence de données comparatives de l’efficacité du nusinersen sur la fonction motrice dans l’amyotrophie spinale 5q de type III, • des incertitudes sur le bénéfice clinique et la tolérance à long terme, • et du besoin médical non couvert dans cette population, la Commission considère que SPINRAZA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique de l’amyotrophie spinale 5q de type III. |
| Code dossier HAS | CT-16362 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 31/01/2018 Amélioration modérée (III) — Inscription (CT)
| Date de l'avis | 31/01/2018 |
| Valeur ASMR | Amélioration modérée (III) |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Compte tenu de : • la démonstration de la supériorité du nusinersen par rapport à une procédure d’injection factice sur des critères d’amélioration des fonctions motrices évalués sur des échelles validées (score HINE et score HFMSE selon l’étude) dans les deux études cliniques disponibles, • la démonstration de la supériorité du nusinersen par rapport à une procédure d’injection factice sur la survie sans ventilation et le taux de survie dans l’étude ENDEAR, • mais de la persistance d’un handicap moteur et respiratoire chez les patients inclus dans les études cliniques, • des incertitudes sur le bénéfice clinique et la tolérance à long terme • du besoin médical non couvert dans cette population, la Commission considère que SPINRAZA apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique de l’amyotrophie spinale 5q de types I et II. |
| Code dossier HAS | CT-16362 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
Avis SMR (Service Médical Rendu)
▸ 03/07/2024 Important — Réévaluation suite à résultats étude post-inscript Avis le plus récent
| Date de l'avis | 03/07/2024 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Réévaluation suite à résultats étude post-inscript |
| Libellé | Le service médical rendu par SPINRAZA (nusinersen) 12 mg, solution injectable, reste important dans les indications : • « amyotrophie spinale 5q de types 1, 2 et 3. • chez les patients pédiatriques présymptomatiques atteints d’amyotrophie spinale 5q génétiquement diagnostiquée avec 2 à 3 copies du gène SMN2 ». |
| Code dossier HAS | CT-20615 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 22/07/2020 Important — Réévaluation SMR et ASMR
| Date de l'avis | 22/07/2020 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Réévaluation SMR et ASMR |
| Libellé | Le service médical rendu par SPINRAZA (nusinersen) est important chez les nourrissons et enfants pré-symptomatiques atteints d’amyotrophie spinale 5q génétiquement diagnostiquée avec 2 ou 3 copies du gène SMN2. |
| Code dossier HAS | CT-18244 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 31/01/2018 Important — Inscription (CT)
| Date de l'avis | 31/01/2018 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Le service médical rendu par SPINRAZA est important dans l’amyotrophie spinale 5q de types I et II ainsi que dans l’amyotrophie spinale 5q de type III. |
| Code dossier HAS | CT-16362 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 31/01/2018 Insuffisant (radiation) — Inscription (CT)
| Date de l'avis | 31/01/2018 |
| Valeur SMR | Insuffisant (radiation) |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Le service médical rendu par SPINRAZA est insuffisant pour une prise en charge par la solidarité nationale dans le traitement de l’amyotrophie spinale 5q de type IV. |
| Code dossier HAS | CT-16362 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
📊 Statistiques de remboursement (Assurance Maladie)
Nombre de boîtes remboursées par année
Pharmacie de ville
Hôpital
| Indicateur | 2015 | 2016 | 2017 | 2018 | 2019 | 2020 | 2021 | 2022 | 2023 | 2024 | 2025 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 💊 Boîtes ville | |||||||||||
| 🏥 Boîtes hôpital | |||||||||||
| ∑ Boîtes total | |||||||||||
| ∑ Base remboursement | |||||||||||
| ∑ Montant remboursé |
Source : Données ouvertes de l'Assurance Maladie (Open MEDIC) — pharmacies de ville et établissements hospitaliers.
Vous avez constaté un effet indésirable ?
⚠ Signaler un effet indésirable ↗
Tout professionnel de santé ou patient peut signaler un effet indésirable suspecté aux services de l'État via le portail national de signalement.
Autres médicaments de la même classe ATC — M09AX07
Classification OMS — Anatomical Therapeutic Chemical Classification System.
Autres médicaments de BIOGEN NETHERLANDS (PAYS-BAS)
Liste partielle — 20 médicaments commercialisés par ce titulaire d'AMM.
PLEGRIDY 63 microgrammes + 94 microgrammes, solution injectable en seringue préremplie
solution injectable et solution injectable
solution injectable et solution injectable
PLEGRIDY 63 microgrammes + 94 microgrammes, solution injectable en stylo prérempli
solution injectable et solution injectable
solution injectable et solution injectable
RSS 2.0
