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Pas de code ATC5 pour A16AB23

POMBILITI 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion

Cette fiche contient les informations concernant POMBILITI 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion, médicament fabriqué par AMICUS THERAPEUTICS EUROPE (IRLANDE) et commercialisé en France suite à l'autorisation du mise sur le marche en date du 20/03/2023.
Ces informations proviennent sans modification de la base de données publique des médicaments et sont actualisées chaque jour à 18h30.

Informations sur le médicament

ℹ️ Dénomination POMBILITI 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
🏭 Fabricant AMICUS THERAPEUTICS EUROPE (IRLANDE)
💊 Forme pharmaceutique poudre pour solution à diluer pour perfusion
👅 Voie d'administration intraveineuse
⚠️⚠️ Surveillance renforcée Oui
Lien BDPM https://base-donnees-publique.medicaments.gouv.fr/extrait.php?specid=64427538
Conditions de prescription prescription hospitalière
liste I
les premières administrations doivent être effectuées en milieu hospitalier
Médicament d'intérêt thérapeutique majeur ✅ Oui https://base-donnees-publique.medicaments.gouv.fr/extrait.php?specid=64427538

Mise sur le marché

Etat commercialisation Commercialisée
📅 Date Autorisation Mise sur le Marché 20/03/2023
Statut de l'autorisation MM Autorisation active
Type procédure d'autorisation MM Procédure centralisée
Numéro autorisation européenne EU/1/22/1714

Référencement/classement

Code CIS 64427538
Code ATC A16AB23
Libelle ATC1 SYSTEME DIGESTIF ET METABOLISME
Libelle ATC2 AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
Libelle ATC3 AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
Libelle ATC4 ENZYMES

Présentations commercialisées par le fabricant

Ce médicament est commercialisé sous différentes formes, appelées aussi 'présentations'

    💊 1 flacon en verre de 20 mL - CIP13 : 3400930272619
    Présentation active - Déclaration de commercialisation - Date : 09/11/2023 - collectivités : ✅ aucune alerte de difficulté

Avis de Amélioration du Service Médical Rendu

l'ASMR...

Date de l'avis : 18/10/2023
Valeur ASMR V
Motif Inscription (CT)
libelle Dans le traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en a-glucosidase acide [GAA]) chez les patients précédemment traités par traitement enzymatique substitutif :

Compte tenu du fait que :
• POMBILITI (cipaglucosidase alfa) en association avec OPFOLDA (miglustat) n’a pas démontré de supériorité par rapport à alglucosidase alfa (MYOZYME) associé au placebo sur le critère de jugement principal qui était la fonction motrice, mesurée par le test de marche de 6 minutes (6MWT pour 6-minute walk test) évalué après 52 semaines de traitement, dans la population globale incluse dans l’étude, majoritairement préalablement traitée par alglucosidase alfa,
• selon l’EPAR, l'effet observé est considéré comme cliniquement pertinent car la différence minimale cliniquement importante était d'environ 21 mètres dans le sous-groupe précédemment traité par alglucosidase alfa plus sévèrement atteint,
• le profil de tolérance de l’association POMBILITI (cipaglucosidase alfa) et OPFOLDA (miglustat) apparait favorable,
• le besoin médical est partiellement couvert chez les patients en échec de traitement enzymatique substitutif dans cette maladie grave rare et invalidante,
la Commission considère que POMBILITI (cipaglucosidase alfa) 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion et OPFOLDA (miglustat) 65 mg, gélule n’apportent pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à MYOZYME (avalglucosidase alfa).
Code dossier CT-20407
Lien avis HAS voir avis HAS

Composition chimique

Element considéré poudre
Substance 105 mg de CIPAGLUCOSIDASE ALFA dans un flacon
Principe actif

Médicaments sur le marché avec des présentatons différentes

Les médicaments ci-dessous sont classés dans la même catégorie ATC : A16AB23. La catégorie ATC (Anatomical Therapeutic Chemical Classification System) est une classification internationale des médicaments, développée par l’OMS, qui permet de regrouper les médicaments selon leur action thérapeutique, leur cible anatomique, et leur composition chimique.