GALAFOLD 123 mg, gélule — Migalastat
Titulaire AMM : AMICUS THERAPEUTICS EUROPE (IRLANDE)
Informations sur le médicament
| Dénomination | GALAFOLD 123 mg, gélule |
| Fabricant / Titulaire | AMICUS THERAPEUTICS EUROPE (IRLANDE) |
| Forme pharmaceutique | gélule |
| Voie d'administration | orale |
| Conditions de prescription |
prescription hospitalière
liste I À quoi correspondent ces classifications ?
|
| Fiche BDPM | Voir sur medicaments.gouv.fr ↗ |
| Intérêt thérapeutique | MITM — Oui |
Mise sur le marché
| État | Commercialisée |
| Date AMM | 26/05/2016 |
| Statut autorisation | Autorisation active |
| Type de procédure | Procédure centralisée |
| N° autorisation EU | EU/1/15/1082 |
| Titulaire | AMICUS THERAPEUTICS EUROPE (IRLANDE) |
| Code CIS | 62876801 |
| Code CIP13 | 3400930060827 |
| Code ATC | A16AX14 |
Classification ATC
Notice officielle européenne
Source : Agence Européenne des Médicaments (EMA)
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Présentations commercialisées
💊 plaquette(s) thermoformée(s) PVC polychlortrifluoroéthylène PVC-Aluminium de 14 gélule(s)
CIP13 : 3400930060827
· Présentation active
· Déclaration de commercialisation
Date : 02/05/2017 · Collectivités : oui
Remboursement SS : 65%
Date : 02/05/2017 · Collectivités : oui
Remboursement SS : 65%
Prix de vente : 15,912,34 €
dont 15,911,32 € + honoraires 1,02 €
Composition chimique
gélule
123 mg de MIGALASTAT dans une gélule
Fraction thérapeutique
de CHLORHYDRATE DE MIGALASTAT
Principe actif
Avis ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu)
▸ 15/04/2026 Pas d'amélioration (V) — Réévaluation suite à résultats étude post-inscript Avis le plus récent
| Date de l'avis | 15/04/2026 |
| Valeur ASMR | Pas d'amélioration (V) |
| Motif | Réévaluation suite à résultats étude post-inscript |
| Libellé | Compte tenu : • des résultats évalués par la Commission de la Transparence lors de la demande d’inscription en 2016, issus de 2 études de phase III, l’une négative versus placebo avec des résultats exploratoires sur un sous-groupe de patients défini a posteriori et l’autre ne permettant pas de conclure versus le traitement enzymatique substitutif, qui généraient des incertitudes sur la démonstration d’efficacité du migalastat, • des nouvelles données fournies ne permettant pas de lever totalement les incertitudes sur l’efficacité du migalastat car issues de 2 études observationnelles aux résultats de portée limitée compte tenu de la courte durée de suivi (avec une durée de suivi moyenne de 2,7 ans dans l’étude d’extension, de 16,9 mois en prospectif et une exposition moyenne au migalastat de 4 ans dans le registre) au regard de la disponibilité depuis 10 ans du migalastat, avec de plus une minorité de patients suivis sur la durée maximale des études, suggérant tout au plus une stabilisation de la maladie, • de l’absence de données comparatives robustes versus le TES ou versus une cohorte historique, et de données cliniques spécifiques selon la forme clinique de la maladie de Fabry qui permettraient de mieux préciser l’efficacité et la place du migalastat dans la stratégie thérapeutique, • du profil de tolérance du migalastat qui apparait favorable, la Commission considère que GALAFOLD 123 mg (migalastat), gélule, n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents (cf. paragraphe 5.2). |
| Code dossier HAS | CT-21344 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 09/11/2016 Amélioration mineure (IV) — Inscription (CT)
| Date de l'avis | 09/11/2016 |
| Valeur ASMR | Amélioration mineure (IV) |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Compte tenu : • du faible niveau de preuve des résultats issus d’un sous-groupe de patients répondeurs défini a posteriori issus de l’étude versus placebo, • de la méthodologie d’analyse des résultats choisie dans l’étude versus traitement enzymatique substitutif (comparaison de deux intervalles de confiance) qui ne permet pas de conclure à l’absence de différence ou à une équivalence des traitements comparé en termes de débit de filtration glomérulaire, • du profil de tolérance, • mais de l’absence d’alternative disponible chez les patients intolérants ou non répondeurs au traitement enzymatique substitutif, GALAFOLD (migalastat) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans le traitement de la maladie de Fabry, uniquement chez les patients porteurs d’une mutation sensible au traitement, et intolérants ou non répondeurs à un traitement enzymatique substitutif bien conduit. |
| Code dossier HAS | CT-15262 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
Avis SMR (Service Médical Rendu)
▸ 15/04/2026 Important — Réévaluation suite à résultats étude post-inscript Avis le plus récent
| Date de l'avis | 15/04/2026 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Réévaluation suite à résultats étude post-inscript |
| Libellé | Le service médical rendu par GALAFOLD 123 mg (migalastat), gélule, reste important uniquement dans l’indication « traitement a? long terme des adultes et des adolescents âgés de 16 ans et plus qui présentent un diagnostic confirme? de maladie de Fabry (déficit en Alpha-galactosidase A) et qui sont porteurs d’une mutation sensible ». |
| Code dossier HAS | CT-21344 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 09/11/2016 Important — Inscription (CT)
| Date de l'avis | 09/11/2016 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Le service médical rendu par GALAFOLD est important uniquement chez les patients avec maladie de Fabry, porteurs d’une mutation sensible au traitement. |
| Code dossier HAS | CT-15262 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
📊 Statistiques de remboursement (Assurance Maladie)
Nombre de boîtes remboursées par année
Pharmacie de ville
Hôpital
| Indicateur | 2015 | 2016 | 2017 | 2018 | 2019 | 2020 | 2021 | 2022 | 2023 | 2024 | 2025 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 💊 Boîtes ville | |||||||||||
| 🏥 Boîtes hôpital | |||||||||||
| ∑ Boîtes total | |||||||||||
| ∑ Base remboursement | |||||||||||
| ∑ Montant remboursé |
Source : Données ouvertes de l'Assurance Maladie (Open MEDIC) — pharmacies de ville et établissements hospitaliers.
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