GIVLAARI 189 mg/mL, solution injectable — Givosiran
Titulaire AMM : ALNYLAM NETHERLANDS (PAYS-BAS)
Informations sur le médicament
| Dénomination | GIVLAARI 189 mg/mL, solution injectable |
| Fabricant / Titulaire | ALNYLAM NETHERLANDS (PAYS-BAS) |
| Forme pharmaceutique | solution injectable |
| Voie d'administration | sous-cutanée |
| Conditions de prescription |
médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement
prescription hospitalière liste I les six premières administrations doivent être effectuées en milieu hospitalier À quoi correspondent ces classifications ?
|
| Fiche BDPM | Voir sur medicaments.gouv.fr ↗ |
| Intérêt thérapeutique | MITM — Oui |
Mise sur le marché
| État | Commercialisée |
| Date AMM | 02/03/2020 |
| Statut autorisation | Autorisation active |
| Type de procédure | Procédure centralisée |
| N° autorisation EU | EU/1/20/1428 |
| Titulaire | ALNYLAM NETHERLANDS (PAYS-BAS) |
| Code CIS | 68318874 |
| Code CIP13 | 3400930216316 |
| Code ATC | A16AX16 |
Classification ATC
Notice officielle européenne
Source : Agence Européenne des Médicaments (EMA)
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Présentations commercialisées
💊 1 flacon(s) en verre de 1 mL
CIP13 : 3400930216316
· Présentation active
· Déclaration de commercialisation
Date : 17/05/2021 · Collectivités : oui
Remboursement SS : 65%
Date : 17/05/2021 · Collectivités : oui
Remboursement SS : 65%
Prix de vente : 36,104,91 €
dont 36,103,89 € + honoraires 1,02 €
Composition chimique
solution
de GIVOSIRAN SODIQUE
Principe actif
189 mg de GIVOSIRAN dans 1 mL de solution
Fraction thérapeutique
Avis ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu)
▸ 24/03/2021 Amélioration importante (II) — Inscription (CT) Avis le plus récent
| Date de l'avis | 24/03/2021 |
| Valeur ASMR | Amélioration importante (II) |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | L’inscription en ville n’est pas de nature à modifier les conclusions précédentes de la CT. La commission de la Transparence considère que GIVLAARI (givosiran) apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la stratégie thérapeutique des patients adultes atteints de porphyrie hépatique aigue (PHA). |
| Code dossier HAS | CT-19110 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 24/06/2020 Amélioration importante (II) — Inscription (CT)
| Date de l'avis | 24/06/2020 |
| Valeur ASMR | Amélioration importante (II) |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Compte tenu : • de la démonstration de la supériorité de GIVLAARI (givosiran) par rapport au placebo sur le nombre de crises de porphyries aigues sévères (nécessitant une hospitalisation, une visite médicale urgente ou l’administration d’hémine IV à domicile) durant les 6 premiers mois de traitement, avec une quantité d’effet jugée importante et cliniquement pertinente (critère de jugement principal . 3,22 vs 12,52 crises . RR = 0,26 . IC95% [0,16 . 0,41] . p < 0,0001), chez des patients adultes atteints de PHA et ayant des crises aigues récurrentes dans une étude de phase III randomisée en double-aveugle, • du maintien de cette efficacité à 12 mois dans les données de suivi • de l’absence d’alternative thérapeutique permettant de prévenir les crises porphyriques aigues et donc du besoin médical considéré comme non couvert dans cette situation, et malgré : • l’absence de données d’efficacité et de tolérance à long terme (> 12 mois de traitement) et, • l’absence de données robustes sur la qualité de vie des patients compte tenu du caractère exploratoire des analyses, la Commission de la transparence considère que GIVLAARI (givosiran) apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la stratégie thérapeutique des patients adultes atteints de porphyrie hépatique aigue (PHA). |
| Code dossier HAS | CT-18608 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
Avis SMR (Service Médical Rendu)
▸ 24/03/2021 Important — Inscription (CT) Avis le plus récent
| Date de l'avis | 24/03/2021 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Le service médical rendu par GIVLAARI (givosiran) est important uniquement pour les patients âgés de plus de 18 ans, atteints de porphyries hépatiques aiguës (PHA) et ayant une maladie active caractérisée par au moins 2 crises de porphyrie nécessitant une hospitalisation, une visite médicale urgente ou un traitement par hémine IV à domicile, au cours des 6 mois précédents. |
| Code dossier HAS | CT-19110 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 24/03/2021 Insuffisant (radiation) — Inscription (CT)
| Date de l'avis | 24/03/2021 |
| Valeur SMR | Insuffisant (radiation) |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Le service médical rendu par GIVLAARI (givosiran) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de l’AMM, à savoir chez les patients avec des crises aiguës intermittentes (1 à 3 crises par an), ainsi que chez les patients de 12 à 18 ans, faute de données. |
| Code dossier HAS | CT-19110 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 24/06/2020 Important — Inscription (CT)
| Date de l'avis | 24/06/2020 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Le service médical rendu par GIVLAARI (givosiran) est important uniquement pour les patients âgés de plus de 18 ans, atteints de porphyries hépatiques aiguës (PHA) et ayant une maladie active caractérisée par au moins 2 crises de porphyrie nécessitant une hospitalisation, une visite médicale urgente ou un traitement par hémine IV à domicile, au cours des 6 mois précédents. |
| Code dossier HAS | CT-18608 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 24/06/2020 Insuffisant (radiation) — Inscription (CT)
| Date de l'avis | 24/06/2020 |
| Valeur SMR | Insuffisant (radiation) |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Le service médical rendu par GIVLAARI (givosiran) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de l’AMM, à savoir chez les patients ne répondant pas aux critères d’inclusion de l’étude ENVISION, notamment chez les patients avec des crises aiguës intermittentes (1 à 3 crises par an), ainsi que chez les patients de 12 à 18 ans, faute de données. |
| Code dossier HAS | CT-18608 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
📊 Statistiques de remboursement (Assurance Maladie)
Nombre de boîtes remboursées par année
Pharmacie de ville
Hôpital
| Indicateur | 2015 | 2016 | 2017 | 2018 | 2019 | 2020 | 2021 | 2022 | 2023 | 2024 | 2025 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 💊 Boîtes ville | |||||||||||
| 🏥 Boîtes hôpital | |||||||||||
| ∑ Boîtes total | |||||||||||
| ∑ Base remboursement | |||||||||||
| ∑ Montant remboursé |
Source : Données ouvertes de l'Assurance Maladie (Open MEDIC) — pharmacies de ville et établissements hospitaliers.
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