ULTOMIRIS 1100 mg/11 mL, solution à diluer pour perfusion — Ravulizumab
Titulaire AMM : ALEXION EUROPE
Informations sur le médicament
| Dénomination | ULTOMIRIS 1100 mg/11 mL, solution à diluer pour perfusion |
| Fabricant / Titulaire | ALEXION EUROPE |
| Forme pharmaceutique | solution à diluer pour perfusion |
| Voie d'administration | intraveineuse |
| Conditions de prescription |
réservé à l'usage HOSPITALIER
prescription réservée aux spécialistes et services NEUROLOGIE prescription réservée aux spécialistes et services PEDIATRIE médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement prescription réservée aux spécialistes et services MEDECINE INTERNE prescription réservée aux spécialistes et services HEMATOLOGIE prescription réservée aux spécialistes et services NEPHROLOGIE liste I À quoi correspondent ces classifications ?
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| Fiche BDPM | Voir sur medicaments.gouv.fr ↗ |
| Intérêt thérapeutique | MITM — Oui |
Mise sur le marché
| État | Commercialisée |
| Date AMM | 18/11/2020 |
| Statut autorisation | Autorisation active |
| Type de procédure | Procédure centralisée |
| N° autorisation EU | EU/1/19/1371 |
| Titulaire | ALEXION EUROPE |
| Code CIS | 64265627 |
| Code CIP13 | 3400955082378 |
| Code ATC | L04AJ02 |
Notice officielle européenne
Source : Agence Européenne des Médicaments (EMA)
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Présentations commercialisées
💊 1 flacon(s) en verre de 11 ml
CIP13 : 3400955082378
· Présentation active
· Déclaration de commercialisation
Date : 11/03/2022 · Collectivités : oui
Date : 11/03/2022 · Collectivités : oui
Composition chimique
solution
1100 mg de RAVULIZUMAB dans un flacon de 11 mL
Principe actif
Avis ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu)
▸ 06/09/2023 Pas d'amélioration (V) — Extension d'indication Avis le plus récent
| Date de l'avis | 06/09/2023 |
| Valeur ASMR | Pas d'amélioration (V) |
| Motif | Extension d'indication |
| Libellé | Compte tenu : • des données d’efficacité issues d’une étude mono-bras en ouvert comparative versus groupe contrôle externe placebo ayant suggéré une supériorité du ravulizumab en termes de réduction du risque de poussée (critère de jugement principal), de taux annualisé de poussées et sur l’indice d’effort à la marche, avec toutefois de nombreuses limites associées à la méthodologie de cette étude (critères d’inclusion différents entre les deux groupes, hétérogénéité des deux populations, suivi différents, biais de sélection) . • de l’absence de bénéfice démontré sur l’invalidité et sur la qualité de vie des patients . • du profil de tolérance connu du ravulizumab mais avec toutefois des cas d’infections à méningocoque ayant été rapportés au cours de l’étude concernée . • des incertitudes qui persistent sur l’efficacité et la tolérance au long cours ainsi que sur la durée de traitement optimale . • des incertitudes sur la stratégie d’utilisation en l’absence de comparaison versus les traitements de fond utilisés en pratique, notamment le rituximab en première intention et l’eculizumab pour lequel une comparaison était possible en l’absence de développement concomitant . la Commission considère qu’ULTOMIRIS (ravulizumab) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique du traitement de la maladie du spectre de la neuromyélite optique chez les patients adultes présentant des anticorps anti-aquaporine 4 (AQP4) et en échec des traitements de fond immunosuppresseurs (rituximab, azathioprine, mycophénolate mofétil). |
| Code dossier HAS | CT-20332 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
▸ 08/03/2023 Amélioration mineure (IV) — Extension d'indication
| Date de l'avis | 08/03/2023 |
| Valeur ASMR | Amélioration mineure (IV) |
| Motif | Extension d'indication |
| Libellé | Compte-tenu : • de la démonstration de la supériorité du ravulizumab par rapport au placebo en termes de : • variation moyenne des moindres carrés du score total MG-ADL entre l’inclusion et la semaine 26 (critère de jugement principal) avec une quantité d’effet toutefois modeste en deçà du seuil de pertinence clinique de 2 points : différence de -1,6 (0,49) point (IC95% = [-2,6 . -0,7], p = 0,0009) • sur les deux critères de jugement secondaires hiérarchisés : • variation moyenne des moindres-carrés du score QMG total entre l’inclusion et la semaine 26 avec une différence de -2,0 (0,59) points . (IC95% = [-3,2 . -0,8], p = 0,0009) • pourcentage de répondeurs cliniques (réduction = 5 points du score QMG total) entre l’inclusion et la semaine 26 : 30,0 % versus 11,3 % . OR = 3,35 . (IC95% = [1,44 . 7,78], p = 0,0052). mais au regard : • de l’absence de démonstration de la supériorité du ravulizumab par rapport au placebo sur la qualité de vie, critère pourtant pertinent dans cette maladie, • des incertitudes sur l’efficacité à long terme, • de l’absence de comparaison versus rituximab ou eculizumab alors que celles-ci étaient possibles . ainsi que l’absence de comparaison versus efgartigimod alfa en raison d’un développement concomitant, la Commission considère que ULTOMIRIS (ravulizumab), en addition au traitement standard incluant les immunosuppresseurs de première ligne, apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique de traitement des patients adultes atteints de myasthénie auto-immune généralisée et présentant des anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (RACh) restant symptomatiques, excluant le rituximab et les traitements immunosuppresseurs de 2ème ligne et plus avec AMM (SOLIRIS [eculizumab] et VYVGART [efgartgimod alfa]). |
| Code dossier HAS | CT-20061 |
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▸ 26/04/2023 Pas d'amélioration (V) — Réévaluation SMR et ASMR
| Date de l'avis | 26/04/2023 |
| Valeur ASMR | Pas d'amélioration (V) |
| Motif | Réévaluation SMR et ASMR |
| Libellé | Prenant en compte : • le besoin médical partiellement couvert dans une maladie grave engageant le pronostic vital en l’absence de traitement, • l’intérêt potentiel, sur la qualité de vie des patients et le parcours de soins, mais non démontré, de disposer d’un traitement permettant d’espacer les perfusions comparativement à l’eculizumab (toutes les 8 semaines ou toutes les 4 semaines pour les enfants entre 10 et moins de 20 kg, au lieu de toutes les 2 semaines), • les réponses cliniques obtenues avec le ravulizumab sur un critère de jugement cliniquement pertinent, la réponse complète en termes de microangiopathie thrombotique (MAT), et le main-tien de ces réponses jusqu’à la semaines 104, chez des patients naïfs d’inhibiteur du complément (60 % de répondeurs l’adulte et 18/20 patients répondeurs chez les enfants/adolescents), • le maintien des taux de LDH et d’hémoglobine jusqu’à à la semaine 104 chez les enfants/adolescents traités par ravulizumab précédemment répondeurs à au moins 3 mois de traitement par l’eculizumab, mais considérant : • le faible niveau de preuve de la démonstration de l’efficacité du ravulizumab reposant sur deux études cliniques non comparatives et comportant de faibles effectifs, • l’absence de comparaison directe du ravulizumab à l’eculizumab, autre inhibiteur de la fraction C5 du complément considéré comme le traitement de 1re intention de référence depuis plus de 10 ans, • les incertitudes sur l’efficacité et la tolérance à long terme qui persistent, la Commission de la Transparence considère qu’ULTOMIRIS (ravulizumab) conserve une absence d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la prise en charge du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa), qui comporte SOLIRIS (eculizumab), chez les patients pesant 10 kg ou plus, naïfs d’inhibiteur du complément ou ayant des signes de réponse à un traitement par l’eculizumab d’au moins 3 mois. |
| Code dossier HAS | CT-19914 |
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▸ 29/06/2022 Amélioration mineure (IV) — Extension d'indication
| Date de l'avis | 29/06/2022 |
| Valeur ASMR | Amélioration mineure (IV) |
| Motif | Extension d'indication |
| Libellé | ULTOMIRIS (ravulizumab), comme chez l'adulte, apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) par rapport à SOLIRIS (eculizumab) dans la prise en charge de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) chez les patients pédiatriques pesant 10 kg ou plus : • qui présentent une hémolyse avec un ou des symptôme(s) clinique(s) indiquant une forte activité de la maladie . • qui sont stables sur le plan clinique après un traitement par l’eculizumab pendant au moins les 6 derniers mois. |
| Code dossier HAS | CT-19811 |
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▸ 07/07/2021 Pas d'amélioration (V) — Inscription (CT)
| Date de l'avis | 07/07/2021 |
| Valeur ASMR | Pas d'amélioration (V) |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Cette spécialité est un complément de gamme qui n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à ULTOMIRIS 300 mg (ravulizumab), solution à diluer pour perfusion |
| Code dossier HAS | CT-19263 |
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Avis SMR (Service Médical Rendu)
▸ 06/09/2023 Important — Extension d'indication Avis le plus récent
| Date de l'avis | 06/09/2023 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Extension d'indication |
| Libellé | Le service médical rendu par ULTOMIRIS (ravulizumab) est important dans le traitement de la maladie du spectre de la neuromyélite optique chez les patients adultes présentant des anticorps anti-aquaporine 4 (AQP4) et en échec des traitements de fond immunosuppresseurs (rituximab, azathioprine, mycophénolate mofétil). |
| Code dossier HAS | CT-20332 |
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▸ 06/09/2023 Insuffisant (radiation) — Extension d'indication
| Date de l'avis | 06/09/2023 |
| Valeur SMR | Insuffisant (radiation) |
| Motif | Extension d'indication |
| Libellé | Le service médical rendu par ULTOMIRIS (ravulizumab) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de l’AMM. |
| Code dossier HAS | CT-20332 |
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▸ 08/03/2023 Important — Extension d'indication
| Date de l'avis | 08/03/2023 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Extension d'indication |
| Libellé | Le service médical rendu par ULTOMIRIS (ravulizumab) en association au traitement standard est important uniquement en addition au traitement standard, incluant les immunosuppresseurs de première ligne, chez les patients adultes atteints de myasthénie auto-immune généralisée et présentant des anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (RACh) restant symptomatiques. |
| Code dossier HAS | CT-20061 |
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▸ 08/03/2023 Insuffisant (radiation) — Extension d'indication
| Date de l'avis | 08/03/2023 |
| Valeur SMR | Insuffisant (radiation) |
| Motif | Extension d'indication |
| Libellé | Le service médical rendu par ULTOMIRIS (ravulizumab) en association au traitement standard est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations cliniques de l’AMM. |
| Code dossier HAS | CT-20061 |
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▸ 26/04/2023 Important — Réévaluation SMR et ASMR
| Date de l'avis | 26/04/2023 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Réévaluation SMR et ASMR |
| Libellé | Le service médical rendu par les spécialités ULTOMIRIS 300 mg/3 ml et 1100 mg/11 ml (ravulizumab), solutions à diluer pour perfusion, devient important dans l’indication de l’AMM. |
| Code dossier HAS | CT-19914 |
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▸ 29/06/2022 Important — Extension d'indication
| Date de l'avis | 29/06/2022 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Extension d'indication |
| Libellé | Le service médical rendu par ULTOMIRIS (ravulizumab) est important dans le traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) chez les patients pédiatriques pesant 10 kg ou plus : • qui présentent une hémolyse avec un ou des symptôme(s) clinique(s) indiquant une forte activité de la maladie • qui sont stables sur le plan clinique après un traitement par l’eculizumab pendant au moins les 6 derniers mois. |
| Code dossier HAS | CT-19811 |
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▸ 07/07/2021 Important — Inscription (CT)
| Date de l'avis | 07/07/2021 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Le service médical rendu par ULTOMIRIS 100 mg/ml (ravulizumab), solution à diluer pour perfusion est important dans l’indication de l’AMM. |
| Code dossier HAS | CT-19263 |
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📊 Statistiques de remboursement (Assurance Maladie)
Nombre de boîtes remboursées par année
Pharmacie de ville
Hôpital
| Indicateur | 2015 | 2016 | 2017 | 2018 | 2019 | 2020 | 2021 | 2022 | 2023 | 2024 | 2025 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 💊 Boîtes ville | |||||||||||
| 🏥 Boîtes hôpital | |||||||||||
| ∑ Boîtes total | |||||||||||
| ∑ Base remboursement | |||||||||||
| ∑ Montant remboursé |
Source : Données ouvertes de l'Assurance Maladie (Open MEDIC) — pharmacies de ville et établissements hospitaliers.
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